Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, посвященное изучению того, как смена терапии с эмицизумаба на марстацимаб влияет на людей с тяжелой гемофилией А.

2 июня 2026 г. обновлено: Pfizer

Исследование фазы 1b для оценки безопасности, ФК и ПД лечения марстацимабом после прекращения терапии эмицизумабом у подростков и взрослых участников с тяжелой гемофилией А с ингибиторами или без них.

Цель исследования — узнать о безопасности, о том, как организм перерабатывает марстацимаб и как он действует у пациентов с тяжелой гемофилией А. Редкое нарушение свертываемости крови, при котором кровь не свертывается нормально. Это приводит к тому, что у человека идет сильное кровотечение даже из небольшого пореза.

Эти пациенты могут быть с ингибиторами или без них, принимают препарат эмицизумаб для плановой профилактики в течение как минимум 6 месяцев и желают перейти на препарат марстацимаб. Ингибиторы — это антитела, которые вырабатывает иммунная система, поскольку она рассматривает введенный фактор свертывания крови как чужеродное вещество, которое необходимо уничтожить. Антитела — это белки, которые поглощают активированный фактор до того, как он успеет остановить кровотечение. Профилактика – профилактические лекарства.

Это исследование ищет участников:

  • с тяжелой формой гемофилии А, которые находятся на лечении эмицизумабом в течение как минимум 6 месяцев.
  • должен быть от 12 до 75 лет
  • должен иметь массу тела не менее 35 килограммов. Результаты этого исследования послужат руководством для врачей и их пациентов с гемофилией А, которые будут менять свои лекарства в реальных клинических условиях. Пациенты, которые смогут принять участие в исследовании, будут получать препарат марстацимаб в виде еженедельных инъекций под кожу по 150 миллиграммов в течение 4 месяцев. Исследуемое лечение марстацимабом будет начато не ранее, чем через 14 дней после последней дозы эмицизумаба. Обучение может длиться до 6 месяцев. Спонсор предоставит марстацимаб. Во время участия в исследовании пациенты будут продолжать обычное лечение с помощью введенного фактора свертывания крови при кровотечениях.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это нерандомизированное открытое исследование с участием примерно 10-15 подростков и взрослых участников в возрасте от 12 до <75 лет с тяжелой гемофилией А (определяемой как активность FVIII <1%) с ингибиторами или без них, которые в настоящее время получают лечение эмицизумабом. в течение ≥6 месяцев. Исследование предназначено для оценки безопасности и фармакокинетики/ФД в течение 4-месячного периода лечения марстацимабом в дозе 150 мг п/к один раз в неделю после 14-дневного периода выведения после прекращения приема эмицизумаба. Ожидаемая продолжительность исследования для отдельного участника составляет примерно 6 месяцев. Оценка безопасности будет проводиться путем суммирования НЯ и СНЯ, зарегистрированных в ходе исследования, начиная с периода до отмены эмицизумаба и до возобновления участниками профилактической терапии в соответствии с их стандартами лечения. Участники будут продолжать использовать стандартную заместительную терапию при прорывных кровотечениях в ходе исследования. Измерения ФК, PD и ADA подтвердят данные о клинической безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Индия
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Индия, 395002
        • Рекрутинг
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Индия, 400022
        • Рекрутинг
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Рекрутинг
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Рекрутинг
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Рекрутинг
        • ECU Health Medical Center
  • Турция (Туркие)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Турция (Туркие), 35100
        • Рекрутинг
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Рекрутинг
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина и возраст от 12 до <75 лет с минимальной массой тела 35 кг на момент подписания информированного согласия.
  2. Диагностика тяжелой гемофилии А (активность FVIII <1%) с ингибиторами или без них.
  3. На терапии эмицизумабом в стандартной клинической дозе в течение ≥6 месяцев.

Критерии исключения:

  1. Предыдущее или текущее лечение или ишемическая болезнь сердца, венозный или артериальный тромбоз или ишемическая болезнь в анамнезе.
  2. Любое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли/поведение или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск участия в исследовании или, по мнению исследователя, сделать участника непригодным для участия в исследовании.
  3. Известный дефект гемостаза, отличный от гемофилии А.
  4. Текущее использование любых запрещенных сопутствующих лекарств или нежелание или неспособность использовать необходимые сопутствующие лекарства.
  5. Предыдущее введение исследуемого продукта (лекарственного препарата или вакцины) в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, предшествующих первой дозе исследуемого вмешательства, использованной в этом исследовании (в зависимости от того, что дольше). Участие в исследованиях других исследуемых продуктов (лекарственного препарата или вакцины) в любое время во время участия в этом исследовании.
  6. Количество тромбоцитов <100 000/мкл или гемоглобин <10 г/дл.
  7. Клинически значимое нарушение функции почек или печени, основанное на результатах лабораторных исследований при скрининге, или известное заболевание почек или печени.
  8. Количество клеток CD4 ≤200/мкл при ВИЧ-положительном результате.
  9. Скрининговая ЭКГ в 12 отведениях, демонстрирующая клинически значимые отклонения, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность участников или интерпретацию результатов исследования.
  10. Известна плановая хирургическая процедура.
  11. Гиперчувствительность или аллергическая реакция на белок хомяка или другие компоненты исследуемого вмешательства.
  12. Сотрудники исследовательского центра, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом контролируемые исследователем, а также сотрудники-спонсоры и спонсоры-делегаты, непосредственно участвующие в проведении исследования, и члены их семей.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МАРСТАЦИМАБ
Марстацимаб 150 мг подкожно (п/к) один раз в неделю (1 раз в неделю)
Лекарство: МАРСТАЦИМАБ
Марстацимаб в дозе 150 мг подкожно (п/к) один раз в неделю (QW)
Другие имена:
  • ПФ-06741086

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений (НЯ), связанных с марстацимабом
Временное ограничение: Примерно 178 дней: с момента предоставления участником информированного согласия и до минимум 28 календарных дней включительно после последней дозы исследуемого препарата.
Примерно 178 дней: с момента предоставления участником информированного согласия и до минимум 28 календарных дней включительно после последней дозы исследуемого препарата.
Частота серьезных НЯ (СНЯ), связанных с марстацимабом
Временное ограничение: Примерно 178 дней: с момента предоставления участником информированного согласия и до минимум 28 календарных дней включительно после последней дозы исследуемого препарата.
Примерно 178 дней: с момента предоставления участником информированного согласия и до минимум 28 календарных дней включительно после последней дозы исследуемого препарата.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрация в плазме в зависимости от времени действия марстацимаба (списки)
Временное ограничение: С 1-го по 135-й день
С 1-го по 135-й день
Максимальная наблюдаемая концентрация марстацимаба в плазме (Cmax)
Временное ограничение: С 1-го по 135-й день
С 1-го по 135-й день
Средняя концентрация в плазме (Cavg) марстацимаба
Временное ограничение: С 1-го по 135-й день
С 1-го по 135-й день
Минимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmin)
Временное ограничение: С 1-го по 135-й день
С 1-го по 135-й день
Изменение ингибитора пути тканевого фактора (TFPI) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Изменение по сравнению с исходным уровнем фрагмента протромбина 1+2 (PF 1+2)
Временное ограничение: Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Изменение по сравнению с исходным уровнем D-димера
Временное ограничение: Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Изменение по сравнению с исходным уровнем в ТГА (анализ образования тромбина).
Временное ограничение: Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Исходный уровень, с 1-го по 135-й день
Частота появления антилекарственных антител (ADA)
Временное ограничение: С 1-го по 135-й день
С 1-го по 135-й день
Частота появления клинически значимых стойких нейтрализующих антител (NAb)
Временное ограничение: С 1-го по 135-й день
С 1-го по 135-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 мая 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

5 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

5 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B7841014
  • NCT06703606 (Идентификатор реестра: ClinicalTrials.gov)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к обезличенным данным отдельных участников и соответствующим документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и с учетом определенных критериев, условий и исключений. Более подробную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться