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Estudo de comprimido de liberação prolongada de deucrictibanto oral para profilaxia contra ataques de angioedema em adolescentes e adultos com AEH (CHAPTER-3)

5 de novembro de 2026 atualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do comprimido de liberação prolongada de deucrictibanto administrado por via oral para profilaxia contra ataques de angioedema em adolescentes e adultos com angioedema hereditário

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

85

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Study Site
      • Frankfurt, Alemanha
        • Study Site
      • Hanover, Alemanha
        • Study Site
  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martin, Argentina
        • Study Site
  • Brasil
      • Santo André, Brasil
        • Study Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgária, 1680
        • Study Site
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Study Site
      • Ottawa, Canadá
        • Study Site
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura
        • Study Site
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul
        • Study Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Study Site
      • Suwon, Coréia do Sul
        • Study Site
  • Eslováquia
      • Martin, Eslováquia
        • Study Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Espanha, 08013
        • Study Site
      • Seville, Espanha
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Site
  • França
      • Grenoble, França
        • Study Site
      • Lille, França, 59037
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Study Site
  • Itália
      • Milan, Itália, 20062
        • Study Site
      • Padova, Itália
        • Study Site
  • Japão
      • Kawasaki, Japão
        • Study Site
      • Tokyo, Japão, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japão, 1130033
        • Study Site
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Study Site
  • Polônia
      • Krakow, Polônia
        • Study Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Reino Unido, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Reino Unido
        • Study Site
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Site
      • Stoke, Reino Unido
        • Study Site
    • England
      • London, England, Reino Unido, E1 1FR
        • Study site
  • Romênia
      • Sângeorgiu de Mureş, Romênia
        • Study Site
  • Suíça
      • Basel, Suíça
        • Study Site
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turquia (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turquia (Türkiye)
        • Study Site
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul
        • Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Medicamento: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Experimental: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Medicamento: Placebo

Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número normalizado no tempo (por 4 semanas) de ataques de AEH confirmados pelo investigador durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número normalizado no tempo de crises de AEH confirmadas pelo investigador e tratadas com medicação sob demanda durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Número normalizado no tempo de ataques moderados ou graves de AEH confirmados pelo investigador durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Número normalizado no tempo de ataques graves de AEH confirmados pelo investigador durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Proporção de participantes que alcançaram redução ≥50% na taxa de ataque de AEH em relação à linha de base durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Proporção de participantes que alcançaram redução ≥70% na taxa de ataque de AEH em relação à linha de base durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Proporção de participantes que alcançaram redução ≥90% na taxa de ataque de AEH em relação à linha de base durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Proporção de participantes que não tiveram crises de AEH durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Proporção de tempo sem sintomas de angioedema durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos de interesse especial (AESIs) e TEAEs que levam à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: Até 38 semanas
Até 38 semanas
Farmacocinética [PK]: Perfis de tempo de concentração plasmática de deucrictibanto
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Prazo: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Prazo: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Prazo: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Prazo: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Prazo: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2024

Conclusão Primária (Real)

21 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Real)

21 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

1 de novembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de novembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de novembro de 2026

Última verificação

1 de novembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PHA022121-C305

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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