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Emicizumab에서 Marstacimab으로 치료법 변경이 중증 혈우병 A 환자에게 어떻게 영향을 미치는지 알아보기 위한 연구

2026년 6월 2일 업데이트: Pfizer

억제제 유무에 관계없이 중증 혈우병 A를 앓고 있는 청소년 및 성인 참가자를 대상으로 Emicizumab 치료 중단 후 Marstacimab 치료의 안전성, PK 및 PD를 평가하기 위한 제1b상 연구.

연구의 목적은 안전성, 신체가 마르스타시맙을 처리하는 방식 및 중증 혈우병 A 환자에서 마르스타시맙이 어떻게 작용하는지 알아보는 것입니다. 혈액이 정상적으로 응고되지 않는 희귀 출혈 장애입니다. 이로 인해 작은 상처에도 출혈이 많이 발생합니다.

이들 환자는 최소 6개월 동안 일상적인 예방을 위해 에미시주맙 약물을 복용하고 있고 마르스타시맙 약물로 전환하기를 원하는 억제제가 있거나 없을 수 있습니다. 억제제는 주입된 응고 인자를 파괴해야 하는 이물질로 인식하기 때문에 면역체계가 생성하는 항체입니다. 항체는 출혈이 멈출 시간이 되기 전에 활성화된 인자를 먹어치우는 단백질입니다. 예방약은 예방약입니다.

이 연구에서는 다음 참가자를 찾고 있습니다.

  • 6개월 이상 에미시주맙 치료를 받고 있는 중증 A형 혈우병 환자.
  • 12세 이상 75세 미만이어야 합니다.
  • 체중이 35kg 이상이어야 합니다. 이 연구의 결과는 실제 임상 환경에서 약을 바꾸려는 의사와 혈우병 A 환자에게 지침이 될 것입니다. 연구에 참여할 수 있는 환자들은 마르스타시맙 약품을 4개월간 매주 150mg씩 피하 주사로 투여받게 된다. 마르스타시맙을 이용한 연구 치료는 에미시주맙의 마지막 투여 후 14일 이내에 시작됩니다. 연구는 최대 6개월까지 지속될 수 있습니다. 후원자는 마스타시맙을 제공할 것입니다. 환자는 연구에 참여하는 동안 출혈에 대해 주입된 응고 인자를 사용하여 일반적인 치료를 계속하게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 현재 에미시주맙 치료를 받고 있는 억제제 유무에 관계없이 중증 혈우병 A(FVIII 활성도 <1%로 정의됨)를 앓고 있는 12~75세 사이의 청소년 및 성인 참가자 약 10~15명을 대상으로 한 비무작위 공개 라벨 연구입니다. ≥6개월 동안. 이 연구는 에미시주맙 중단 후 14일 휴약 기간 후 마르스타시맙 150mg SC QW를 사용한 4개월 치료 기간 동안 안전성과 PK/PD를 평가하도록 설계되었습니다. 개별 참가자의 예상 연구 기간은 약 6개월입니다. 안전성 평가는 에미시주맙의 휴약 전부터 참가자가 표준 치료에 따라 예방 요법을 재개한 후까지 연구 중에 보고된 AE 및 SAE를 요약하여 수행됩니다. 참가자는 연구 과정 동안 돌발 출혈에 대한 표준 치료 인자 대체 방법을 계속 사용할 것입니다. PK, PD 및 ADA 측정은 임상 안전성 데이터를 뒷받침합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90007
        • 모병
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • 모병
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • 모병
        • ECU Health Medical Center
  • 인도
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, 인도, 395002
        • 모병
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
        • 모병
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • 터키 (Türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • 모병
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, 터키 (Türkiye), 34093
        • 모병
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 사전 동의서에 서명할 당시 남성 및 최소 체중 35kg의 12~75세 미만.
  2. 억제제 유무에 관계없이 중증 혈우병 A(FVIII 활성 <1%)를 진단합니다.
  3. 6개월 이상 동안 표준 임상 용량으로 에미시주맙 치료를 받는 경우.

제외 기준:

  1. 관상동맥 질환, 정맥 또는 동맥 혈전증, 허혈성 질환에 대한 이전 또는 현재 치료 또는 병력.
  2. 연구 참여의 위험을 증가시키거나 연구자의 판단에 따라 참가자를 연구에 부적절하게 만들 수 있는 최근(지난 1년 이내) 또는 활성 자살 생각/행동 또는 실험실 이상을 포함한 모든 의학적 또는 정신과적 상태.
  3. 혈우병 A 외에 알려진 지혈 결함.
  4. 현재 금지된 병용 약물을 사용하고 있거나 필수 병용 약물을 사용하지 않거나 사용할 수 없는 경우.
  5. 본 연구에 사용된 연구 개입의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5번의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험 제품(약물 또는 백신)을 이전에 투여한 경우. 본 연구에 참여하는 동안 언제든지 다른 연구용 제품(약물 또는 백신) 연구에 참여할 수 있습니다.
  6. 혈소판 수 <100,000/μl 또는 헤모글로빈 <10g/dL.
  7. 스크리닝 시 실험실 결과에 근거하여 임상적으로 유의미한 신장 또는 간 기능 이상, 또는 알려진 신장 또는 간 질환.
  8. HIV 양성인 경우 CD4 세포 수는 200/μl 이하입니다.
  9. 연구자의 의견으로는 참가자의 안전이나 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 이상을 입증하는 12-리드 ECG를 선별합니다.
  10. 계획된 수술 절차가 알려져 있습니다.
  11. 햄스터 단백질 또는 연구 개입의 기타 구성요소에 대한 과민성 또는 알레르기 반응.
  12. 연구 수행에 직접적으로 관여하는 조사 현장 직원과 그 가족, 조사자가 감독하는 현장 직원, 연구 수행에 직접 관여하는 후원자 및 후원자-위임 직원과 그 가족.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 마르스타시맙
Marstacimab 150 mg 피하(SC) 주 1회(QW)
의약품: 마르스타시맙
Marstacimab 150mg을 주 1회(QW) 피하 투여(SC)
다른 이름들:
  • PF-06741086

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
마르스타시맙 관련 이상반응(AE) 발생률
기간: 약 178일: 참가자가 사전 동의를 제공한 시점부터 마지막 ​​연구 치료제 투여 후 최소 28일까지
약 178일: 참가자가 사전 동의를 제공한 시점부터 마지막 ​​연구 치료제 투여 후 최소 28일까지
마르스타시맙 관련 심각한 AE(SAE) 발생률
기간: 약 178일: 참가자가 사전 동의를 제공한 시점부터 마지막 ​​연구 치료제 투여 후 최소 28일까지
약 178일: 참가자가 사전 동의를 제공한 시점부터 마지막 ​​연구 치료제 투여 후 최소 28일까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
혈장 농도 대 Marstacimab의 시간(목록)
기간: 1일차부터 135일차까지
1일차부터 135일차까지
마르스타시맙의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 135일차까지
1일차부터 135일차까지
마르스타시맙의 평균 혈장 농도(Cavg)
기간: 1일차부터 135일차까지
1일차부터 135일차까지
최소 관찰 혈장 농도(Cmin)
기간: 1일차부터 135일차까지
1일차부터 135일차까지
조직인자 경로 억제제(TFPI)의 기준선 대비 변화.
기간: 기준, 1일차부터 135일차까지
기준, 1일차부터 135일차까지
프로트롬빈 단편 1+2(PF 1+2)의 기준선 대비 변화
기간: 기준, 1일차부터 135일차까지
기준, 1일차부터 135일차까지
D-dimer의 기준선 대비 변화
기간: 기준, 1일차부터 135일차까지
기준, 1일차부터 135일차까지
TGA(트롬빈 생성 분석)의 기준선 대비 변화.
기간: 기준, 1일차부터 135일차까지
기준, 1일차부터 135일차까지
항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 1일차부터 135일차까지
1일차부터 135일차까지
임상적으로 유의미한 지속성 중화항체(NAb) 발생률
기간: 1일차부터 135일차까지
1일차부터 135일차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 5월 13일

기본 완료 (추정된)

2027년 5월 5일

연구 완료 (추정된)

2027년 5월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 11월 21일

처음 게시됨 (실제)

2024년 11월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • B7841014
  • NCT06703606 (레지스트리 식별자: ClinicalTrials.gov)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR))는 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 제공되며 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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