Egy tanulmány annak megismerésére, hogy az emicizumabról marstacimabra való terápia hogyan érinti a súlyos hemofíliában szenvedőket A.
2026. június 2. frissítette: Pfizer
1b. fázisú vizsgálat a marstacimab-kezelés biztonságosságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére az emicizumab-terápia abbahagyását követően serdülők és felnőttek súlyos hemofíliájában, gátlókkal vagy anélkül.
A tanulmány célja, hogy megismerje a biztonságot, hogyan dolgozza fel a szervezet a marstacimabot, és hogyan fejti ki hatását súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél. Ritka vérzési rendellenesség, ahol a vér nem alvad rendesen. Emiatt az ember erősen vérzik, még egy kis vágástól is.
Ezek a betegek lehetnek inhibitorokkal vagy anélkül, akik legalább 6 hónapig rutin profilaxis céljából emicizumab gyógyszert szednek, és szeretnének áttérni a marstacimab gyógyszerre. Az inhibitorok olyan antitestek, amelyeket az immunrendszer fejleszt ki, mert a bejuttatott véralvadási faktort idegen anyagnak tekinti, amelyet meg kell semmisíteni. Az antitestek olyan fehérjék, amelyek felemésztik az aktivált faktort, mielőtt ideje lenne megállítani a vérzést. A profilaxis megelőző gyógyszerek.
A tanulmány a következő résztvevőket keresi:
- súlyos hemofília A betegek, akik legalább 6 hónapig emicizumab-kezelésben részesülnek.
- 12 évtől 75 évnél fiatalabbnak kell lennie
- legalább 35 kilogramm testtömegűnek kell lennie. A tanulmány eredményei útmutatóul szolgálnak az orvosoknak és a hemofíliás A-betegeiknek, akik a valós klinikai körülmények között módosítják gyógyszereiket. Azok a betegek, akik részt vehetnek a vizsgálatban, marstacimab gyógyszert kapnak hetente 150 milligramm bőr alá adott injekció formájában 4 hónapig. A marstacimabbal végzett vizsgálati kezelést legkorábban 14 nappal az utolsó emicizumab adag beadása után kezdik meg. A vizsgálat legfeljebb 6 hónapig tarthat. A szponzor biztosítja a marstacimabot. A betegek a vizsgálatban való részvételükkor folytatják a szokásos kezelést a vérzésükre beadott alvadási faktorral.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy nem randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálat körülbelül 10-15 serdülő és felnőtt, 12 és 75 év közötti, súlyos hemofília A-ban (definíció szerint FVIII-aktivitás <1%), gátlókkal vagy anélkül, akik jelenleg emicizumab-kezelésben részesülnek. ≥ 6 hónapig.
A vizsgálat célja, hogy értékelje a biztonságosságot és a farmakokinetikai/farmakodóképességi értékeket a 150 mg-os marstacimab sc. QW 4 hónapos kezelési periódusa során, az emicizumab abbahagyását követő 14 napos kimosási időszak után.
A tanulmányok várható időtartama egy egyéni résztvevő esetében körülbelül 6 hónap.
A biztonságosság értékelése a vizsgálat során jelentett mellékhatások és nemkívánatos események összegzésével történik, az emicizumab kimosása előtt azután, hogy a résztvevők újrakezdték a profilaktikus terápiát az ellátási színvonaluk szerint.
A vizsgálat során a résztvevők továbbra is alkalmazzák a szokásos gondozási faktor pótlást az áttöréses vérzésekre.
A PK, PD és ADA mérések alátámasztják a klinikai biztonsági adatokat.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
15
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonszám: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
- Toborzás
- Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- Toborzás
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- Toborzás
- ECU Health Medical Center
-
-
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Toborzás
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- Toborzás
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
-
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Törökország (Türkiye), 35100
- Toborzás
- Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
-
-
İ̇stanbul
-
Fatih, İ̇stanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Toborzás
- Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és 12 és 75 év közöttiek, a beleegyezés aláírásakor legalább 35 kg testtömeggel.
- Súlyos hemofília A diagnózisa (FVIII aktivitás <1%) inhibitorokkal vagy anélkül.
- Emicizumab terápia standard klinikai dózissal ≥6 hónapig.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi vagy jelenlegi koszorúér-betegségek, vénás vagy artériás trombózis vagy ischaemiás betegség kezelése vagy kórtörténete.
- Bármilyen egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, beleértve a közelmúltban (az elmúlt évben) vagy aktív öngyilkossági gondolatokat/viselkedést vagy laboratóriumi eltérést, amely növelheti a vizsgálatban való részvétel kockázatát, vagy a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti a résztvevőt a vizsgálatra.
- A hemofíliától eltérő ismert hemosztatikus hiba.
- Bármilyen tiltott egyidejű gyógyszer(ek) jelenlegi használata, vagy nem hajlandó vagy képtelen a szükséges egyidejű gyógyszer(ek) alkalmazására.
- Vizsgálati készítmény (gyógyszer vagy vakcina) korábbi beadása az ebben a vizsgálatban alkalmazott vizsgálati beavatkozás első dózisát megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb). Részvétel más vizsgálati termékek (gyógyszer vagy vakcina) vizsgálatában a jelen vizsgálatban való részvétel bármely időpontjában.
- Thrombocytaszám <100 000/μl vagy hemoglobin <10 g/dl.
- Klinikailag jelentős vese- vagy májműködési rendellenesség a szűrés laboratóriumi eredményei alapján, vagy ismert vese- vagy májbetegség.
- CD4 sejtszám ≤200/μl, ha HIV pozitív.
- 12 elvezetéses EKG szűrése, amely klinikailag jelentős eltéréseket mutat, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a résztvevők biztonságát vagy a vizsgálati eredmények értelmezését.
- Ismert tervezett műtéti eljárás.
- Túlérzékenység vagy allergiás reakció a hörcsögfehérjére vagy a vizsgálati beavatkozás egyéb összetevőire.
- A vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő vizsgálóhelyi személyzet és családtagjaik, a vizsgáló által egyébként felügyelt helyszíni személyzet, valamint a vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő szponzor és szponzor által delegált alkalmazottak és családtagjaik.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MARSTACIMAB
Marstacimab 150 mg szubkután (SC) hetente egyszer (QW)
|
Marstacimab 150 mg subcutan (SC) hetente egyszer (QW)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A marstacimabbal kapcsolatos mellékhatások (AE) előfordulása
Időkeret: Körülbelül 178 nap: attól az időponttól számítva, amikor a résztvevő tájékoztatáson alapuló beleegyezését adja, a vizsgálati kezelés utolsó adagja után legalább 28 naptári napig.
|
Körülbelül 178 nap: attól az időponttól számítva, amikor a résztvevő tájékoztatáson alapuló beleegyezését adja, a vizsgálati kezelés utolsó adagja után legalább 28 naptári napig.
|
|
A marstacimabbal összefüggő súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: Körülbelül 178 nap: attól az időponttól számítva, amikor a résztvevő tájékoztatáson alapuló beleegyezését adja, a vizsgálati kezelés utolsó adagja után legalább 28 naptári napig.
|
Körülbelül 178 nap: attól az időponttól számítva, amikor a résztvevő tájékoztatáson alapuló beleegyezését adja, a vizsgálati kezelés utolsó adagja után legalább 28 naptári napig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A plazmakoncentráció a marstacimab idő függvényében (listák)
Időkeret: 1. naptól 135. napig
|
1. naptól 135. napig
|
|
A marstacimab maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1. naptól 135. napig
|
1. naptól 135. napig
|
|
A marstacimab átlagos plazmakoncentrációja (Cavg).
Időkeret: 1. naptól 135. napig
|
1. naptól 135. napig
|
|
Minimális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmin)
Időkeret: 1. naptól 135. napig
|
1. naptól 135. napig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szöveti faktor útvonal inhibitor (TFPI) szintjében.
Időkeret: Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a protrombin 1+2 fragmentumban (PF 1+2)
Időkeret: Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a D-dimerben
Időkeret: Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a TGA-ban (trombingenerációs vizsgálat).
Időkeret: Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
Alapállapot, 1. naptól 135. napig
|
|
Anti-Drug Antibody (ADA) előfordulása
Időkeret: 1. naptól 135. napig
|
1. naptól 135. napig
|
|
Klinikailag jelentős perzisztens neutralizáló antitestek (NAb) előfordulása
Időkeret: 1. naptól 135. napig
|
1. naptól 135. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. május 13.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. május 5.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. május 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. november 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. november 21.
Első közzététel (Tényleges)
2024. november 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B7841014
- NCT06703606 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .