Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour découvrir comment le changement de traitement de l'émicizumab au marstacimab affecte les personnes atteintes d'hémophilie A sévère.

2 juin 2026 mis à jour par: Pfizer

Une étude de phase 1b pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la PD du traitement par le marstacimab après l'arrêt du traitement par l'émicizumab chez les participants adolescents et adultes atteints d'hémophilie A sévère avec ou sans inhibiteurs.

Le but de l'étude est d'en apprendre davantage sur la sécurité, la manière dont l'organisme traite le marstacimab et son action chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Un trouble hémorragique rare dans lequel le sang ne coagule pas normalement. Cela fait saigner beaucoup la personne, même à cause d’une petite coupure.

Ces patients peuvent être avec ou sans inhibiteurs, prendre un médicament à base d'émicizumab pour une prophylaxie de routine pendant au moins 6 mois et souhaiter passer au traitement par marstacimab. Les inhibiteurs sont des anticorps que le système immunitaire développe parce qu’il considère le facteur de coagulation infusé comme une substance étrangère qui doit être détruite. Les anticorps sont des protéines qui absorbent le facteur activé avant qu’il n’ait le temps d’arrêter le saignement. La prophylaxie est une médecine préventive.

Cette étude recherche des participants :

  • atteints d'hémophilie A sévère qui suivent un traitement par emicizumab depuis au moins 6 mois.
  • doit être âgé de 12 à moins de 75 ans
  • doit avoir un poids corporel d'au moins 35 kilogrammes. Les résultats de cette étude serviront de guide aux médecins et à leurs patients hémophiles A qui modifieront leurs médicaments dans un contexte clinique réel. Les patients pouvant participer à l'étude recevront le marstacimab sous forme d'injections hebdomadaires sous la peau de 150 milligrammes pendant 4 mois. Le traitement de l'étude par marstacimab sera initié au plus tôt 14 jours après la dernière dose d'emicizumab. L'étude peut durer jusqu'à 6 mois. Le sponsor fournira du marstacimab. Les patients continueront leur traitement habituel avec le facteur de coagulation perfusé pour leurs saignements lors de leur participation à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte non randomisée menée auprès d'environ 10 à 15 participants adolescents et adultes âgés de 12 à <75 ans atteints d'hémophilie A sévère (définie comme une activité du FVIII <1 %) avec ou sans inhibiteurs et actuellement sous traitement par emicizumab. pendant ≥6 mois. L'étude est conçue pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique/PD pendant une période de traitement de 4 mois avec marstacimab 150 mg SC QW après une période de sevrage de 14 jours après l'arrêt de l'emicizumab. La durée prévue de l'étude pour un participant individuel est d'environ 6 mois. L'évaluation de l'innocuité sera effectuée en résumant les EI et les EIG signalés au cours de l'étude, depuis avant l'élimination de l'emicizumab jusqu'après que les participants ont repris le traitement prophylactique selon leur norme de soins. Les participants continueront à utiliser leur facteur de remplacement standard pour les saignements intermenstruels au cours de l'étude. Les mesures PK, PD et ADA soutiendront les données de sécurité clinique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Inde
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Inde, 395002
        • Recrutement
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400022
        • Recrutement
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • Turquie (Türkiye)
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Recrutement
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih, İ̇stanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Recrutement
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Recrutement
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Recrutement
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Recrutement
        • ECU Health Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Homme âgé de 12 à <75 ans avec un poids corporel minimum de 35 kg au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Diagnostic de l'hémophilie A sévère (activité FVIII <1%) avec ou sans inhibiteurs.
  3. Sous traitement par emicizumab à une dose clinique standard pendant ≥ 6 mois.

Critères d'exclusion :

  1. Traitement antérieur ou actuel ou antécédents de maladies coronariennes, de thrombose veineuse ou artérielle ou de maladie ischémique.
  2. Tout problème médical ou psychiatrique, y compris les idées/comportements suicidaires récents (au cours de l'année écoulée) ou actifs ou anomalie de laboratoire qui peut augmenter le risque de participation à l'étude ou, de l'avis de l'investigateur, rendre le participant inapproprié pour l'étude.
  3. Anomalie hémostatique connue autre que l’hémophilie A.
  4. Utilisation actuelle de tout médicament concomitant interdit ou refus ou incapacité d'utiliser un ou plusieurs médicaments concomitants requis.
  5. Administration antérieure d'un produit expérimental (médicament ou vaccin) dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant la première dose de l'intervention à l'étude utilisée dans cette étude (selon la période la plus longue). Participation à des études sur d'autres produits expérimentaux (médicament ou vaccin) à tout moment pendant la participation à cette étude.
  6. Numération plaquettaire <100 000/μl ou hémoglobine <10 g/dL.
  7. Anomalie cliniquement significative de la fonction rénale ou hépatique basée sur les résultats de laboratoire lors du dépistage, ou maladie rénale ou hépatique connue.
  8. Nombre de cellules CD4 ≤200/μl si séropositif.
  9. Dépistage d'un ECG à 12 dérivations qui démontre des anomalies cliniquement significatives qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent affecter la sécurité des participants ou l'interprétation des résultats de l'étude.
  10. Intervention chirurgicale planifiée connue.
  11. Hypersensibilité ou réaction allergique aux protéines de hamster ou à d'autres composants de l'intervention de l'étude.
  12. Personnel du site de l'investigateur directement impliqué dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille, le personnel du site autrement supervisé par l'investigateur, et les employés du sponsor et du sponsor-délégué directement impliqués dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg par voie sous-cutanée (SC) une fois par semaine (QW)
Médicament: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg administré par voie sous-cutanée (SC) une fois par semaine (QW)
Autres noms:
  • PF-06741086

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables (EI) liés au marstacimab
Délai: Environ 178 jours : à partir du moment où le participant donne son consentement éclairé, jusqu'à et y compris un minimum de 28 jours calendaires après la dernière dose du traitement à l'étude
Environ 178 jours : à partir du moment où le participant donne son consentement éclairé, jusqu'à et y compris un minimum de 28 jours calendaires après la dernière dose du traitement à l'étude
Incidence des EI graves (EIG) liés au marstacimab
Délai: Environ 178 jours : à partir du moment où le participant donne son consentement éclairé, jusqu'à et y compris un minimum de 28 jours calendaires après la dernière dose du traitement à l'étude
Environ 178 jours : à partir du moment où le participant donne son consentement éclairé, jusqu'à et y compris un minimum de 28 jours calendaires après la dernière dose du traitement à l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique par rapport à la durée du marstacimab (listes)
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 135
Jour 1 jusqu'au jour 135
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du marstacimab
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 135
Jour 1 jusqu'au jour 135
Concentration plasmatique moyenne (Cavg) du marstacimab
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 135
Jour 1 jusqu'au jour 135
Concentration plasmatique minimale observée (Cmin)
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 135
Jour 1 jusqu'au jour 135
Changement par rapport à la valeur initiale de l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI).
Délai: Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Changement par rapport à la valeur initiale du fragment de prothrombine 1+2 (PF 1+2)
Délai: Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Changement par rapport à la valeur initiale des D-dimères
Délai: Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Changement par rapport à la valeur initiale du TGA (test de génération de thrombine).
Délai: Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Référence, jour 1 jusqu'au jour 135
Incidence des anticorps anti-médicaments (ADA)
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 135
Jour 1 jusqu'au jour 135
Incidence des anticorps neutralisants (NAb) persistants cliniquement significatifs
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 135
Jour 1 jusqu'au jour 135

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

5 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

5 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2024

Première publication (Réel)

25 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B7841014
  • NCT06703606 (Identificateur de registre: ClinicalTrials.gov)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants et aux documents d'étude associés (par ex. protocole, Plan d'Analyse Statistique (SAP), Rapport d'Etude Clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner