En studie for å lære om hvordan endring av terapi fra Emicizumab til Marstacimab påvirker mennesker med alvorlig hemofili A.
2. juni 2026 oppdatert av: Pfizer
En fase 1b-studie for å vurdere sikkerheten, PK og PD ved Marstacimab-behandling etter seponering av Emicizumab-terapi hos ungdom og voksne deltakere med alvorlig hemofili A med eller uten inhibitorer.
Hensikten med studien er å lære om sikkerhet, hvordan kroppen behandler marstacimab og hvordan det fungerer hos pasienter med alvorlig hemofili A. En sjelden blødningsforstyrrelse der blodet ikke koagulerer normalt. Dette får en person til å blø mye, selv fra et lite kutt.
Disse pasientene kan være med eller uten inhibitorer som går på emicizumab medisin for rutineprofylakse i minst 6 måneder, og ønsker å bytte til marstacimab medisin. Hemmere er antistoffer som immunsystemet utvikler fordi det ser på den infunderte koagulasjonsfaktoren som et fremmed stoff som må ødelegges. Antistoffer er proteiner som spiser opp den aktiverte faktoren før den rekker å stoppe blødningen. Profylakse er forebyggende medisiner.
Denne studien søker etter deltakere:
- med alvorlig hemofili A som er på emicizumab-behandling i minst 6 måneder.
- må være 12 til under 75 år
- må ha en kroppsvekt på minst 35 kilo. Resultatene fra denne studien vil tjene som en guide til leger og deres hemofili A-pasienter som vil endre medisinene sine i den virkelige kliniske setting. Pasienter som kan delta i studien vil få marstacimabmedisin som ukentlige injeksjoner under huden på 150 milligram i 4 måneder. Studiebehandling med marstacimab vil tidligst igangsettes 14 dager etter siste dose med emicizumab. Studiet kan vare inntil 6 måneder. Sponsoren vil gi marstacimab. Pasienter vil fortsette sin vanlige behandling med den infunderte koagulasjonsfaktoren for blødningene når de deltar i studien.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en ikke-randomisert åpen studie med ca. 10-15 ungdommer og voksne deltakere i alderen 12 til <75 år med alvorlig hemofili A (definert som FVIII aktivitet <1%) med eller uten hemmere som for tiden er i behandling med emicizumab i ≥6 måneder.
Studien er designet for å vurdere sikkerheten og PK/PD i løpet av en 4-måneders behandlingsperiode med marstacimab 150 mg SC QW etter en 14-dagers utvaskingsperiode etter seponering av emicizumab.
Den forventede studievarigheten for en individuell deltaker er ca. 6 måneder.
Vurdering av sikkerhet vil bli utført ved å oppsummere bivirkninger og SAE rapportert under studien, fra før utvaskingen av emicizumab til etter at deltakerne har gjenopptatt profylaktisk behandling i henhold til deres standard for omsorg.
Deltakerne vil fortsette å bruke sin standardbehandlingsfaktorerstatning for gjennombruddsblødninger i løpet av studien.
PK-, PD- og ADA-målinger vil støtte de kliniske sikkerhetsdataene.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
15
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-post: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Rekruttering
- Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
- Rekruttering
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
- Rekruttering
- ECU Health Medical Center
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Rekruttering
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- Rekruttering
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
-
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Rekruttering
- Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
-
-
İ̇stanbul
-
Fatih, İ̇stanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Rekruttering
- Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mann og 12 til <75 år med en minimumsvekt på 35 kg på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
- Diagnose av alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet <1%) med eller uten inhibitorer.
- På emicizumab-behandling med en standard klinisk dose i ≥6 måneder.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller nåværende behandling for eller historie med koronararteriesykdommer, venøs eller arteriell trombose eller iskemisk sykdom.
- Enhver medisinsk eller psykiatrisk tilstand inkludert nylig (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker/-adferd eller laboratorieavvik som kan øke risikoen for studiedeltakelse eller, etter etterforskerens vurdering, gjøre deltakeren upassende for studien.
- Kjent hemostatisk defekt annet enn hemofili A.
- Gjeldende bruk av forbudt(e) samtidig(e) medisin(er) eller manglende vilje eller manglende evne til å bruke en(e) påkrevd(e) samtidig(e) medisin(er).
- Tidligere administrering av et undersøkelsesprodukt (legemiddel eller vaksine) innen 30 dager eller 5 halveringstider før den første dosen av studieintervensjon brukt i denne studien (den som er lengst). Deltakelse i studier av andre undersøkelsesprodukter (medikament eller vaksine) når som helst under deltakelse i denne studien.
- Blodplateantall <100 000/μl eller hemoglobin <10 g/dL.
- Klinisk signifikant unormal nyre- eller leverfunksjon basert på laboratorieresultater ved screening, eller kjent nyre- eller leversykdom.
- CD4-celletall ≤200/μl hvis HIV-positiv.
- Screening av 12-avlednings-EKG som viser klinisk signifikante abnormiteter som, etter utrederens oppfatning, kan påvirke deltakernes sikkerhet eller tolkning av studieresultater.
- Kjent planlagt kirurgisk prosedyre.
- Overfølsomhet eller allergisk reaksjon på hamsterprotein eller andre komponenter i studieintervensjonen.
- Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, stedsansatte som ellers overvåkes av etterforskeren, og sponsor- og sponsor-delegerte ansatte som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg subkutant (SC) en gang ukentlig (QW)
|
Marstacimab 150 mg administrert subkutant (SC) en gang ukentlig (QW)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av marstacimab-relaterte bivirkninger (AE)
Tidsramme: Omtrent 178 dager: fra det tidspunkt deltakeren gir informert samtykke, til og med minimum 28 kalenderdager etter siste dose av studiebehandlingen
|
Omtrent 178 dager: fra det tidspunkt deltakeren gir informert samtykke, til og med minimum 28 kalenderdager etter siste dose av studiebehandlingen
|
|
Forekomst av marstacimab-relaterte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Omtrent 178 dager: fra det tidspunkt deltakeren gir informert samtykke, til og med minimum 28 kalenderdager etter siste dose av studiebehandlingen
|
Omtrent 178 dager: fra det tidspunkt deltakeren gir informert samtykke, til og med minimum 28 kalenderdager etter siste dose av studiebehandlingen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Plasmakonsentrasjon versus tid for Marstacimab (oppføringer)
Tidsramme: Dag 1 til dag 135
|
Dag 1 til dag 135
|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Marstacimab
Tidsramme: Dag 1 til dag 135
|
Dag 1 til dag 135
|
|
Gjennomsnittlig plasmakonsentrasjon (Cavg) av Marstacimab
Tidsramme: Dag 1 til dag 135
|
Dag 1 til dag 135
|
|
Minimum observert plasmakonsentrasjon (Cmin)
Tidsramme: Dag 1 til dag 135
|
Dag 1 til dag 135
|
|
Endring fra baseline i tissue factor pathway inhibitor (TFPI).
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
|
Endring fra baseline i protrombinfragment 1+2 (PF 1+2)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
|
Endring fra baseline i D-dimer
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
|
Endring fra baseline i TGA (trombingenerasjonsanalyse).
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
Grunnlinje, dag 1 til dag 135
|
|
Forekomst av antistoff-antistoff (ADA)
Tidsramme: Dag 1 til dag 135
|
Dag 1 til dag 135
|
|
Forekomst av klinisk signifikante vedvarende nøytraliserende antistoffer (NAb)
Tidsramme: Dag 1 til dag 135
|
Dag 1 til dag 135
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. mai 2025
Primær fullføring (Antatt)
5. mai 2027
Studiet fullført (Antatt)
5. mai 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. november 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
25. november 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B7841014
- NCT06703606 (Registeridentifikator: ClinicalTrials.gov)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .