Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование пероральных таблеток пролонгированного действия деукриктибанта для профилактики приступов ангионевротического отека у подростков и взрослых с НАО (CHAPTER-3)

12 февраля 2026 г. обновлено: Pharvaris Netherlands B.V.

Фаза 3, рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности перорально принимаемых таблеток пролонгированного действия деукриктибанта для профилактики приступов ангионевротического отека у подростков и взрослых с наследственным ангионевротическим отеком

Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности пероральных таблеток деукриктибанта пролонгированного действия, принимаемых один раз в день, по сравнению с плацебо для профилактики приступов ангионевротического отека у участников в возрасте ≥ 12 лет. при наследственном ангионевротическом отеке.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из периода скрининга, в течение которого подтверждается право на участие, периода лечения продолжительностью 24 недели и периода наблюдения продолжительностью максимум 4 недели. В противном случае субъекты могут перейти в открытое исследование PHA022121-C307 (ГЛАВА-4). В течение периода лечения участники будут получать слепое исследуемое лекарственное средство (деукритикибант или плацебо, рандомизированное в соотношении 2:1). Участники будут проходить регулярную оценку эффективности и безопасности, ежедневно заполнять электронный дневник, а также заполнять анкеты в заранее определенные моменты времени во время исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

81

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Corrientes, Аргентина
        • Study Site
      • San Martín, Аргентина
        • Study Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Болгария, 1680
        • Study Site
  • Бразилия
      • Santo André, Бразилия
        • Study Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Study Site
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Study Site
      • Frankfurt, Германия
        • Study Site
      • Hanover, Германия
        • Study Site
  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг
        • Study Site
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Study Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Испания, 08013
        • Study Site
      • Seville, Испания
        • Study Site
  • Италия
      • Milan, Италия, 20062
        • Study Site
      • Padua, Италия
        • Study Site
  • Канада
      • Edmonton, Канада
        • Study Site
      • Ottawa, Канада
        • Study Site
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Study Site
  • Польша
      • Krakow, Польша
        • Study Site
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико
        • Study Site
  • Румыния
      • Sângeorgiu de Mureş, Румыния
        • Study Site
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур
        • Study Site
  • Словакия
      • Martin, Словакия
        • Study Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Соединенное Королевство, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Соединенное Королевство
        • Study Site
      • Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Study Site
      • Stoke, Соединенное Королевство
        • Study Site
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Study Site
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Study Site
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Study Site
      • Izmir, Турция (Туркие)
        • Study Site
  • Франция
      • Grenoble, Франция
        • Study Site
      • Lille, Франция, 59037
        • Study Site
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария
        • Study Site
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка
        • Study Site
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея
        • Study Site
      • Seoul, Южная Корея, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Южная Корея
        • Study Site
      • Suwon, Южная Корея
        • Study Site
  • Япония
      • Kawasaki, Япония
        • Study Site
      • Tokyo, Япония, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Япония, 1130033
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Предоставление письменного информированного согласия/согласия.
  2. Мужчина или женщина в возрасте ≥12 лет на момент предоставления письменного информированного согласия/согласия.
  3. Диагностика наследственного ангионевротического отека (НАО)
  4. В анамнезе по меньшей мере 3 приступа НАО в течение 3 месяцев подряд до скринингового визита.
  5. Заранее определенное количество атак в течение периода проверки
  6. Надежный доступ и возможность использовать стандартные методы лечения по требованию для эффективного лечения острых приступов НАО.
  7. Желание и возможность соблюдать все требования протокола, включая запись данных eDiary и ePRO.
  8. Участницы детородного возраста должны согласиться с указанными в протоколе тестированием на беременность и методами контрацепции.

Критерии исключения:

  1. Любой диагноз ангионевротического отека, кроме НАО.
  2. Участие в клиническом исследовании любого другого исследуемого препарата в течение последних 30 дней или в течение 5 периодов полураспада исследуемого препарата при скрининге (в зависимости от того, что дольше)
  3. Ранее получал профилактическое лечение деукриктибантом.
  4. Воздействие ингибиторов АПФ или любых эстрогенсодержащих препаратов с системной абсорбцией в течение 4 недель после скрининга.
  5. Предварительная генная терапия по любому показанию в любое время
  6. Использование профилактического лечения НАО в течение 2 недель после скрининга на C1INH, пероральные ингибиторы калликреина или антифибринолитики; в течение 4 недель после скрининга на аттенуированные андрогены; в течение 5 периодов полураспада после скрининга на моноклональные антитела или в течение 7 дней после скрининга для краткосрочной профилактики
  7. Любые женщины, которые беременны, планируют забеременеть или в настоящее время кормят грудью.
  8. Нарушение функции печени
  9. Умеренная или тяжелая почечная недостаточность
  10. Любая клинически значимая сопутствующая патология или системная дисфункция, которая может повлиять на безопасность участника или возможность участия в исследовании.
  11. История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение предыдущего года или текущие доказательства зависимости или злоупотребления психоактивными веществами.
  12. Использование препаратов, которые являются умеренными и сильными ингибиторами или сильными индукторами CYP3A4, в течение последних 30 дней или в течение 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) с момента рандомизации.
  13. Известная гиперчувствительность к деукриктибанту или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Активный
Деукритикбант 40 мг таблетки пролонгированного действия внутрь один раз в день
Лекарство: Деукритикибант
Деукритикбант, 40 мг, таблетка пролонгированного действия для перорального применения один раз в день.
Экспериментальный: Плацебо
Плацебо по 1 таблетке внутрь один раз в день
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Нормализованное по времени (за 4 недели) количество подтвержденных исследователем приступов НАО в течение 24-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нормализованное по времени количество подтвержденных исследователем приступов НАО, лечение которых проводилось по требованию в течение 24-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Нормализованное по времени количество подтвержденных исследователем приступов НАО средней или тяжелой степени в течение 24-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Нормализованное по времени количество подтвержденных исследователем тяжелых приступов НАО в течение 24-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Доля участников, достигших снижения частоты приступов НАО на ≥50% по сравнению с исходным уровнем в течение 24-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Доля участников, достигших снижения частоты приступов НАО на ≥70% по сравнению с исходным уровнем в течение 24-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Доля участников, достигших снижения частоты приступов НАО на ≥90% по сравнению с исходным уровнем в течение 24-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Доля участников, у которых не было приступов НАО в течение 24-недельного периода лечения
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Доля времени без симптомов ангионевротического отека в течение 24-недельного периода лечения
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Частота возникновения нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), серьезных нежелательных явлений (SAE), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), и TEAE, приводящих к отмене исследуемого препарата.
Временное ограничение: До 38 недель
До 38 недель
Фармакокинетика [ПК]: временные профили концентрации дейкритикибанта в плазме
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Результат, сообщаемый пациентом: опросник качества жизни при ангионевротическом отеке (AE-QoL).
Временное ограничение: 24 недели
AE-QoL представляет собой короткий опросник из 17 пунктов, предназначенный для ретроспективной оценки HRQoL, с периодом отзыва 4 недели. Его результаты могут отображаться в виде общего балла или в виде баллов по 4 доменам. Оценки варьируются от 0 до 100 после линейного преобразования необработанных значений, причем более высокие баллы указывают на более высокое ухудшение качества жизни HRQoL.
24 недели
Результат, сообщаемый пациентом: Глобальная оценка изменений пациентом (PGA-Change)
Временное ограничение: 24 недели
PGA-Change оценивает по 5-балльной шкале, как НАО повлияло на качество жизни участника с момента начала приема исследуемого препарата.
24 недели
Результат, сообщаемый пациентом: 4-недельная версия контрольного теста на ангионевротический отек (AECT-4wk)
Временное ограничение: 24 недели
AECT-4wk позволяет ретроспективно оценить контроль над заболеванием и состоит из 4 вопросов в течение 4-недельного периода отзыва. Баллы за ответы в AECT варьируются от 0 до 16, при этом более высокие баллы указывают на лучший контроль над заболеванием (≤ 9 — плохой контроль; ≥ 10 — хороший контроль).
24 недели
Результат, сообщаемый пациентом: Анкета по снижению производительности труда и активности – специфическая проблема со здоровьем (WPAI-SHP).
Временное ограничение: До 34 недель
WPAI-SHP — это опросник, оценивающий, как состояние здоровья влияет на способность человека работать и выполнять повседневную деятельность, и он включает в себя 4 области. Баллы показывают процент времени, когда пациент пропускал работу или был менее продуктивен из-за осложнений, связанных с НАО.
До 34 недель
Результат, сообщаемый пациентом: Сокращенный опросник удовлетворенности лечением (TSQM-9).
Временное ограничение: До 34 недель
TSQM-9 — это опросник из 9 пунктов, оценивающий удовлетворенность пациентов лечением, который включает 3 раздела. Оценка производится по областям, и оценка каждой области вычисляется путем суммирования отдельных элементов TSQM в каждой области, а затем преобразования составной оценки в значение в диапазоне от 0 до 100, при этом более высокие оценки указывают на более высокую удовлетворенность.
До 34 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharvaris Netherlands B.V.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 октября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 октября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PHA022121-C305

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться