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一项研究了解从 Emicizumab 到 Marstacimab 的治疗变化如何影响严重 A 型血友病患者。

2026年6月2日 更新者：Pfizer

一项 1b 期研究，旨在评估患有严重甲型血友病（使用或不使用抑制剂）的青少年和成人患者停止 Emicizumab 治疗后，Marstacimab 治疗的安全性、PK 和 PD。

这项研究的目的是了解 marstacimab 的安全性、身体如何处理 marstacimab 以及它在严重甲型血友病患者中的作用。A 型血友病是一种罕见的出血性疾病，血液不能正常凝结。 这会导致人大量流血，即使是很小的伤口。

这些患者可以使用或不使用抑制剂，并且使用艾美珠单抗药物进行至少 6 个月的常规预防，并希望改用马斯塔西单抗药物。 抑制剂是免疫系统产生的抗体，因为它将注入的凝血因子视为需要破坏的异物。 抗体是一种蛋白质，会在激活的因子有时间止血之前将其吞噬。 预防疗法是预防性药物。

这项研究正在寻找参与者：

  • 患有严重甲型血友病且接受艾美珠单抗治疗至少 6 个月。
  • 年龄必须在 12 岁至 75 岁以下
  • 体重必须至少为 35 公斤。 这项研究的结果将为医生及其 A 型血友病患者在现实临床环境中改变药物提供指导。 能够参加该研究的患者将接受 marstacimab 药物，每周皮下注射 150 毫克，持续 4 个月。 marstacimab 研究治疗将在最后一剂艾美珠单抗后 14 天开始。 该研究可持续长达 6 个月。 申办者将提供 marstacimab。 参加研究时，患者将继续接受常规的注射凝血因子治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项非随≥6个月。 该研究旨在评估停用艾美珠单抗后 14 天的清除期后，使用 marstacimab 150 mg SC QW 进行 4 个月治疗期间的安全性和 PK/PD。 单个参与者的预期研究持续时间约为 6 个月。 将通过总结研究期间报告的 AE 和 SAE 来进行安全性评估，从 emicizumab 清除之前到参与者按照其护理标准恢复预防性治疗之后。 在研究过程中，参与者将继续使用他们的护理因子替代标准来治疗突破性出血。 PK、PD 和 ADA 测量将支持临床安全数据。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

15

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 印度
    • Gujarat
      • Surat、Gujarat、印度、395002
        • 招聘中
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai、Maharashtra、印度、400022
        • 招聘中
        • K J Somaiya Hospital & Research Centre
  • 土耳其（türkiye）
    • İzmir
      • Bornova、İzmir、土耳其（türkiye）、35100
        • 招聘中
        • Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
    • İ̇stanbul
      • Fatih、İ̇stanbul、土耳其（türkiye）、34093
        • 招聘中
        • Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • 招聘中
        • Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • 招聘中
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • 招聘中
        • ECU Health Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 男性，年龄 12 至 <75 岁，签署知情同意书时体重最低为 35 公斤。
  2. 使用或不使用抑制剂时诊断严重 A 型血友病（FVIII 活性 <1%）。
  3. 使用标准临床剂量的艾美珠单抗治疗≥6 个月。

排除标准：

  1. 先前或当前的冠状动脉疾病、静脉或动脉血栓形成或缺血性疾病的治疗或病史。
  2. 任何医疗或精神状况，包括最近（过去一年内）或活跃的自杀意念/行为或实验室异常，可能会增加参与研究的风险，或根据研究者的判断，使参与者不适合参加研究。
  3. 除血友病 A 之外的已知止血缺陷。
  4. 当前使用任何禁止的伴随药物或不愿意或无法使用所需的伴随药物。
  5. 在本研究中使用第一剂研究干预之前的 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准），之前曾施用过研究产品（药物或疫苗）。 在参与本研究期间的任何时间参与其他研究产品（药物或疫苗）的研究。
  6. 血小板计数 <100,000/μl 或血红蛋白 <10 g/dL。
  7. 根据筛查时的实验室结果，存在临床显着的肾或肝功能异常，或已知的肾或肝疾病。
  8. 如果 HIV 呈阳性，CD4 细胞计数 ≤200/μl。
  9. 筛查 12 导联心电图，显示临床上显着的异常，研究者认为这些异常可能会影响参与者的安全或研究结果的解释。
  10. 已知计划的手术程序。
  11. 对仓鼠蛋白或研究干预的其他成分过敏或过敏反应。
  12. 直接参与研究进行的研究者现场工作人员及其家庭成员、由研究者监督的现场工作人员以及直接参与研究进行的申办者和申办者代表员工及其家庭成员。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：马斯塔西单抗
Marstacimab 150 mg 皮下注射 (SC) 每周一次 (QW)
药品：马斯塔西单抗
Marstacimab 150 mg 皮下注射 (SC) 每周一次 (QW)
其他名称：
  • PF-06741086

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Marstacimab 相关不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：大约 178 天：从参与者提供知情同意书之日起，到最后一次研究治疗剂量后（包括）至少 28 个日历日
大约 178 天：从参与者提供知情同意书之日起，到最后一次研究治疗剂量后（包括）至少 28 个日历日
Marstacimab 相关严重 AE (SAE) 的发生率
大体时间：大约 178 天：从参与者提供知情同意书之日起，到最后一次研究治疗剂量后（包括）至少 28 个日历日
大约 178 天：从参与者提供知情同意书之日起，到最后一次研究治疗剂量后（包括）至少 28 个日历日

次要结果测量

结果测量
大体时间
Marstacimab 的血浆浓度与时间（列表）
大体时间：第 1 天至第 135 天
第 1 天至第 135 天
Marstacimab 的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天至第 135 天
第 1 天至第 135 天
Marstacimab 的平均血浆浓度 (Cavg)
大体时间：第 1 天至第 135 天
第 1 天至第 135 天
观察到的最低血浆浓度 (Cmin)
大体时间：第 1 天至第 135 天
第 1 天至第 135 天
组织因子途径抑制剂 (TFPI) 相对于基线的变化。
大体时间：基线，第 1 天至第 135 天
基线，第 1 天至第 135 天
凝血酶原片段 1+2 (PF 1+2) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1 天至第 135 天
基线，第 1 天至第 135 天
D-二聚体相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1 天至第 135 天
基线，第 1 天至第 135 天
TGA（凝血酶生成测定）相对于基线的变化。
大体时间：基线，第 1 天至第 135 天
基线，第 1 天至第 135 天
抗药物抗体（ADA）的发生率
大体时间：第 1 天至第 135 天
第 1 天至第 135 天
具有临床意义的持久性中和抗体 (NAb) 的发生率
大体时间：第 1 天至第 135 天
第 1 天至第 135 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年5月13日

初级完成 (估计的)

2027年5月5日

研究完成 (估计的)

2027年5月5日

研究注册日期

首次提交

2024年11月21日

首先提交符合 QC 标准的

2024年11月21日

首次发布 (实际的)

2024年11月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月2日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B7841014
  • NCT06703606 (注册表标识符：ClinicalTrials.gov)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个体去识别化参与者数据和相关研究文件的访问权限（例如， 根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况，提供协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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