Estudo de comprimido de liberação prolongada de deucrictibanto oral para profilaxia contra ataques de angioedema em adolescentes e adultos com AEH (CHAPTER-3)
12 de fevereiro de 2026 atualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do comprimido de liberação prolongada de deucrictibanto administrado por via oral para profilaxia contra ataques de angioedema em adolescentes e adultos com angioedema hereditário
Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do comprimido de liberação prolongada de decrictibanto administrado por via oral uma vez ao dia em comparação com placebo para profilaxia para prevenir ataques de angioedema em participantes com idade ≥ 12 anos com angioedema hereditário.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo consiste em um período de triagem durante o qual a elegibilidade é confirmada, um período de tratamento de 24 semanas e um período de acompanhamento de no máximo 4 semanas ou os indivíduos podem passar para o estudo aberto PHA022121-C307 (CAPÍTULO-4).
Durante o período de tratamento, os participantes receberão o medicamento do estudo cego (deucrictibanto ou placebo randomizado em uma proporção de 2:1).
Os participantes serão submetidos a avaliações regulares de eficácia e segurança, preencherão um diário eletrônico diariamente e também preencherão questionários em momentos predefinidos durante o estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
81
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Study Site
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Frankfurt, Alemanha
- Study Site
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Hanover, Alemanha
- Study Site
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Corrientes, Argentina
- Study Site
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San Martín, Argentina
- Study Site
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Santo André, Brasil
- Study Site
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Sofia, Bulgária, 1431
- Study Site
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Sofia, Bulgária, 1680
- Study Site
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Edmonton, Canadá
- Study Site
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Ottawa, Canadá
- Study Site
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Singapore, Cingapura
- Study Site
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Daegu, Coréia do Sul
- Study Site
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Seoul, Coréia do Sul, 06351
- Study Site
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Seoul, Coréia do Sul
- Study Site
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Suwon, Coréia do Sul
- Study Site
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Martin, Eslováquia
- Study Site
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Barcelona, Espanha, 08907
- Study Site
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Barcelona, Espanha, 08013
- Study Site
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Seville, Espanha
- Study Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Study Site
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- Study Site
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Study Site
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20915
- Study Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Study Site
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Grenoble, França
- Study Site
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Lille, França, 59037
- Study Site
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Hong Kong, Hong Kong
- Study Site
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Budapest, Hungria
- Study Site
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Dublin, Irlanda
- Study Site
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Milan, Itália, 20062
- Study Site
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Padua, Itália
- Study Site
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Kawasaki, Japão
- Study Site
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Tokyo, Japão, 113-0033
- Study Site
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Tokyo, Japão, 1130033
- Study Site
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Auckland, Nova Zelândia
- Study Site
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Krakow, Polônia
- Study Site
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San Juan, Porto Rico
- Study Site
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Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
- Study Site
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Study Site
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Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
- Study Site
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Study Site
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Frimley, Reino Unido, GU16 7UJ
- Study Site
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Study Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Study Site
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Oxford, Reino Unido
- Study Site
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Plymouth, Reino Unido, PL6 5FP
- Study Site
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Southampton, Reino Unido
- Study Site
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Stoke, Reino Unido
- Study Site
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England
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London, England, Reino Unido, E1 1FR
- Study Site
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Sângeorgiu de Mureş, Romênia
- Study Site
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Basel, Suíça
- Study Site
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Study Site
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Study Site
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Izmir, Turquia (Türkiye)
- Study Site
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Cape Town, África do Sul
- Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Fornecimento de consentimento/assentimento informado por escrito.
- Homem ou mulher, com idade ≥12 anos no momento do fornecimento de consentimento/consentimento informado por escrito.
- Diagnóstico de angioedema hereditário (AEH)
- História de pelo menos 3 ataques de AEH nos 3 meses consecutivos anteriores à visita de triagem
- Número predefinido de ataques durante o período de triagem
- Acesso confiável e capacidade de usar tratamentos padrão sob demanda para gerenciar com eficácia ataques agudos de AEH.
- Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo, incluindo gravação de dados eDiary e ePRO.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar com o protocolo especificado, testes de gravidez e métodos contraceptivos.
Critérios de exclusão:
- Qualquer diagnóstico de angioedema que não seja AEH
- Participação em um estudo clínico com qualquer outro medicamento experimental nos últimos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas do medicamento experimental na triagem (o que for mais longo)
- Recebeu tratamento profilático prévio com decrictibanto
- Exposição a inibidores da ECA ou qualquer medicamento contendo estrogênio com absorção sistêmica dentro de 4 semanas após a triagem
- Terapia genética prévia para qualquer indicação, a qualquer momento
- Uso de tratamento profilático para AEH dentro de 2 semanas após a triagem para C1INH, inibidores orais de calicreína ou antifibrinolíticos; dentro de 4 semanas após a triagem de andrógenos atenuados; dentro de 5 meias-vidas após a triagem para anticorpos monoclonais, ou dentro de 7 dias após a triagem para profilaxia de curto prazo
- Qualquer mulher que esteja grávida, planeje engravidar ou esteja amamentando
- Função hepática anormal
- Insuficiência renal moderada ou grave
- Qualquer comorbidade clinicamente significativa ou disfunção sistêmica que possa interferir na segurança do participante ou na capacidade de participar do estudo.
- História de abuso de álcool ou drogas no ano anterior ou evidência atual de dependência ou abuso de substâncias
- Uso de medicamentos que sejam inibidores moderados e fortes ou indutores fortes do CYP3A4 nos últimos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas (o que for mais longo) do momento da randomização
- Hipersensibilidade conhecida ao decrictibanto ou a qualquer um dos excipientes do medicamento em estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Ativo
Deucrictibant 40 mg comprimido de liberação prolongada por via oral uma vez ao dia
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Deucrictibanto 40 mg comprimido de liberação prolongada para uso oral uma vez ao dia
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Experimental: Placebo
Placebo 1 comprimido por via oral uma vez ao dia
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Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número normalizado no tempo (por 4 semanas) de ataques de AEH confirmados pelo investigador durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número normalizado no tempo de crises de AEH confirmadas pelo investigador e tratadas com medicação sob demanda durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Número normalizado no tempo de ataques moderados ou graves de AEH confirmados pelo investigador durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Número normalizado no tempo de ataques graves de AEH confirmados pelo investigador durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporção de participantes que alcançaram redução ≥50% na taxa de ataque de AEH em relação à linha de base durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporção de participantes que alcançaram redução ≥70% na taxa de ataque de AEH em relação à linha de base durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporção de participantes que alcançaram redução ≥90% na taxa de ataque de AEH em relação à linha de base durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporção de participantes que não tiveram crises de AEH durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporção de tempo sem sintomas de angioedema durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos de interesse especial (AESIs) e TEAEs que levam à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: Até 38 semanas
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Até 38 semanas
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Farmacocinética [PK]: Perfis de tempo de concentração plasmática de deucrictibanto
Prazo: 24 semanas
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24 semanas
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Resultado relatado pelo paciente: questionário de qualidade de vida do angioedema (AE-QoL)
Prazo: 24 semanas
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O AE-QoL é um questionário curto de 17 itens desenvolvido para avaliar retrospectivamente a QVRS, com um período recordatório de 4 semanas.
Seus resultados podem ser exibidos como uma pontuação total ou como pontuações de 4 domínios.
As pontuações variam de 0 a 100, após transformação linear dos valores brutos, sendo que pontuações mais altas indicam maior comprometimento da QVRS.
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24 semanas
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Resultado relatado pelo paciente: Avaliação Global de Mudança do Paciente (PGA-Change)
Prazo: 24 semanas
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O PGA-Change avalia em uma escala de 5 pontos como a QV do participante foi impactada pelo AEH desde o início do uso do medicamento do estudo
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24 semanas
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Resultado relatado pelo paciente: Teste de controle de angioedema versão de 4 semanas (AECT-4semana)
Prazo: 24 semanas
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O AECT-4wk mede o controle da doença retrospectivamente e compreende 4 perguntas durante um período recordatório de 4 semanas.
As pontuações para as respostas no AECT variam de 0 a 16, com pontuações mais altas indicando melhor controle da doença (≤ 9 mal controlada; ≥ 10 bem controlada)
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24 semanas
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Resultado relatado pelo paciente: Questionário de Produtividade no Trabalho e Comprometimento de Atividade - Problema Específico de Saúde (WPAI-SHP)
Prazo: Até 34 semanas
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WPAI-SHP é um questionário que avalia como uma condição de saúde afeta a capacidade de uma pessoa trabalhar e realizar atividades regulares e inclui 4 domínios.
As pontuações indicam a porcentagem de tempo que o paciente faltou ao trabalho ou foi menos produtivo devido a complicações relacionadas ao AEH.
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Até 34 semanas
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Resultado relatado pelo paciente: Questionário Abreviado de Satisfação com o Tratamento para Medicamentos (TSQM-9)
Prazo: Até 34 semanas
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O TSQM-9 é um questionário de 9 itens que avalia a satisfação do paciente com o tratamento e inclui 3 domínios.
A pontuação é por domínio e cada pontuação de domínio é calculada somando os itens individuais do TSQM em cada domínio e depois transformando a pontuação composta em um valor que varia de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando maior satisfação.
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Até 34 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
1 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Hipersensibilidade
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças de pele
- Urticária
- Doenças de Pele, Vasculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- PHA022121-C305
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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