Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av oral Deucrictibant tablett med utvidet frigivelse for profylakse mot angioødemangrep hos ungdom og voksne med HAE (CHAPTER-3)

12. februar 2026 oppdatert av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oralt administrert Deucrictibant tablett med forlenget frigivelse for profylakse mot angioødemangrep hos ungdom og voksne med arvelig angioødem

Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en gang daglig oral administrert deucrictibant tablett med forlenget frigivelse sammenlignet med placebo for profylakse for å forhindre angioødemanfall hos deltakere i alderen ≥ 12 år med arvelig angioødem.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien består av en screeningsperiode hvor kvalifikasjonen er bekreftet, en behandlingsperiode på 24 uker og en oppfølgingsperiode på maksimalt 4 uker eller forsøkspersoner kan rulle over i den åpne studien PHA022121-C307 (KAPITTEL-4). I løpet av behandlingsperioden vil deltakerne motta blindet studiemedikament (deucrictibant eller placebo randomisert i forholdet 2:1). Deltakerne vil gjennomgå regelmessige effekt- og sikkerhetsvurderinger, fylle ut en elektronisk dagbok daglig, og også fylle ut spørreskjemaer på forhåndsdefinerte tidspunkter i løpet av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

81

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martín, Argentina
        • Study Site
  • Brasil
      • Santo André, Brasil
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Study Site
      • Ottawa, Canada
        • Study Site
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Study Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20062
        • Study Site
      • Padua, Italia
        • Study Site
  • Japan
      • Kawasaki, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 1130033
        • Study Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico
        • Study Site
  • Romania
      • Sângeorgiu de Mureş, Romania
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Study Site
  • Slovakia
      • Martin, Slovakia
        • Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Spania, 08013
        • Study Site
      • Seville, Spania
        • Study Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Storbritannia, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Storbritannia, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Storbritannia
        • Study Site
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Storbritannia
        • Study Site
      • Stoke, Storbritannia
        • Study Site
    • England
      • London, England, Storbritannia, E1 1FR
        • Study Site
  • Sveits
      • Basel, Sveits
        • Study Site
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea
        • Study Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Sør -Korea
        • Study Site
      • Suwon, Sør -Korea
        • Study Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika
        • Study Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye)
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Site
      • Hanover, Tyskland
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Utlevering av skriftlig informert samtykke/samtykke.
  2. Mann eller kvinne, alderen ≥12 år på tidspunktet for skriftlig informert samtykke/samtykke.
  3. Diagnose av arvelig angioødem (HAE)
  4. Historikk med minst 3 HAE-angrep i løpet av de 3 påfølgende månedene før screeningbesøket
  5. Forhåndsdefinert antall angrep i løpet av screeningsperioden
  6. Pålitelig tilgang og evne til å bruke standardbehandling etter behov for å effektivt håndtere akutte HAE-angrep.
  7. Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav, inkludert eDiary og ePRO dataregistrering.
  8. Kvinnelige deltakere i fertil alder må godta protokollen spesifiserte graviditetstesting og prevensjonsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver annen diagnose av angioødem enn HAE
  2. Deltakelse i en klinisk studie med et hvilket som helst annet undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 30 dagene eller innen 5 halveringstider av undersøkelsesmedisinen ved screening (avhengig av hva som er lengst)
  3. Har tidligere fått profylaktisk behandling med deucrictibant
  4. Eksponering for ACE-hemmere eller andre østrogenholdige medisiner med systemisk absorpsjon innen 4 uker etter screening
  5. Tidligere genterapi for enhver indikasjon til enhver tid
  6. Bruk av profylaktisk behandling for HAE innen 2 uker etter screening for C1INH, orale kallikreinhemmere eller anti-fibrinolytika; innen 4 uker etter screening for svekkede androgener; innen 5 halveringstider etter screening for monoklonale antistoffer, eller innen 7 dager etter screening for kortsiktig profylakse
  7. Alle kvinner som er gravide, planlegger å bli gravide eller for øyeblikket ammer
  8. Unormal leverfunksjon
  9. Moderat eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon
  10. Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunksjon som ville forstyrre deltakerens sikkerhet eller evne til å delta i studien.
  11. Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av det foregående året, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller -misbruk
  12. Bruk av medisiner som er moderate og sterke hemmere eller sterke induktorer av CYP3A4 i løpet av de siste 30 dagene eller innen 5 halveringstider (den som er lengst) etter randomiseringstidspunktet
  13. Kjent overfølsomhet overfor deucrictibant eller noen av hjelpestoffene i studiemedisinen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv
Deucrictibant 40 mg tablett med forlenget frigivelse gjennom munnen én gang daglig
Legemiddel: Deucrictibant
Deucrictibant 40 mg tablett med forlenget frigivelse for oral bruk én gang daglig
Eksperimentell: Placebo
Placebo 1 tablett gjennom munnen én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormalisert (per 4 uker) antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tidsnormalisert antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall behandlet med medisinering etter behov i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Tidsnormalisert antall etterforsker-bekreftede moderate eller alvorlige HAE-anfall i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Tidsnormalisert antall etterforsker-bekreftede alvorlige HAE-anfall i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som oppnår ≥50 % reduksjon i HAE-angrepsrate i forhold til baseline i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som oppnår ≥70 % reduksjon i HAE-angrepsrate i forhold til baseline i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som oppnår ≥90 % reduksjon i HAE-angrepsrate i forhold til baseline i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel deltakere som er fri for HAE-angrep i løpet av den 24 uker lange behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Andel av tid uten angioødemsymptomer i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og TEAE som fører til seponering av medikamenter
Tidsramme: Opptil 38 uker
Opptil 38 uker
Farmakokinetikk [PK]: Deucrictibant plasmakonsentrasjonstidsprofiler
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Pasientrapportert utfall: Angioødem Quality of Life (AE-QoL) spørreskjema
Tidsramme: 24 uker
AE-QoL er et kort spørreskjema med 17 elementer designet for å vurdere HRQoL i ettertid, med en tilbakekallingsperiode på 4 uker. Resultatene kan vises som en total poengsum eller som 4 domenepoeng. Skårene varierer fra 0 til 100, etter lineær transformasjon av råverdier, med høyere skårer som indikerer høyere HRQoL-svekkelse.
24 uker
Pasientrapportert utfall: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tidsramme: 24 uker
PGA-Change vurderer på en 5-punkts skala hvordan deltakerens QoL har blitt påvirket av HAE siden starten på studiemedisinen
24 uker
Pasientrapportert utfall: Angioødem kontrolltest 4-ukers versjon (AECT-4wk)
Tidsramme: 24 uker
AECT-4wk måler sykdomskontroll retrospektivt, den består av 4 spørsmål over en 4-ukers tilbakekallingsperiode. Poeng for responsene i AECT varierer fra 0 til 16, med høyere poengsum som indikerer bedre sykdomskontroll (≤ 9 dårlig kontrollert; ≥ 10 godt kontrollert)
24 uker
Pasientrapportert utfall: Spørreskjema for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt – spesifikt helseproblem (WPAI-SHP)
Tidsramme: Inntil 34 uker
WPAI-SHP er et spørreskjema som vurderer hvordan en helsetilstand påvirker en persons evne til å arbeide og gjøre vanlige aktiviteter, og det inkluderer 4 domener. Poeng indikerer prosentandelen av tiden pasienten gikk glipp av arbeid eller var mindre produktiv på grunn av HAE-relaterte komplikasjoner.
Inntil 34 uker
Pasientrapportert utfall: Forkortet Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Tidsramme: Inntil 34 uker
TSQM-9 er et 9-elements spørreskjema som evaluerer pasientbehandlingstilfredshet, og det inkluderer 3 domener. Poengsummen er etter domene og hver domenepoengsum beregnes ved å summere de individuelle TSQM-elementene i hvert domene og deretter transformere den sammensatte poengsummen til en verdi fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer høyere tilfredshet.
Inntil 34 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHA022121-C305

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere