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Um estudo para aprender como a mudança da terapia de emicizumabe para marstacimabe afeta pessoas com hemofilia grave A.

2 de junho de 2026 atualizado por: Pfizer

Um estudo de fase 1b para avaliar a segurança, farmacocinética e DP do tratamento com marstacimabe após a descontinuação da terapia com emicizumabe em participantes adolescentes e adultos com hemofilia A grave com ou sem inibidores.

O objetivo do estudo é aprender sobre segurança, como o corpo processa o marstacimabe e como ele funciona em pacientes com hemofilia A grave. Um distúrbio hemorrágico raro em que o sangue não coagula normalmente. Isso faz com que a pessoa sangre muito, mesmo com um pequeno corte.

Esses pacientes podem estar com ou sem inibidores e estão tomando o medicamento emicizumabe para profilaxia de rotina por pelo menos 6 meses e desejam mudar para o medicamento marstacimabe. Os inibidores são anticorpos que o sistema imunológico desenvolve porque vê o fator de coagulação infundido como uma substância estranha que precisa ser destruída. Os anticorpos são proteínas que consomem o fator ativado antes que ele tenha tempo de estancar o sangramento. A profilaxia são medicamentos preventivos.

Este estudo está buscando participantes:

  • com hemofilia A grave que estão em tratamento com emicizumabe há pelo menos 6 meses.
  • deve ter entre 12 e menos de 75 anos
  • deve ter um peso corporal de pelo menos 35 kg. Os resultados deste estudo servirão como um guia para os médicos e seus pacientes com hemofilia A que mudarão seus medicamentos no ambiente clínico do mundo real. Os pacientes que puderem participar do estudo receberão o medicamento marstacimabe na forma de injeções semanais sob a pele de 150 miligramas durante 4 meses. O tratamento do estudo com marstacimabe não será iniciado antes de 14 dias após a última dose de emicizumabe. O estudo pode durar até 6 meses. O patrocinador fornecerá marstacimab. Os pacientes continuarão seu tratamento habitual com o fator de coagulação infundido para sangramentos ao participarem do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto não randomizado em aproximadamente 10-15 participantes adolescentes e adultos com idades entre 12 e <75 anos com hemofilia A grave (definida como atividade do FVIII <1%) com ou sem inibidores que estão atualmente em tratamento com emicizumabe. por ≥6 meses. O estudo foi projetado para avaliar a segurança e PK/PD durante um período de tratamento de 4 meses com marstacimabe 150 mg SC QW após um período de eliminação de 14 dias após a descontinuação do emicizumabe. A duração prevista do estudo para um participante individual é de aproximadamente 6 meses. A avaliação da segurança será conduzida resumindo os EAs e SAEs relatados durante o estudo, desde antes da eliminação do emicizumabe até depois que os participantes tenham retomado a terapia profilática de acordo com seu padrão de atendimento. Os participantes continuarão a usar sua substituição de fator padrão de tratamento para sangramentos disruptivos durante o curso do estudo. As medições PK, PD e ADA apoiarão os dados de segurança clínica.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Recrutamento
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Recrutamento
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Recrutamento
        • ECU Health Medical Center
  • Turquia (Türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Recrutamento
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Recrutamento
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
  • Índia
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Índia, 395002
        • Recrutamento
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Índia, 400022
        • Recrutamento
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Homem e idade entre 12 e <75 anos e peso corporal mínimo de 35 kg no momento da assinatura do consentimento informado.
  2. Diagnóstico de hemofilia A grave (atividade do FVIII <1%) com ou sem inibidores.
  3. Em terapia com emicizumabe em dose clínica padrão por ≥6 meses.

Critérios de exclusão:

  1. Tratamento anterior ou atual ou história de doença arterial coronariana, trombose venosa ou arterial ou doença isquêmica.
  2. Qualquer condição médica ou psiquiátrica, incluindo ideação/comportamento suicida recente (no último ano) ou ativo ou anormalidade laboratorial que possa aumentar o risco de participação no estudo ou, no julgamento do investigador, tornar o participante inadequado para o estudo.
  3. Defeito hemostático conhecido, exceto hemofilia A.
  4. Uso atual de qualquer medicamento concomitante proibido ou relutância ou incapacidade de usar medicamento(s) concomitante(s) necessário(s).
  5. Administração anterior de um produto experimental (medicamento ou vacina) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas anteriores à primeira dose da intervenção do estudo usada neste estudo (o que for mais longo). Participação em estudos de outros produtos sob investigação (medicamento ou vacina) a qualquer momento durante a participação neste estudo.
  6. Contagem de plaquetas <100.000/μl ou hemoglobina <10 g/dL.
  7. Anormalidade da função renal ou hepática clinicamente significativa com base em resultados laboratoriais na triagem, ou doença renal ou hepática conhecida.
  8. Contagem de células CD4 ≤200/μl se HIV positivo.
  9. Triagem de ECG de 12 derivações que demonstra anormalidades clinicamente significativas que, na opinião do investigador, podem afetar a segurança do participante ou a interpretação dos resultados do estudo.
  10. Procedimento cirúrgico planejado conhecido.
  11. Hipersensibilidade ou reação alérgica à proteína de hamster ou outros componentes da intervenção do estudo.
  12. Pessoal do centro do investigador diretamente envolvido na condução do estudo e seus familiares, pessoal do centro supervisionado pelo investigador e funcionários do patrocinador e patrocinador-delegado diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MARSTACIMAB
Marstacimabe 150 mg subcutâneo (SC) uma vez por semana (QW)
Medicamento: MARSTACIMAB
Marstacimabe 150 mg administrado por via subcutânea (SC) uma vez por semana (QW)
Outros nomes:
  • PF-06741086

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs) relacionados ao marstacimabe
Prazo: Aproximadamente 178 dias: a partir do momento em que o participante fornece consentimento informado, até um mínimo de 28 dias corridos após a última dose do tratamento do estudo
Aproximadamente 178 dias: a partir do momento em que o participante fornece consentimento informado, até um mínimo de 28 dias corridos após a última dose do tratamento do estudo
Incidência de EAs graves (EAGs) relacionados ao marstacimabe
Prazo: Aproximadamente 178 dias: a partir do momento em que o participante fornece consentimento informado, até um mínimo de 28 dias corridos após a última dose do tratamento do estudo
Aproximadamente 178 dias: a partir do momento em que o participante fornece consentimento informado, até um mínimo de 28 dias corridos após a última dose do tratamento do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concentração plasmática versus tempo de marstacimabe (listagens)
Prazo: Dia 1 até o dia 135
Dia 1 até o dia 135
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de marstacimabe
Prazo: Dia 1 até o dia 135
Dia 1 até o dia 135
Concentração plasmática média (Cavg) de marstacimabe
Prazo: Dia 1 até o dia 135
Dia 1 até o dia 135
Concentração Plasmática Mínima Observada (Cmin)
Prazo: Dia 1 até o dia 135
Dia 1 até o dia 135
Alteração da linha de base no inibidor da via do fator tecidual (TFPI).
Prazo: Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Alteração da linha de base no fragmento de protrombina 1+2 (PF 1+2)
Prazo: Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Alteração da linha de base no dímero D
Prazo: Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Alteração da linha de base no TGA (ensaio de geração de trombina).
Prazo: Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Linha de base, Dia 1 até o dia 135
Incidência de Anticorpo Antidrogas (ADA)
Prazo: Dia 1 até o dia 135
Dia 1 até o dia 135
Incidência de anticorpos neutralizantes persistentes (NAb) clinicamente significativos
Prazo: Dia 1 até o dia 135
Dia 1 até o dia 135

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de maio de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

5 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

5 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

25 de novembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • B7841014
  • NCT06703606 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados individuais de participantes não identificados e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a determinados critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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