Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære om, hvordan ændring af terapi fra Emicizumab til Marstacimab påvirker mennesker med svær hæmofili A.

2. juni 2026 opdateret af: Pfizer

Et fase 1b-studie for at vurdere sikkerheden, PK og PD ved Marstacimab-behandling efter afbrydelse af Emicizumab-terapi hos unge og voksne deltagere med svær hæmofili A med eller uden inhibitorer.

Formålet med undersøgelsen er at lære om sikkerhed, hvordan kroppen behandler marstacimab, og hvordan det virker hos patienter med svær hæmofili A. En sjælden blødningssygdom, hvor blodet ikke størkner normalt. Dette får en person til at bløde meget, selv fra et lille snit.

Disse patienter kan være med eller uden inhibitorer, som er på emicizumab medicin til rutinemæssig profylakse i mindst 6 måneder, og ønsker at skifte til marstacimab medicin. Hæmmere er antistoffer, som immunsystemet udvikler, fordi det ser den infunderede koagulationsfaktor som et fremmed stof, der skal destrueres. Antistoffer er proteiner, der æder den aktiverede faktor op, før den når at stoppe blødningen. Profylakse er forebyggende medicin.

Denne undersøgelse søger deltagere:

  • med svær hæmofili A, som er i behandling med emicizumab i mindst 6 måneder.
  • skal være 12 til under 75 år
  • skal have en kropsvægt på mindst 35 kg. Resultaterne fra denne undersøgelse vil tjene som en guide til læger og deres hæmofili A-patienter, som vil ændre deres medicin i den virkelige kliniske verden. Patienter, der kan deltage i undersøgelsen, vil modtage marstacimab-medicin som ugentlige injektioner under huden på 150 milligram i 4 måneder. Studiebehandling med marstacimab vil tidligst blive påbegyndt 14 dage efter sidste dosis af emicizumab. Studiet kan vare op til 6 måneder. Sponsoren vil give marstacimab. Patienterne vil fortsætte deres sædvanlige behandling med den infunderede koagulationsfaktor for deres blødninger, når de deltager i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ikke-randomiseret åbent studie med ca. 10-15 unge og voksne deltagere i alderen 12 til <75 år med svær hæmofili A (defineret som FVIII aktivitet <1%) med eller uden inhibitorer, som i øjeblikket er i behandling med emicizumab i ≥6 måneder. Studiet er designet til at vurdere sikkerheden og PK/PD i en 4-måneders behandlingsperiode med marstacimab 150 mg SC QW efter en 14-dages udvaskningsperiode efter seponering af emicizumab. Den forventede undersøgelsesvarighed for en individuel deltager er ca. 6 måneder. Vurdering af sikkerhed vil blive udført ved at opsummere AE'er og SAE'er rapporteret under undersøgelsen, fra før udvaskningen af ​​emicizumab, indtil efter at deltagerne har genoptaget profylaktisk behandling i henhold til deres standard for pleje. Deltagerne vil fortsætte med at bruge deres standardbehandlingsfaktorerstatning til gennembrudsblødninger i løbet af undersøgelsen. PK-, PD- og ADA-målinger vil understøtte de kliniske sikkerhedsdata.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • ECU Health Medical Center
  • Indien
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Rekruttering
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • Rekruttering
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Rekruttering
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand og 12 til <75 år med en minimumsvægt på 35 kg på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  2. Diagnose af svær hæmofili A (FVIII aktivitet <1%) med eller uden inhibitorer.
  3. På emicizumab-behandling med en standard klinisk dosis i ≥6 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere eller nuværende behandling for eller historie med koronararteriesygdomme, venøs eller arteriel trombose eller iskæmisk sygdom.
  2. Enhver medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylige (inden for det seneste år) eller aktive selvmordstanker/-adfærd eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen for undersøgelsesdeltagelse eller, efter investigatorens vurdering, gøre deltageren upassende til undersøgelsen.
  3. Kendt hæmostatisk defekt ud over hæmofili A.
  4. Nuværende brug af enhver forbudt samtidig medicin eller uvilje eller manglende evne til at bruge en eller flere påkrævet samtidig medicin.
  5. Tidligere administration af et forsøgsprodukt (lægemiddel eller vaccine) inden for 30 dage eller 5 halveringstider forud for den første dosis af undersøgelsesintervention, der blev brugt i denne undersøgelse (alt efter hvad der er længst). Deltagelse i undersøgelser af andre forsøgsprodukter (lægemiddel eller vaccine) på et hvilket som helst tidspunkt under deltagelse i denne undersøgelse.
  6. Blodpladetal <100.000/μl eller hæmoglobin <10 g/dL.
  7. Klinisk signifikant abnormitet i nyre- eller leverfunktion baseret på laboratorieresultater ved screening eller kendt nyre- eller leversygdom.
  8. CD4-celletal ≤200/μl hvis HIV-positiv.
  9. Screening af 12-aflednings-EKG, der påviser klinisk signifikante abnormiteter, som efter investigators mening kan påvirke deltagernes sikkerhed eller fortolkning af undersøgelsesresultater.
  10. Kendt planlagt kirurgisk indgreb.
  11. Overfølsomhed eller allergisk reaktion på hamsterprotein eller andre komponenter i undersøgelsesinterventionen.
  12. Personale på efterforskerstedet, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen og deres familiemedlemmer, personale på stedet, der ellers er overvåget af investigatoren, og sponsor- og sponsoruddelegerede medarbejdere, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen og deres familiemedlemmer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg subkutant (SC) én gang ugentligt (QW)
Medicin: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg administreret subkutant (SC) én gang ugentligt (QW)
Andre navne:
  • PF-06741086

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af marstacimab-relaterede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Ca. 178 dage: fra det tidspunkt, hvor deltageren giver informeret samtykke, til og med minimum 28 kalenderdage efter sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
Ca. 178 dage: fra det tidspunkt, hvor deltageren giver informeret samtykke, til og med minimum 28 kalenderdage efter sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
Forekomst af marstacimab-relaterede alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Ca. 178 dage: fra det tidspunkt, hvor deltageren giver informeret samtykke, til og med minimum 28 kalenderdage efter sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
Ca. 178 dage: fra det tidspunkt, hvor deltageren giver informeret samtykke, til og med minimum 28 kalenderdage efter sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentration versus tid af Marstacimab (lister)
Tidsramme: Dag 1 op til dag 135
Dag 1 op til dag 135
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Marstacimab
Tidsramme: Dag 1 op til dag 135
Dag 1 op til dag 135
Gennemsnitlig plasmakoncentration (Cavg) af Marstacimab
Tidsramme: Dag 1 op til dag 135
Dag 1 op til dag 135
Minimum observeret plasmakoncentration (Cmin)
Tidsramme: Dag 1 op til dag 135
Dag 1 op til dag 135
Ændring fra baseline i tissue factor pathway inhibitor (TFPI).
Tidsramme: Baseline, dag 1 op til dag 135
Baseline, dag 1 op til dag 135
Ændring fra baseline i protrombinfragment 1+2 (PF 1+2)
Tidsramme: Baseline, dag 1 op til dag 135
Baseline, dag 1 op til dag 135
Ændring fra baseline i D-dimer
Tidsramme: Baseline, dag 1 op til dag 135
Baseline, dag 1 op til dag 135
Ændring fra baseline i TGA (thrombin generation assay).
Tidsramme: Baseline, dag 1 op til dag 135
Baseline, dag 1 op til dag 135
Forekomst af antistof antistof (ADA)
Tidsramme: Dag 1 op til dag 135
Dag 1 op til dag 135
Forekomst af klinisk signifikante vedvarende neutraliserende antistoffer (NAb)
Tidsramme: Dag 1 op til dag 135
Dag 1 op til dag 135

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

5. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2024

Først opslået (Faktiske)

25. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B7841014
  • NCT06703606 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med MARSTACIMAB

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner