Un estudio para conocer cómo el cambio de terapia de emicizumab a marstacimab afecta a las personas con hemofilia A grave.
2 de junio de 2026 actualizado por: Pfizer
Un estudio de fase 1b para evaluar la seguridad, farmacocinética y PD del tratamiento con marstacimab tras la interrupción del tratamiento con emicizumab en participantes adolescentes y adultos con hemofilia A grave con o sin inhibidores.
El propósito del estudio es aprender sobre la seguridad, cómo el cuerpo procesa marstacimab y cómo funciona en pacientes con hemofilia A grave. Un trastorno hemorrágico poco común en el que la sangre no coagula normalmente. Esto hace que una persona sangre mucho, incluso por un pequeño corte.
Estos pacientes pueden estar con o sin inhibidores y estar tomando emicizumab como profilaxis de rutina durante al menos 6 meses y desear cambiar a marstacimab. Los inhibidores son anticuerpos que desarrolla el sistema inmunológico porque ve el factor de coagulación infundido como una sustancia extraña que debe ser destruida. Los anticuerpos son proteínas que devoran el factor activado antes de que tenga tiempo de detener el sangrado. La profilaxis son medicamentos preventivos.
Este estudio busca participantes:
- con hemofilia A grave que estén en tratamiento con emicizumab durante al menos 6 meses.
- debe tener entre 12 y menos de 75 años
- debe tener un peso corporal de al menos 35 kilogramos. Los resultados de este estudio servirán como guía para los médicos y sus pacientes con hemofilia A que cambiarán sus medicamentos en el entorno clínico del mundo real. Los pacientes que puedan participar en el estudio recibirán el medicamento marstacimab en forma de inyecciones semanales debajo de la piel de 150 miligramos durante 4 meses. El tratamiento del estudio con marstacimab se iniciará no antes de 14 días después de la última dosis de emicizumab. El estudio puede durar hasta 6 meses. El patrocinador proporcionará marstacimab. Los pacientes continuarán con su tratamiento habitual con el factor de coagulación infundido para sus hemorragias cuando participen en el estudio.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio abierto, no aleatorizado en aproximadamente 10 a 15 participantes adolescentes y adultos de entre 12 y <75 años con hemofilia A grave (definida como actividad del FVIII <1%) con o sin inhibidores que actualmente están en tratamiento con emicizumab. durante ≥6 meses.
El estudio está diseñado para evaluar la seguridad y PK/PD durante un período de tratamiento de 4 meses con marstacimab 150 mg SC QW después de un período de lavado de 14 días después de la interrupción de emicizumab.
La duración prevista del estudio para un participante individual es de aproximadamente 6 meses.
La evaluación de la seguridad se llevará a cabo resumiendo los EA y EAG informados durante el estudio, desde antes del lavado de emicizumab hasta después de que los participantes hayan reanudado la terapia profiláctica según su estándar de atención.
Los participantes continuarán usando su reemplazo de factor de atención estándar para hemorragias intermenstruales durante el transcurso del estudio.
Las mediciones de PK, PD y ADA respaldarán los datos de seguridad clínica.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pfizer CT.gov Call Center
- Número de teléfono: 1-800-718-1021
- Correo electrónico: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Reclutamiento
- Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Reclutamiento
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Reclutamiento
- ECU Health Medical Center
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Reclutamiento
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- Reclutamiento
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
-
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Reclutamiento
- Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
-
-
İ̇stanbul
-
Fatih, İ̇stanbul, Turquía (Türkiye), 34093
- Reclutamiento
- Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino y de 12 a <75 años con un peso corporal mínimo de 35 kg al momento de firmar el consentimiento informado.
- Diagnóstico de hemofilia A grave (actividad del FVIII <1%) con o sin inhibidores.
- En tratamiento con emicizumab a una dosis clínica estándar durante ≥6 meses.
Criterios de exclusión:
- Tratamiento previo o actual o antecedentes de enfermedades de las arterias coronarias, trombosis venosa o arterial o enfermedad isquémica.
- Cualquier condición médica o psiquiátrica que incluya ideas/comportamientos suicidas recientes (en el último año) o activos o anomalías de laboratorio que puedan aumentar el riesgo de participación en el estudio o, a juicio del investigador, hacer que el participante sea inadecuado para el estudio.
- Defecto hemostático conocido distinto de la hemofilia A.
- Uso actual de cualquier medicamento concomitante prohibido o falta de voluntad o incapacidad para usar un medicamento concomitante requerido.
- Administración previa de un producto en investigación (fármaco o vacuna) dentro de los 30 días o 5 vidas medias anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio utilizada en este estudio (lo que sea más largo). Participación en estudios de otros productos en investigación (medicamento o vacuna) en cualquier momento durante la participación en este estudio.
- Recuento de plaquetas <100.000/μl o hemoglobina <10 g/dL.
- Anomalía clínicamente significativa de la función renal o hepática según los resultados de laboratorio en la selección, o enfermedad renal o hepática conocida.
- Recuento de células CD4 ≤200/μl si es VIH positivo.
- Detección de ECG de 12 derivaciones que demuestre anomalías clínicamente significativas que, en opinión del investigador, pueden afectar la seguridad del participante o la interpretación de los resultados del estudio.
- Procedimiento quirúrgico planificado conocido.
- Hipersensibilidad o reacción alérgica a la proteína de hámster u otros componentes de la intervención del estudio.
- El personal del sitio del investigador directamente involucrado en la realización del estudio y sus familiares, el personal del sitio supervisado por el investigador y los empleados del patrocinador y delegado del patrocinador directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg subcutáneo (SC) una vez a la semana (QW)
|
Marstacimab 150 mg administrado por vía subcutánea (SC) una vez a la semana (QW)
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos (EA) relacionados con marstacimab
Periodo de tiempo: Aproximadamente 178 días: desde el momento en que el participante brinda su consentimiento informado, hasta un mínimo de 28 días calendario después de la última dosis del tratamiento del estudio.
|
Aproximadamente 178 días: desde el momento en que el participante brinda su consentimiento informado, hasta un mínimo de 28 días calendario después de la última dosis del tratamiento del estudio.
|
|
Incidencia de EA graves (AAG) relacionados con marstacimab
Periodo de tiempo: Aproximadamente 178 días: desde el momento en que el participante brinda su consentimiento informado, hasta un mínimo de 28 días calendario después de la última dosis del tratamiento del estudio.
|
Aproximadamente 178 días: desde el momento en que el participante brinda su consentimiento informado, hasta un mínimo de 28 días calendario después de la última dosis del tratamiento del estudio.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Concentración plasmática versus tiempo de marstacimab (Listados)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 135
|
Día 1 hasta el día 135
|
|
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de marstacimab
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 135
|
Día 1 hasta el día 135
|
|
Concentración plasmática promedio (Cavg) de marstacimab
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 135
|
Día 1 hasta el día 135
|
|
Concentración plasmática mínima observada (Cmin)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 135
|
Día 1 hasta el día 135
|
|
Cambio desde el valor inicial en el inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI).
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
|
Cambio desde el valor inicial en el fragmento de protrombina 1+2 (PF 1+2)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
|
Cambio desde el valor inicial en el dímero D
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
|
Cambio desde el valor inicial en TGA (ensayo de generación de trombina).
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
Línea de base, día 1 hasta el día 135
|
|
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 135
|
Día 1 hasta el día 135
|
|
Incidencia de anticuerpos neutralizantes persistentes (NAb) clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 135
|
Día 1 hasta el día 135
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de mayo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
5 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
5 de mayo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
25 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- marstacimab
Otros números de identificación del estudio
- B7841014
- NCT06703606 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a datos individuales no identificados de los participantes y a documentos del estudio relacionados (p. ej.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) previa solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .