Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu dowiedzenie się, jak zmiana terapii z emicizumabu na marstacimab wpływa na osoby chore na ciężką hemofilię A.

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Pfizer

Badanie fazy 1b mające na celu ocenę bezpieczeństwa, PK i PD leczenia marstacimabem po przerwaniu leczenia emicizumabem u młodzieży i dorosłych pacjentów chorych na ciężką hemofilię A z inhibitorami lub bez.

Celem badania jest poznanie bezpieczeństwa stosowania, sposobu przetwarzania marstacimabu przez organizm i jego działania u pacjentów z ciężką hemofilią A. Rzadką chorobą krwi, w której krew nie krzepnie prawidłowo. Powoduje to obfite krwawienie, nawet w przypadku małego skaleczenia.

Pacjenci ci mogą przyjmować lek z inhibitorami lub bez inhibitorów, przyjmujący emicizumab w ramach rutynowej profilaktyki przez co najmniej 6 miesięcy i pragnący przejść na lek marstacimab. Inhibitory to przeciwciała, które wytwarza układ odpornościowy, ponieważ postrzega podany czynnik krzepnięcia jako obcą substancję, którą należy zniszczyć. Przeciwciała to białka, które pochłaniają aktywowany czynnik, zanim zdąży on zatrzymać krwawienie. Profilaktyka to leki zapobiegawcze.

Do tego badania poszukujemy uczestników:

  • z ciężką hemofilią A, którzy przyjmują emicizumab przez co najmniej 6 miesięcy.
  • musi mieć od 12 do mniej niż 75 lat
  • musi mieć masę ciała co najmniej 35 kilogramów. Wyniki tego badania posłużą jako przewodnik dla lekarzy i pacjentów chorych na hemofilię A, którzy będą zmieniać leki w rzeczywistych warunkach klinicznych. Pacjenci, którzy mogą wziąć udział w badaniu, będą otrzymywać lek marstacimab w postaci cotygodniowych wstrzyknięć podskórnych po 150 miligramów przez 4 miesiące. Leczenie badanym marstacimabem zostanie rozpoczęte nie wcześniej niż 14 dni od ostatniej dawki emicizumabu. Badanie może trwać do 6 miesięcy. Sponsor zapewni marstacimab. Pacjenci biorący udział w badaniu będą kontynuować swoje zwykłe leczenie podawanym wlewem czynnikiem krzepnięcia w związku z krwawieniami.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to nierandomizowane, otwarte badanie z udziałem około 10-15 nastolatków i dorosłych uczestników w wieku od 12 do <75 lat z ciężką hemofilią A (definiowaną jako aktywność FVIII <1%) z inhibitorami lub bez, obecnie leczonych emicizumabem przez ≥6 miesięcy. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania i PK/PD podczas 4-miesięcznego okresu leczenia marstacimabem w dawce 150 mg podskórnie, raz na dobę, po 14-dniowym okresie wypłukania leku po zaprzestaniu stosowania emicizumabu. Przewidywany czas trwania badania dla pojedynczego uczestnika wynosi około 6 miesięcy. Ocena bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona poprzez podsumowanie działań niepożądanych i SAE zgłoszonych podczas badania, od momentu wypłukania emicizumabu do momentu wznowienia przez uczestników leczenia profilaktycznego zgodnie ze standardem opieki. W trakcie badania uczestnicy będą nadal stosować swój standardowy sposób leczenia krwawień przełomowych. Pomiary PK, PD i ADA będą potwierdzać dane dotyczące bezpieczeństwa klinicznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Indie
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Rekrutacyjny
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • Rekrutacyjny
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Rekrutacyjny
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Rekrutacyjny
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Rekrutacyjny
        • ECU Health Medical Center
  • Turcja (Türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Rekrutacyjny
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Mężczyźni w wieku od 12 do <75 lat, o minimalnej masie ciała 35 kg w momencie podpisania świadomej zgody.
  2. Rozpoznanie ciężkiej hemofilii A (aktywność FVIII <1%) z inhibitorami lub bez.
  3. Leczenie emicizumabem w standardowej dawce klinicznej przez ≥6 miesięcy.

Kryteria wykluczenia:

  1. Wcześniejsze lub obecne leczenie lub historia chorób wieńcowych, zakrzepicy żylnej lub tętniczej lub choroby niedokrwiennej.
  2. Wszelkie schorzenia lub stany psychiczne, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub aktywne myśli/zachowania samobójcze lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zwiększyć ryzyko udziału w badaniu lub, w ocenie badacza, sprawić, że uczestnik nie będzie odpowiedni do badania.
  3. Znana wada hemostatyczna inna niż hemofilia A.
  4. Bieżące stosowanie jakichkolwiek zabronionych leków towarzyszących lub niechęć lub niemożność stosowania wymaganych leków towarzyszących.
  5. Poprzednie podanie badanego produktu (leku lub szczepionki) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania poprzedzających pierwszą dawkę badanej interwencji zastosowanej w tym badaniu (w zależności od tego, który okres jest dłuższy). Udział w badaniach innych badanych produktów (leku lub szczepionki) w dowolnym momencie udziału w tym badaniu.
  6. Liczba płytek krwi <100 000/μl lub hemoglobina <10 g/dl.
  7. Klinicznie istotne zaburzenia czynności nerek lub wątroby stwierdzone na podstawie wyników badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego lub stwierdzona choroba nerek lub wątroby.
  8. Liczba komórek CD4 ≤200/μl, jeśli jest nosiciel wirusa HIV.
  9. Badanie przesiewowe 12-odprowadzeniowego EKG, które wykazuje istotne klinicznie nieprawidłowości, które w opinii badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika lub interpretację wyników badania.
  10. Znany planowany zabieg chirurgiczny.
  11. Nadwrażliwość lub reakcja alergiczna na białko chomika lub inne składniki interwencji badawczej.
  12. Personel ośrodka badacza bezpośrednio zaangażowany w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, personel ośrodka w inny sposób nadzorowany przez badacza oraz pracownicy sponsora i delegowani przez sponsora bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania oraz członkowie ich rodzin.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg podskórnie (SC) raz na tydzień (QW)
Lek: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg podawany podskórnie (SC) raz w tygodniu (QW)
Inne nazwy:
  • PF-06741086

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych ze stosowaniem marstacimabu (AE)
Ramy czasowe: Około 178 dni: od momentu wyrażenia przez uczestnika świadomej zgody do co najmniej 28 dni kalendarzowych po ostatniej dawce badanego leku włącznie
Około 178 dni: od momentu wyrażenia przez uczestnika świadomej zgody do co najmniej 28 dni kalendarzowych po ostatniej dawce badanego leku włącznie
Częstość występowania poważnych działań niepożądanych (SAE) związanych ze stosowaniem marstacimabu
Ramy czasowe: Około 178 dni: od momentu wyrażenia przez uczestnika świadomej zgody do co najmniej 28 dni kalendarzowych po ostatniej dawce badanego leku włącznie
Około 178 dni: od momentu wyrażenia przez uczestnika świadomej zgody do co najmniej 28 dni kalendarzowych po ostatniej dawce badanego leku włącznie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie w osoczu a czas działania marstacimabu (wykazy)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 135
Dzień 1 do dnia 135
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) marstacimabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 135
Dzień 1 do dnia 135
Średnie stężenie w osoczu (Cavg) marstacimabu
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 135
Dzień 1 do dnia 135
Minimalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmin)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 135
Dzień 1 do dnia 135
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie inhibitora szlaku czynnika tkankowego (TFPI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową we fragmencie protrombiny 1+2 (PF 1+2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w D-dimerach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w TGA (test wytwarzania trombiny).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Wartość wyjściowa, dzień 1 do dnia 135
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 135
Dzień 1 do dnia 135
Częstość występowania klinicznie istotnych, trwałych przeciwciał neutralizujących (NAb)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 135
Dzień 1 do dnia 135

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

5 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

5 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B7841014
  • NCT06703606 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do indywidualnych, pozbawionych identyfikacji danych uczestników i powiązanych dokumentów badania (np. protokół analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów, warunków i wyjątków. Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych firmy Pfizer oraz procesu składania wniosków o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na MARSTACIMAB

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj