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Eine Studie, um zu erfahren, wie sich eine Umstellung der Therapie von Emicizumab auf Marstacimab auf Menschen mit schwerer Hämophilie A auswirkt.

2. Juni 2026 aktualisiert von: Pfizer

Eine Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit, PK und PD der Marstacimab-Behandlung nach Absetzen der Emicizumab-Therapie bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit schwerer Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren.

Der Zweck der Studie besteht darin, mehr über die Sicherheit, die Verarbeitung von Marstacimab im Körper und seine Wirkung bei Patienten mit schwerer Hämophilie A zu erfahren. Eine seltene Blutungsstörung, bei der das Blut nicht normal gerinnt. Dies führt dazu, dass eine Person selbst bei einer kleinen Schnittwunde stark blutet.

Bei diesen Patienten kann es sich um Patienten mit oder ohne Inhibitoren handeln, die zur routinemäßigen Prophylaxe mindestens sechs Monate lang Emicizumab-Medikamente einnehmen und auf das Marstacimab-Medikament umsteigen möchten. Inhibitoren sind Antikörper, die das Immunsystem entwickelt, weil es den infundierten Gerinnungsfaktor als Fremdstoff ansieht, der zerstört werden muss. Antikörper sind Proteine, die den aktivierten Faktor auffressen, bevor er Zeit hat, die Blutung zu stoppen. Prophylaxe sind vorbeugende Medikamente.

Für diese Studie werden Teilnehmer gesucht:

  • mit schwerer Hämophilie A, die seit mindestens 6 Monaten eine Emicizumab-Behandlung erhalten.
  • muss zwischen 12 und weniger als 75 Jahre alt sein
  • muss ein Körpergewicht von mindestens 35 Kilogramm haben. Die Ergebnisse dieser Studie werden als Leitfaden für Ärzte und ihre Hämophilie-A-Patienten dienen, die ihre Medikamente im realen klinischen Umfeld ändern werden. Patienten, die an der Studie teilnehmen können, erhalten 4 Monate lang wöchentlich 150 Milligramm Marstacimab-Medikament als Injektionen unter die Haut. Die Studienbehandlung mit Marstacimab wird frühestens 14 Tage nach der letzten Emicizumab-Dosis begonnen. Die Studie kann bis zu 6 Monate dauern. Der Sponsor stellt Marstacimab zur Verfügung. Während der Teilnahme an der Studie setzen die Patienten ihre übliche Behandlung mit dem infundierten Gerinnungsfaktor zur Behandlung ihrer Blutungen fort.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine nicht randomisierte, offene Studie mit etwa 10–15 jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern im Alter von 12 bis <75 Jahren mit schwerer Hämophilie A (definiert als FVIII-Aktivität <1 %) mit oder ohne Inhibitoren, die derzeit mit Emicizumab behandelt werden für ≥6 Monate. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und PK/PD während eines 4-monatigen Behandlungszeitraums mit Marstacimab 150 mg SC QW nach einer 14-tägigen Auswaschphase nach Absetzen von Emicizumab zu bewerten. Die voraussichtliche Studiendauer für einen einzelnen Teilnehmer beträgt ca. 6 Monate. Die Bewertung der Sicherheit erfolgt durch eine Zusammenfassung der während der Studie gemeldeten UE und SAEs von vor dem Auswaschen von Emicizumab bis nach der Wiederaufnahme der prophylaktischen Therapie durch die Teilnehmer gemäß ihrem Behandlungsstandard. Die Teilnehmer werden im Verlauf der Studie weiterhin ihren Standard-Pflegefaktorersatz bei Durchbruchblutungen anwenden. PK-, PD- und ADA-Messungen unterstützen die klinischen Sicherheitsdaten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Indien
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Rekrutierung
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • Rekrutierung
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • Türkei (türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Rekrutierung
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Rekrutierung
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Rekrutierung
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Rekrutierung
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Rekrutierung
        • ECU Health Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich und 12 bis <75 Jahre alt mit einem Mindestkörpergewicht von 35 kg zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  2. Diagnose einer schweren Hämophilie A (FVIII-Aktivität <1 %) mit oder ohne Inhibitoren.
  3. Unter Emicizumab-Therapie in einer klinischen Standarddosis für ≥6 Monate.

Ausschlusskriterien:

  1. Frühere oder aktuelle Behandlung oder Vorgeschichte von Erkrankungen der Herzkranzgefäße, venösen oder arteriellen Thrombosen oder ischämischen Erkrankungen.
  2. Jede medizinische oder psychiatrische Erkrankung, einschließlich neuer (innerhalb des letzten Jahres) oder aktiver Selbstmordgedanken/-verhaltens oder Laboranomalien, die das Risiko einer Studienteilnahme erhöhen oder nach Einschätzung des Prüfarztes dazu führen können, dass der Teilnehmer für die Studie ungeeignet ist.
  3. Bekannter hämostatischer Defekt außer Hämophilie A.
  4. Aktuelle Einnahme verbotener Begleitmedikation(en) oder mangelnde Bereitschaft oder Unfähigkeit, erforderliche Begleitmedikation(en) einzunehmen.
  5. Vorherige Verabreichung eines Prüfpräparats (Arzneimittel oder Impfstoff) innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor der ersten Dosis der in dieser Studie verwendeten Studienintervention (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist). Teilnahme an Studien zu anderen Prüfpräparaten (Arzneimittel oder Impfstoff) jederzeit während der Teilnahme an dieser Studie.
  6. Thrombozytenzahl <100.000/μl oder Hämoglobin <10 g/dl.
  7. Klinisch signifikante Nieren- oder Leberfunktionsstörung basierend auf Laborergebnissen beim Screening oder bekannte Nieren- oder Lebererkrankung.
  8. CD4-Zellzahl ≤200/μl, wenn HIV-positiv.
  9. Screening eines 12-Kanal-EKGs, das klinisch signifikante Anomalien zeigt, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit der Teilnehmer oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können.
  10. Bekannter geplanter chirurgischer Eingriff.
  11. Überempfindlichkeit oder allergische Reaktion auf Hamsterprotein oder andere Bestandteile der Studienintervention.
  12. Mitarbeiter des Prüfzentrums, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, und deren Familienangehörige, Mitarbeiter des Prüfzentrums, die anderweitig vom Prüfarzt beaufsichtigt werden, sowie Mitarbeiter des Sponsors und Sponsor-Delegierten, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, und deren Familienangehörige.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg subkutan (SC) einmal wöchentlich (QW)
Arzneimittel: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg einmal wöchentlich subkutan (SC) verabreicht (QW)
Andere Namen:
  • PF-06741086

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz von Marstacimab-bedingten unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Ungefähr 178 Tage: ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer seine Einverständniserklärung abgibt, bis einschließlich mindestens 28 Kalendertage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung
Ungefähr 178 Tage: ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer seine Einverständniserklärung abgibt, bis einschließlich mindestens 28 Kalendertage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung
Inzidenz von Marstacimab-bedingten schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Ungefähr 178 Tage: ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer seine Einverständniserklärung abgibt, bis einschließlich mindestens 28 Kalendertage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung
Ungefähr 178 Tage: ab dem Zeitpunkt, an dem der Teilnehmer seine Einverständniserklärung abgibt, bis einschließlich mindestens 28 Kalendertage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentration im Vergleich zur Zeit von Marstacimab (Auflistungen)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 135
Tag 1 bis Tag 135
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Marstacimab
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 135
Tag 1 bis Tag 135
Durchschnittliche Plasmakonzentration (Cavg) von Marstacimab
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 135
Tag 1 bis Tag 135
Minimale beobachtete Plasmakonzentration (Cmin)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 135
Tag 1 bis Tag 135
Änderung des Tissue Factor Pathway Inhibitors (TFPI) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Prothrombinfragment 1+2 (PF 1+2)
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im D-Dimer
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Änderung des TGA (Thrombin-Erzeugungstest) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 135
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 135
Tag 1 bis Tag 135
Inzidenz klinisch signifikanter persistenter neutralisierender Antikörper (NAb)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 135
Tag 1 bis Tag 135

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

5. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B7841014
  • NCT06703606 (Registrierungskennung: ClinicalTrials.gov)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage qualifizierter Forscher und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schwere Hämophilie A

Klinische Studien zur MARSTACIMAB

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