Een onderzoek om te leren hoe de verandering van therapie van Emicizumab naar Marstacimab mensen met ernstige hemofilie beïnvloedt
2 juni 2026 bijgewerkt door: Pfizer
Een fase 1b-onderzoek om de veiligheid, PK en PD van behandeling met marstacimab te beoordelen na stopzetting van de behandeling met emicizumab bij adolescente en volwassen deelnemers met ernstige hemofilie A, met of zonder remmers.
Het doel van het onderzoek is om meer te weten te komen over de veiligheid, hoe het lichaam marstacimab verwerkt en hoe het werkt bij patiënten met ernstige hemofilie A. Een zeldzame bloedingsstoornis waarbij het bloed niet normaal stolt. Dit zorgt ervoor dat iemand veel bloedt, zelfs door een kleine snee.
Deze patiënten kunnen met of zonder remmers zijn en gedurende ten minste zes maanden het geneesmiddel emicizumab gebruiken voor routinematige profylaxe, en willen overstappen op het geneesmiddel marstacimab. Remmers zijn antistoffen die het immuunsysteem aanmaakt omdat het de toegediende stollingsfactor als een lichaamsvreemde stof ziet die vernietigd moet worden. Antilichamen zijn eiwitten die de geactiveerde factor opeten voordat deze tijd heeft om de bloeding te stoppen. Profylaxe zijn preventieve medicijnen.
Dit onderzoek is op zoek naar deelnemers:
- met ernstige hemofilie A die gedurende ten minste 6 maanden een behandeling met emicizumab ondergaan.
- moet 12 tot minder dan 75 jaar oud zijn
- moet een lichaamsgewicht hebben van minimaal 35 kilogram. De resultaten van dit onderzoek zullen dienen als leidraad voor artsen en hun hemofilie A-patiënten die hun medicijnen zullen veranderen in de echte klinische setting. Patiënten die aan het onderzoek kunnen deelnemen, krijgen het medicijn marstacimab in de vorm van wekelijkse injecties onder de huid van 150 milligram gedurende 4 maanden. De onderzoeksbehandeling met marstacimab zal niet eerder dan 14 dagen na de laatste dosis emicizumab worden gestart. Het onderzoek kan maximaal 6 maanden duren. De sponsor zal marstacimab verstrekken. Patiënten zullen tijdens deelname aan het onderzoek hun gebruikelijke behandeling met de geïnfuseerde stollingsfactor voor hun bloedingen voortzetten.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een niet-gerandomiseerde open-label studie bij ongeveer 10-15 adolescente en volwassen deelnemers in de leeftijd van 12 tot <75 jaar met ernstige hemofilie A (gedefinieerd als FVIII-activiteit <1%), met of zonder remmers, die momenteel worden behandeld met emicizumab voor ≥6 maanden.
Het onderzoek is opgezet om de veiligheid en PK/PD te beoordelen tijdens een behandelingsperiode van 4 maanden met marstacimab 150 mg SC QW na een wash-outperiode van 14 dagen na stopzetting van emicizumab.
De verwachte studieduur voor een individuele deelnemer bedraagt circa 6 maanden.
Beoordeling van de veiligheid zal worden uitgevoerd door het samenvatten van de tijdens het onderzoek gerapporteerde bijwerkingen en SAE's, van vóór de wash-out van emicizumab tot nadat de deelnemers de profylactische therapie hebben hervat volgens hun zorgstandaard.
Deelnemers zullen gedurende het verloop van het onderzoek hun standaardzorgfactorvervanging blijven gebruiken voor doorbraakbloedingen.
PK-, PD- en ADA-metingen zullen de klinische veiligheidsgegevens ondersteunen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
15
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefoonnummer: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studie Locaties
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indië, 395002
- Werving
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indië, 400022
- Werving
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
-
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turkije (Türkiye), 35100
- Werving
- Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
-
-
İ̇stanbul
-
Fatih, İ̇stanbul, Turkije (Türkiye), 34093
- Werving
- Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
- Werving
- Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- Werving
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- Werving
- ECU Health Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man en 12 tot <75 jaar oud met een minimaal lichaamsgewicht van 35 kg op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
- Diagnose van ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit <1%) met of zonder remmers.
- Bij behandeling met emicizumab in een standaard klinische dosis gedurende ≥6 maanden.
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere of huidige behandeling of voorgeschiedenis van coronaire hartziektes, veneuze of arteriële trombose of ischemische ziekte.
- Elke medische of psychiatrische aandoening, waaronder recente (in het afgelopen jaar) of actieve zelfmoordgedachten/-gedrag of laboratoriumafwijkingen die het risico op deelname aan het onderzoek kunnen vergroten of, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maken voor het onderzoek.
- Bekend hemostatisch defect anders dan hemofilie A.
- Actueel gebruik van verboden gelijktijdige medicatie(s) of onwil of onvermogen om de vereiste gelijktijdige medicatie(s) te gebruiken.
- Eerdere toediening van een onderzoeksproduct (geneesmiddel of vaccin) binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis van de in dit onderzoek gebruikte onderzoeksinterventie (welke van de twee langer is). Deelname aan onderzoeken naar andere onderzoeksproducten (geneesmiddel of vaccin) op enig moment tijdens deelname aan dit onderzoek.
- Aantal bloedplaatjes <100.000/μl of hemoglobine <10 g/dl.
- Klinisch significante nier- of leverfunctieafwijking gebaseerd op laboratoriumresultaten bij screening, of bekende nier- of leverziekte.
- Aantal CD4-cellen ≤200/μl indien HIV-positief.
- Screening van een 12-afleidingen-ECG die klinisch significante afwijkingen aantoont die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemers of de interpretatie van de onderzoeksresultaten kunnen beïnvloeden.
- Bekende geplande chirurgische ingreep.
- Overgevoeligheid of allergische reactie op hamstereiwit of andere componenten van de onderzoeksinterventie.
- Personeel van de onderzoekslocatie dat rechtstreeks betrokken is bij de uitvoering van het onderzoek en hun familieleden, personeel van de locatie dat anderszins onder toezicht staat van de onderzoeker, en medewerkers van de sponsor en sponsordelegatie die rechtstreeks betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek en hun familieleden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg subcutaan (SC) eenmaal per week (QW)
|
Marstacimab 150 mg subcutaan toegediend (SC) eenmaal per week (QW)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van marstacimab-gerelateerde bijwerkingen (AE’s)
Tijdsspanne: Ongeveer 178 dagen: vanaf het moment dat de deelnemer geïnformeerde toestemming geeft, tot en met minimaal 28 kalenderdagen na de laatste dosis onderzoeksbehandeling
|
Ongeveer 178 dagen: vanaf het moment dat de deelnemer geïnformeerde toestemming geeft, tot en met minimaal 28 kalenderdagen na de laatste dosis onderzoeksbehandeling
|
|
Incidentie van aan marstacimab gerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Ongeveer 178 dagen: vanaf het moment dat de deelnemer geïnformeerde toestemming geeft, tot en met minimaal 28 kalenderdagen na de laatste dosis onderzoeksbehandeling
|
Ongeveer 178 dagen: vanaf het moment dat de deelnemer geïnformeerde toestemming geeft, tot en met minimaal 28 kalenderdagen na de laatste dosis onderzoeksbehandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Plasmaconcentratie versus tijd van Marstacimab (vermeldingen)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 135
|
Dag 1 tot en met dag 135
|
|
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Marstacimab
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 135
|
Dag 1 tot en met dag 135
|
|
Gemiddelde plasmaconcentratie (Cavg) van Marstacimab
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 135
|
Dag 1 tot en met dag 135
|
|
Minimaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmin)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 135
|
Dag 1 tot en met dag 135
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de weefselfactorrouteremmer (TFPI).
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in protrombinefragment 1+2 (PF 1+2)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in D-dimeer
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in TGA (trombinegeneratietest).
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
Basislijn, dag 1 tot en met dag 135
|
|
Incidentie van antidrugsantilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 135
|
Dag 1 tot en met dag 135
|
|
Incidentie van klinisch significante persistente neutraliserende antilichamen (NAb)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 135
|
Dag 1 tot en met dag 135
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 mei 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
5 mei 2027
Studie voltooiing (Geschat)
5 mei 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 november 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 november 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 november 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B7841014
- NCT06703606 (Register-ID: ClinicalTrials.gov)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang bieden tot individuele, geanonimiseerde deelnemersgegevens en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistisch Analyse Plan (SAP), Klinisch Studierapport (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers, en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Pfizer en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .