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Uno studio per scoprire come il cambiamento della terapia da Emicizumab a Marstacimab influisce sulle persone affette da emofilia A grave.

2 giugno 2026 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di fase 1b per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacocinetica del trattamento con marstacimab in seguito all'interruzione della terapia con emicizumab in partecipanti adolescenti e adulti affetti da emofilia A grave con o senza inibitori.

Lo scopo dello studio è conoscere la sicurezza, il modo in cui l'organismo elabora marstacimab e come funziona nei pazienti affetti da emofilia A grave. Una rara malattia emorragica in cui il sangue non si coagula normalmente. Ciò fa sì che una persona sanguini molto, anche da un piccolo taglio.

Questi pazienti possono essere con o senza inibitori che assumono il medicinale emicizumab per la profilassi di routine da almeno 6 mesi e desiderano passare al medicinale marstacimab. Gli inibitori sono anticorpi che il sistema immunitario sviluppa perché vede il fattore di coagulazione infuso come una sostanza estranea che deve essere distrutta. Gli anticorpi sono proteine ​​che divorano il fattore attivato prima che abbia il tempo di fermare l'emorragia. La profilassi è una medicina preventiva.

Questo studio è alla ricerca di partecipanti:

  • affetti da emofilia A grave in trattamento con emicizumab da almeno 6 mesi.
  • deve avere da 12 a meno di 75 anni
  • deve avere un peso corporeo di almeno 35 chilogrammi. I risultati di questo studio serviranno da guida per i medici e i loro pazienti affetti da emofilia A che cambieranno i loro medicinali nel contesto clinico del mondo reale. I pazienti che possono prendere parte allo studio riceveranno il medicinale marstacimab sotto forma di iniezioni settimanali sotto la pelle di 150 milligrammi per 4 mesi. Il trattamento in studio con marstacimab sarà iniziato non prima di 14 giorni dopo l'ultima dose di emicizumab. Lo studio può durare fino a 6 mesi. Lo sponsor fornirà marstacimab. I pazienti continueranno il loro trattamento abituale con il fattore della coagulazione infuso per i loro sanguinamenti durante la partecipazione allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio non randomizzato in aperto condotto su circa 10-15 partecipanti adolescenti e adulti di età compresa tra 12 e <75 anni affetti da emofilia A grave (definita come attività del FVIII <1%) con o senza inibitori che sono attualmente in trattamento con emicizumab per ≥6 mesi. Lo studio è disegnato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica/farmacodinamica durante un periodo di trattamento di 4 mesi con marstacimab 150 mg SC una volta a settimana dopo un periodo di wash-out di 14 giorni dopo l'interruzione di emicizumab. La durata prevista dello studio per un singolo partecipante è di circa 6 mesi. La valutazione della sicurezza sarà condotta riassumendo gli EA e gli SAE segnalati durante lo studio, da prima della sospensione di emicizumab fino a dopo che i partecipanti avranno ripreso la terapia profilattica secondo il loro standard di cura. I partecipanti continueranno a utilizzare il fattore sostitutivo standard di cura per i sanguinamenti interattivi durante il corso dello studio. Le misurazioni di PK, PD e ADA supporteranno i dati di sicurezza clinica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • India
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Reclutamento
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • Reclutamento
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Reclutamento
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Reclutamento
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Reclutamento
        • ECU Health Medical Center
  • Turchia (Türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Reclutamento
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Di sesso maschile e di età compresa tra 12 e <75 anni con un peso corporeo minimo di 35 kg al momento della firma del consenso informato.
  2. Diagnosi di emofilia A grave (attività del FVIII <1%) con o senza inibitori.
  3. In terapia con emicizumab a una dose clinica standard per ≥ 6 mesi.

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento precedente o attuale o storia di malattie coronariche, trombosi venosa o arteriosa o malattia ischemica.
  2. Qualsiasi condizione medica o psichiatrica inclusa idea/comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo o anomalie di laboratorio che potrebbero aumentare il rischio di partecipazione allo studio o, a giudizio dello sperimentatore, rendere il partecipante inappropriato per lo studio.
  3. Difetto emostatico noto diverso dall'emofilia A.
  4. Uso attuale di farmaci concomitanti proibiti o riluttanza o incapacità a utilizzare uno o più farmaci concomitanti richiesti.
  5. Precedente somministrazione di un prodotto sperimentale (farmaco o vaccino) entro 30 giorni o 5 emivite precedenti la prima dose dell'intervento in studio utilizzato in questo studio (a seconda di quale sia il periodo più lungo). Partecipazione a studi su altri prodotti sperimentali (farmaco o vaccino) in qualsiasi momento durante la partecipazione a questo studio.
  6. Conta piastrinica <100.000/μl o emoglobina <10 g/dL.
  7. Anomalia della funzionalità renale o epatica clinicamente significativa sulla base dei risultati di laboratorio allo screening o malattia renale o epatica nota.
  8. Conta delle cellule CD4 ≤200/μl se HIV positivo.
  9. Screening dell'ECG a 12 derivazioni che dimostri anomalie clinicamente significative che, a giudizio dello sperimentatore, possono influenzare la sicurezza dei partecipanti o l'interpretazione dei risultati dello studio.
  10. Procedura chirurgica pianificata nota.
  11. Ipersensibilità o reazione allergica alle proteine ​​di criceto o ad altri componenti dell'intervento in studio.
  12. Personale del sito dello sperimentatore direttamente coinvolto nella conduzione dello studio e dei loro familiari, personale del sito altrimenti supervisionato dallo sperimentatore e dipendenti dello sponsor e del delegato dello sponsor direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e dei loro familiari.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg sottocutanea (SC) una volta a settimana (QW)
Droga: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg somministrato per via sottocutanea (SC) una volta a settimana (QW)
Altri nomi:
  • PF-06741086

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA) correlati a marstacimab
Lasso di tempo: Circa 178 giorni: dal momento in cui il partecipante fornisce il consenso informato, fino a un minimo di 28 giorni di calendario inclusi dopo l'ultima dose del trattamento in studio
Circa 178 giorni: dal momento in cui il partecipante fornisce il consenso informato, fino a un minimo di 28 giorni di calendario inclusi dopo l'ultima dose del trattamento in studio
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) correlati a marstacimab
Lasso di tempo: Circa 178 giorni: dal momento in cui il partecipante fornisce il consenso informato, fino a un minimo di 28 giorni di calendario inclusi dopo l'ultima dose del trattamento in studio
Circa 178 giorni: dal momento in cui il partecipante fornisce il consenso informato, fino a un minimo di 28 giorni di calendario inclusi dopo l'ultima dose del trattamento in studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica rispetto alla durata di Marstacimab (elenchi)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 135
Dal giorno 1 al giorno 135
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Marstacimab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 135
Dal giorno 1 al giorno 135
Concentrazione plasmatica media (Cavg) di Marstacimab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 135
Dal giorno 1 al giorno 135
Concentrazione plasmatica minima osservata (Cmin)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 135
Dal giorno 1 al giorno 135
Variazione rispetto al basale dell'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI).
Lasso di tempo: Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Variazione rispetto al basale del frammento di protrombina 1+2 (PF 1+2)
Lasso di tempo: Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Variazione rispetto al basale del D-dimero
Lasso di tempo: Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Variazione rispetto al basale del TGA (test di generazione della trombina).
Lasso di tempo: Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Baseline, dal giorno 1 fino al giorno 135
Incidenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 135
Dal giorno 1 al giorno 135
Incidenza di anticorpi neutralizzanti persistenti clinicamente significativi (NAb)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 135
Dal giorno 1 al giorno 135

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

5 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

5 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B7841014
  • NCT06703606 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti non identificati e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, Piano di Analisi Statistica (SAP), Rapporto di Studio Clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetto a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

Prove cliniche su MARSTACIMAB

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