ALSにおけるXT-150の安全性研究
2026年7月28日 更新者：Xalud Therapeutics, Inc.
筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療のためのXT-150の単回漸増用量レジメンの安全性、薬物動態、薬力学、バイオマーカーを評価する第1相非盲検試験
これは、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の成人参加者を対象とした XT-150 の第 1 相非盲検多施設安全性試験です。
インフォームドコンセントを提供し、すべての研究適格基準を満たす参加者は研究に登録され、ベースライン訪問時にXT-150の単回注射を受けます。 フォローアップの訪問は、注射後 180 日 (6 か月) 以降に行われます。
8 人の参加者 (用量レベルあたり 4 人の参加者) が、最大 2 つの昇順単回用量コホートに順次登録されます: コホート 1: 1.5 mg XT-150 コホート 2: 4.5 mg XT-150
調査の概要
詳細な説明
この研究が答えようとしている主な疑問は次のとおりです。
- この研究中にどのような有害事象が報告されていますか? 有害事象とは、研究中に参加者が受けるあらゆる「副作用」です。 有害事象は、XT-150 によって引き起こされる場合とそうでない場合があります。 研究の医師は、治験期間中、参加者のALSと一般的な健康状態を検査します。
- XT-150 は参加者の身体検査所見、バイタルサイン、または検査値に影響を与えますか?
XT-150 の安全性を評価することに加えて、この研究では次の情報を提供するためにサンプルも収集します。
- 体内のXT-150のレベル
- インターロイキン (IL)-10 を含むサイトカインに対する XT-150 の効果
- Neurofilament Light (NfL) などの関連する ALS バイオマーカーに対する XT-150 の効果
さらに、ALS の機能スコア、呼吸能力、筋力も研究期間中に収集されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
8
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Director of Medical Information
- 電話番号：212-301-6673
- メール：medical.information@xaludthera.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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コンタクト：
- Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
- 電話番号：410-502-0495
- メール：emosmil1@jhmi.edu
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主任研究者：
- Jeffrey Rothstein, MD, PhD
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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コンタクト：
- Shyanne Hill
- 電話番号：617-643-5376
- メール：mghxaludphase1@mgb.org
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主任研究者：
- Sabrina Paganoni, MD
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health
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主任研究者：
- Ximena Arcila-Londono, MD
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コンタクト：
- Maria Stotland, RN, CRC
- 電話番号：313-916-3359
- メール：mstotla1@hfhs.org
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コンタクト：
- Anne Vallis, BS, MA, CRC
- 電話番号：313-916-1364
- メール：Avallis1@hfhs.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 18歳から80歳までの成人
- 男性でも女性でも、妊娠の可能性がある場合、または性的に活動的な場合は、厳重な避妊が必要です
- 医師によってALSと診断されている（具体的には、エル・エスコリアルの基準によって定義される、臨床的に可能性が高い、研究室で証明された可能性が高い、または確定的ALSと診断された散発性または家族性ALS）
- この研究を開始してから36か月以内にALS（筋力低下）の症状があったことがある
- 参加者の性別、身長、年齢で予想される量の少なくとも 60% の空気量をゆっくりと吐き出す能力がある
- ALSの治療を受けていないか、現在承認されたALS治療薬を安定用量で服用している。 現在トーファーセンを受けている患者さんは対象外です。
- -治験医師の判断により、治験注射をくも膜下腔内に行うことができる
- 研究登録時に研究手順を実行し、研究訪問スケジュールを遵守することができ、推定余命が6か月以上である
主な除外基準:
- 脳脊髄液（CSF）を排出するためのシャントが埋め込まれている、またはCNSカテーテルが埋め込まれている
- 横隔膜ペーシングシステムが埋め込まれている
- 気管切開
- 研究参加者の安全性に対する重大なリスクを示す心臓病またはECG異常の病歴または現在の診断
- COPDなどの呼吸器疾患の病歴または現在の診断
- がん、化学性髄膜炎、HIV、B型肝炎、C型肝炎、コントロール不良の糖尿病の病歴または現在の診断
- 治療または免疫不全を必要とする自己免疫疾患（関節リウマチや狼瘡など）の存在
- 肝臓または腎臓の疾患/損傷の臨床的または実験的証拠。
- 禁止されている薬の服用
- 妊娠中または授乳中の女性
- 30日以内または治験薬の5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬または治験機器の使用。 例外: 観察的で非介入的な臨床研究は、研究医師の意見により許可されます。
- 研究医師が参加者の安全、研究スタッフとのコミュニケーション能力、またはデータの品質を損なう可能性があると感じるその他の症状がある場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: 1.5 mg XT-150
参加者には、1日目にくも膜下腔内注射によってXT-150 1.5 mgが1回投与されます。
くも膜下腔内注射は、治験担当医師によって行われる、脊髄の基部の脊柱管に挿入された細い針を使用した注射です。
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XT-150 は、抗炎症性サイトカイン、インターロイキン 10 (IL-10) の変異体を生成するプラスミド DNA (遺伝物質) の小片です。
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実験的：コホート 2: 4.5 mg XT-150
参加者には、1日目にくも膜下腔内注射によってXT-150 1.5 mgが1回投与されます。
くも膜下腔内注射は、治験担当医師によって行われる、脊髄の基部の脊柱管に挿入された細い針を使用した注射です。
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XT-150 は、抗炎症性サイトカイン、インターロイキン 10 (IL-10) の変異体を生成するプラスミド DNA (遺伝物質) の小片です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および特別関心のある有害事象 (AESI) を報告した参加者の数
時間枠：180日目まで
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180日目まで
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臨床的に重要な身体検査所見を示した参加者の数
時間枠：180日目まで
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180日目まで
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臨床的に重大なバイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：180日目まで
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バイタルサインには、体温、心拍数、呼吸数、血圧が含まれます
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180日目まで
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臨床的に重大な検査異常を有する参加者の数
時間枠：180日目まで
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臨床検査室の評価には、血液学、化学、凝固、脂質、C 反応性タンパク質、赤血球沈降速度、CSF 総タンパク質、細胞数、グルコースが含まれます。
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180日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2027年3月1日
一次修了 (推定)
2028年6月1日
研究の完了 (推定)
2028年6月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月22日
最初の投稿 (実際)
2024年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月28日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。