En studie för att lära sig om hur förändring av terapi från Emicizumab till Marstacimab påverkar människor med svår hemofili A.
2 juni 2026 uppdaterad av: Pfizer
En fas 1b-studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetik och PD av Marstacimab-behandling efter avbrytande av Emicizumab-terapi hos ungdomar och vuxna deltagare med svår hemofili A med eller utan inhibitorer.
Syftet med studien är att lära sig om säkerhet, hur kroppen bearbetar marstacimab och hur det fungerar hos patienter med svår hemofili A. En sällsynt blödningsrubbning där blodet inte koagulerar normalt. Detta gör att en person blöder mycket, även från ett litet skärsår.
Dessa patienter kan vara med eller utan inhibitorer som går på emicizumabmedicin för rutinprofylax i minst 6 månader och önskar byta till marstacimabmedicin. Inhibitorer är antikroppar som immunsystemet utvecklar eftersom det ser den infunderade koaguleringsfaktorn som ett främmande ämne som måste förstöras. Antikroppar är proteiner som äter upp den aktiverade faktorn innan den hinner stoppa blödningen. Profylax är förebyggande läkemedel.
Denna studie söker för deltagare:
- med svår hemofili A som är på emicizumab-behandling i minst 6 månader.
- måste vara 12 till yngre än 75 år
- måste ha en kroppsvikt på minst 35 kg. Resultaten från denna studie kommer att fungera som en guide till läkare och deras hemofili A-patienter som kommer att ändra sina läkemedel i den verkliga kliniska miljön. Patienter som kan delta i studien kommer att få marstacimabmedicin som veckoinjektioner under huden på 150 milligram i 4 månader. Studiebehandling med marstacimab kommer att inledas tidigast 14 dagar efter sista dosen av emicizumab. Studien kan pågå i upp till 6 månader. Sponsorn kommer att tillhandahålla marstacimab. Patienterna kommer att fortsätta sin vanliga behandling med den infunderade koagulationsfaktorn för sina blödningar när de deltar i studien.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en icke-randomiserad öppen studie på cirka 10-15 ungdomar och vuxna deltagare i åldrarna 12 till <75 år med svår hemofili A (definierad som FVIII-aktivitet <1%) med eller utan inhibitorer som för närvarande behandlas med emicizumab i ≥6 månader.
Studien är utformad för att bedöma säkerheten och farmakokinetik/PD under en 4-månaders behandlingsperiod med marstacimab 150 mg SC QW efter en 14-dagars uttvättningsperiod efter avslutad behandling med emicizumab.
Den förväntade studietiden för en enskild deltagare är cirka 6 månader.
Bedömning av säkerhet kommer att utföras genom att sammanfatta biverkningar och SAE som rapporterats under studien, från före uttvättningen av emicizumab tills efter att deltagarna har återupptagit profylaktisk behandling enligt deras standard av vård.
Deltagarna kommer att fortsätta att använda sin standardbehandlingsfaktorersättning för genombrottsblödningar under studiens gång.
Mätningar av PK, PD och ADA kommer att stödja de kliniska säkerhetsdata.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
15
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-post: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
- Rekrytering
- Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- Rekrytering
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- Rekrytering
- ECU Health Medical Center
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Rekrytering
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
- Rekrytering
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
-
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Rekrytering
- Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
-
-
İ̇stanbul
-
Fatih, İ̇stanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
- Rekrytering
- Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man och 12 till <75 år med en minsta kroppsvikt på 35 kg vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
- Diagnos av svår hemofili A (FVIII-aktivitet <1%) med eller utan inhibitorer.
- Vid behandling med emicizumab vid en klinisk standarddos i ≥6 månader.
Uteslutningskriterier:
- Tidigare eller aktuell behandling för eller historia av kranskärlssjukdomar, venös eller arteriell trombos eller ischemisk sjukdom.
- Alla medicinska eller psykiatriska tillstånd inklusive nyligen (inom det senaste året) eller aktiva suicidtankar/-beteende eller laboratorieavvikelser som kan öka risken för studiedeltagande eller, enligt utredarens bedömning, göra deltagaren olämplig för studien.
- Känd hemostatisk defekt annan än hemofili A.
- Nuvarande användning av förbjudna samtidiga läkemedel eller ovilja eller oförmåga att använda en eller flera nödvändiga samtidiga läkemedel.
- Tidigare administrering av en prövningsprodukt (läkemedel eller vaccin) inom 30 dagar eller 5 halveringstider före den första dosen av studieintervention som används i denna studie (beroende på vilket som är längst). Deltagande i studier av andra prövningsprodukter (läkemedel eller vaccin) när som helst under deltagandet i denna studie.
- Trombocytantal <100 000/μl eller hemoglobin <10 g/dL.
- Kliniskt signifikant njur- eller leverfunktionsavvikelse baserat på laboratorieresultat vid screening eller känd njur- eller leversjukdom.
- CD4-cellantal ≤200/μl om HIV-positiv.
- Screening av 12-avlednings-EKG som visar kliniskt signifikanta avvikelser som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka deltagarnas säkerhet eller tolkning av studieresultat.
- Känt planerat kirurgiskt ingrepp.
- Överkänslighet eller allergisk reaktion mot hamsterprotein eller andra komponenter i studieinterventionen.
- Utredarplatspersonal som är direkt involverad i genomförandet av studien och deras familjemedlemmar, platspersonal som annars övervakas av utredaren och sponsor- och sponsordelegerade anställda som är direkt involverade i genomförandet av studien och deras familjemedlemmar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg subkutant (SC) en gång i veckan (QW)
|
Marstacimab 150 mg administrerat subkutant (SC) en gång i veckan (QW)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av marstacimab-relaterade biverkningar (AE)
Tidsram: Cirka 178 dagar: från det att deltagaren lämnar informerat samtycke, till och med minst 28 kalenderdagar efter sista dos av studiebehandlingen
|
Cirka 178 dagar: från det att deltagaren lämnar informerat samtycke, till och med minst 28 kalenderdagar efter sista dos av studiebehandlingen
|
|
Förekomst av marstacimab-relaterade allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Cirka 178 dagar: från det att deltagaren lämnar informerat samtycke, till och med minst 28 kalenderdagar efter sista dos av studiebehandlingen
|
Cirka 178 dagar: från det att deltagaren lämnar informerat samtycke, till och med minst 28 kalenderdagar efter sista dos av studiebehandlingen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Plasmakoncentration kontra tid för Marstacimab (Anteckningar)
Tidsram: Dag 1 till dag 135
|
Dag 1 till dag 135
|
|
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av Marstacimab
Tidsram: Dag 1 till dag 135
|
Dag 1 till dag 135
|
|
Genomsnittlig plasmakoncentration (Cavg) av Marstacimab
Tidsram: Dag 1 till dag 135
|
Dag 1 till dag 135
|
|
Minsta observerade plasmakoncentration (Cmin)
Tidsram: Dag 1 till dag 135
|
Dag 1 till dag 135
|
|
Förändring från baslinjen i vävnadsfaktorvägshämmare (TFPI).
Tidsram: Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
|
Förändring från baslinjen i protrombinfragment 1+2 (PF 1+2)
Tidsram: Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
|
Förändring från baslinjen i D-dimer
Tidsram: Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
|
Ändring från baslinjen i TGA (trombingenereringsanalys).
Tidsram: Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
Baslinje, dag 1 fram till dag 135
|
|
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA)
Tidsram: Dag 1 till dag 135
|
Dag 1 till dag 135
|
|
Förekomst av kliniskt signifikanta persistenta neutraliserande antikroppar (NAb)
Tidsram: Dag 1 till dag 135
|
Dag 1 till dag 135
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 maj 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
5 maj 2027
Avslutad studie (Beräknad)
5 maj 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 november 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 november 2024
Första postat (Faktisk)
25 november 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B7841014
- NCT06703606 (Registeridentifierare: ClinicalTrials.gov)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex.
protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag.
Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .