Tutkimus, jossa kerrotaan, kuinka hoidon vaihtaminen emitsitsumabista marstasimabiin vaikuttaa ihmisiin, joilla on vaikea hemofilia A.
tiistai 2. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
Vaiheen 1b tutkimus marstasimabihoidon turvallisuuden, farmakokineettisen ja PD-hoidon arvioimiseksi emitistsumabihoidon lopettamisen jälkeen nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A estäjillä tai ilman.
Tutkimuksen tarkoituksena on saada tietoa turvallisuudesta, kuinka elimistö prosessoi marstasimabia ja miten se toimii potilailla, joilla on vaikea hemofilia A. Harvinainen verenvuotohäiriö, jossa veri ei hyyty normaalisti. Tämä saa ihmisen vuotamaan paljon verta, jopa pienestä haavasta.
Nämä potilaat voivat olla inhibiittoreiden kanssa tai ilman niitä, jotka saavat emitsitsumabilääkettä rutiininomaiseen ennaltaehkäisyyn vähintään 6 kuukauden ajan ja haluavat siirtyä marstasimabilääkkeeseen. Inhibiittorit ovat vasta-aineita, joita immuunijärjestelmä kehittää, koska se näkee infusoituneen hyytymistekijän vieraana aineena, joka on tuhottava. Vasta-aineet ovat proteiineja, jotka syövät aktivoituneen tekijän ennen kuin se ehtii pysäyttää verenvuoto. Ennaltaehkäisy on ennaltaehkäiseviä lääkkeitä.
Tähän tutkimukseen haetaan osallistujia:
- joilla on vaikea hemofilia A ja jotka ovat saaneet emitsitsumabihoitoa vähintään 6 kuukauden ajan.
- on oltava 12 - alle 75 vuotta vanha
- painon on oltava vähintään 35 kiloa. Tämän tutkimuksen tulokset toimivat oppaana lääkäreille ja heidän hemofilia A -potilailleen, jotka vaihtavat lääkkeitään todellisessa kliinisessä ympäristössä. Potilaat, jotka voivat osallistua tutkimukseen, saavat marstasimabilääkettä viikoittain ihon alle 150 milligramman ruiskeina 4 kuukauden ajan. Tutkimushoito marstasimabilla aloitetaan aikaisintaan 14 päivän kuluttua viimeisestä emisitsumabiannoksesta. Tutkimus voi kestää jopa 6 kuukautta. Sponsori tarjoaa marstasimabia. Potilaat jatkavat tutkimukseen osallistuessaan tavanomaista hoitoaan infusoidulla hyytymistekijällä verenvuotoonsa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ei-satunnaistettu avoin tutkimus, johon osallistui noin 10-15 nuorta ja aikuista osallistujaa iältään 12-<75 vuotta, joilla on vaikea hemofilia A (määritelty FVIII-aktiivisuudeksi <1 %) inhibiittoreiden kanssa tai ilman niitä ja jotka ovat parhaillaan emitistsumabihoidossa. ≥ 6 kuukauden ajan.
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan turvallisuutta ja PK/PD-arvoa 4 kuukauden marstasimabi 150 mg:n SC QW-hoitojakson aikana emitistsumabihoidon lopettamisen jälkeisen 14 päivän pesujakson jälkeen.
Yksittäisen osallistujan arvioitu opiskeluaika on noin 6 kuukautta.
Turvallisuusarviointi suoritetaan tekemällä yhteenveto tutkimuksen aikana raportoiduista haittavaikutuksista ja haittavaikutuksista ennen emitistsumabin huuhtelua siihen asti, kun osallistujat ovat jatkaneet profylaktista hoitoa hoitostandardinsa mukaisesti.
Osallistujat jatkavat standardinmukaisen hoitotekijäkorvauksen käyttöä läpimurtoverenvuodoissa tutkimuksen aikana.
PK-, PD- ja ADA-mittaukset tukevat kliinisiä turvallisuustietoja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pfizer CT.gov Call Center
- Puhelinnumero: 1-800-718-1021
- Sähköposti: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Opiskelupaikat
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Intia, 395002
- Rekrytointi
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400022
- Rekrytointi
- K J Somaiya Hospital & Research Centre
-
-
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Rekrytointi
- Ege University Faculty of Medicine Dean's Office
-
-
İ̇stanbul
-
Fatih, İ̇stanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Rekrytointi
- Istanbul Universitesi Tıp Fakultesi Onkoloji Enstitusu
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Rekrytointi
- Orthopaedic Institute for Children/Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Rekrytointi
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Rekrytointi
- ECU Health Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Mies ja 12-<75-vuotiaat, joiden vähimmäispaino on 35 kg tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Vaikean hemofilia A:n diagnoosi (FVIII-aktiivisuus <1 %) inhibiittoreiden kanssa tai ilman.
- Emitistsumabihoitoa normaalilla kliinisellä annoksella ≥ 6 kuukauden ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai nykyinen sepelvaltimotaudin, laskimo- tai valtimotromboosin tai iskeemisen sairauden hoito tai historia.
- Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset (viime vuoden aikana) tai aktiiviset itsemurha-ajatukset/-käyttäytyminen tai laboratoriopoikkeavuus, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.
- Muu tunnettu hemostaattinen vika kuin hemofilia A.
- Kiellettyjen samanaikaisten lääkkeiden nykyinen käyttö tai haluttomuus tai kyvyttömyys käyttää vaadittuja samanaikaisia lääkkeitä.
- Tutkimustuotteen (lääkkeen tai rokotteen) aiempi antaminen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen tässä tutkimuksessa käytettyä ensimmäistä tutkimusinterventioannosta (sen mukaan kumpi on pidempi). Osallistuminen muiden tutkimustuotteiden (lääke tai rokote) tutkimuksiin milloin tahansa tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Verihiutaleiden määrä <100 000/μl tai hemoglobiini <10 g/dl.
- Kliinisesti merkittävä munuaisten tai maksan toiminnan poikkeavuus seulonnan laboratoriotulosten perusteella tai tunnettu munuais- tai maksasairaus.
- CD4-solujen määrä ≤200/μl, jos HIV-positiivinen.
- Seulonta 12-kytkentäinen EKG, joka osoittaa kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa osallistujien turvallisuuteen tai tutkimustulosten tulkintaan.
- Tunnettu suunniteltu kirurginen toimenpide.
- Yliherkkyys tai allerginen reaktio hamsterin proteiinille tai muille tutkimustoimenpiteen aineosille.
- Tutkimuspaikan henkilökunta, joka osallistuu suoraan tutkimuksen suorittamiseen, ja heidän perheenjäsenensä, tutkijan muutoin valvoma henkilökunta sekä tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuvat sponsori- ja sponsorin edustajat ja heidän perheenjäsenensä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MARSTACIMAB
Marstasimabi 150 mg ihonalaisesti (SC) kerran viikossa (QW)
|
Marstasimabi 150 mg ihonalaisesti (SC) kerran viikossa (QW)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Marstasimabiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin 178 päivää: siitä hetkestä, kun osallistuja antaa tietoisen suostumuksensa, vähintään 28 kalenteripäivää viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
|
Noin 178 päivää: siitä hetkestä, kun osallistuja antaa tietoisen suostumuksensa, vähintään 28 kalenteripäivää viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
|
|
Marstasimabiin liittyvien vakavien haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Noin 178 päivää: siitä hetkestä, kun osallistuja antaa tietoisen suostumuksensa, vähintään 28 kalenteripäivää viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
|
Noin 178 päivää: siitä hetkestä, kun osallistuja antaa tietoisen suostumuksensa, vähintään 28 kalenteripäivää viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Plasman pitoisuus suhteessa marstasimabiin aikaan (listaukset)
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 135
|
Päivä 1 - päivä 135
|
|
Marstacimabin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 135
|
Päivä 1 - päivä 135
|
|
Marstacimabin keskimääräinen plasmapitoisuus (Cavg).
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 135
|
Päivä 1 - päivä 135
|
|
Pienin havaittu plasmapitoisuus (Cmin)
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 135
|
Päivä 1 - päivä 135
|
|
Muutos lähtötasosta kudostekijäreittiestäjissä (TFPI).
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1–135
|
Perustaso, päivä 1–135
|
|
Muutos lähtötasosta protrombiinifragmentissa 1+2 (PF 1+2)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1–135
|
Perustaso, päivä 1–135
|
|
Muutos perusviivasta D-dimeerissä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1–135
|
Perustaso, päivä 1–135
|
|
Muutos lähtötasosta TGA:ssa (trombiinin muodostumismääritys).
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1–135
|
Perustaso, päivä 1–135
|
|
Lääkevasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 135
|
Päivä 1 - päivä 135
|
|
Kliinisesti merkittävien pysyvien neutraloivien vasta-aineiden (NAb) esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 135
|
Päivä 1 - päivä 135
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. toukokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 5. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 5. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 25. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B7841014
- NCT06703606 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .