Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av oral Deucrictibant tablett med utvidet frigivelse for profylakse mot angioødemangrep hos ungdom og voksne med HAE (CHAPTER-3)

5. november 2026 oppdatert av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oralt administrert Deucrictibant tablett med forlenget frigivelse for profylakse mot angioødemangrep hos ungdom og voksne med arvelig angioødem

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martin, Argentina
        • Study Site
  • Brasil
      • Santo André, Brasil
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Study Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20062
        • Study Site
      • Padova, Italia
        • Study Site
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 1130033
        • Study Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Romania
      • Sângeorgiu de Mureş, Romania
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovakia
      • Martin, Slovakia
        • Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spania, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spania
        • Study Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Storbritannia, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Storbritannia, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Storbritannia
        • Study Site
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Storbritannia
        • Study Site
      • Stoke, Storbritannia
        • Study Site
    • England
      • London, England, Storbritannia, E1 1FR
        • Study site
  • Sveits
      • Basel, Sveits
        • Study Site
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea
        • Study Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Sør -Korea
        • Study Site
      • Suwon, Sør -Korea
        • Study Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika
        • Study Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye)
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Site
      • Hanover, Tyskland
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Legemiddel: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Eksperimentell: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Legemiddel: Placebo

Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormalisert (per 4 uker) antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tidsnormalisert antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall behandlet med medisinering etter behov i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Tidsnormalisert antall etterforsker-bekreftede moderate eller alvorlige HAE-anfall i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Tidsnormalisert antall etterforsker-bekreftede alvorlige HAE-anfall i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som oppnår ≥50 % reduksjon i HAE-angrepsrate i forhold til baseline i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som oppnår ≥70 % reduksjon i HAE-angrepsrate i forhold til baseline i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som oppnår ≥90 % reduksjon i HAE-angrepsrate i forhold til baseline i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som er fri for HAE-angrep i løpet av den 24 uker lange behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel av tid uten angioødemsymptomer i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og TEAE som fører til seponering av medikamenter
Tidsramme: Opptil 38 uker
Opptil 38 uker
Farmakokinetikk [PK]: Deucrictibant plasmakonsentrasjonstidsprofiler
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Tidsramme: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tidsramme: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Tidsramme: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Tidsramme: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Tidsramme: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2024

Primær fullføring (Faktiske)

21. juli 2026

Studiet fullført (Faktiske)

21. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2026

Sist bekreftet

1. november 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHA022121-C305

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere