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Étude de sécurité du XT-150 dans la SLA

28 juillet 2026 mis à jour par: Xalud Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte de phase 1 évaluant l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et les biomarqueurs des schémas thérapeutiques à dose unique croissante de XT-150 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Il s'agit d'une étude de sécurité multicentrique ouverte de phase 1 du XT-150 chez des participants adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Les participants fournissant un consentement éclairé et répondant à tous les critères d'éligibilité à l'étude seront inscrits à l'étude et recevront une seule injection de XT-150 lors de la visite de référence. Des visites de suivi auront lieu plus de 180 jours (6 mois) après l'injection.

8 participants (4 participants par niveau de dose) seront inscrits séquentiellement dans jusqu'à 2 cohortes ascendantes à dose unique : Cohorte 1 : 1,5 mg XT-150 Cohorte 2 : 4,5 mg XT-150

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les principales questions auxquelles cette étude vise à répondre sont :

  • Quels événements indésirables sont rapportés au cours de cette étude ? Un événement indésirable est tout « effet secondaire » ressenti par les participants au cours d’une étude. Les événements indésirables peuvent ou non être provoqués par le XT-150. Les médecins de l'étude vérifieront la SLA et l'état de santé général des participants tout au long de l'essai.
  • Le XT-150 a-t-il des effets sur les résultats de l'examen physique, les signes vitaux ou les valeurs de laboratoire des participants ?

En plus d'évaluer la sécurité du XT-150, cette étude collectera également des échantillons pour fournir des informations sur les éléments suivants :

  • Les niveaux de XT-150 dans votre corps
  • L'effet du XT-150 sur les cytokines, dont l'interleukine (IL)-10
  • L'effet du XT-150 sur les biomarqueurs pertinents de la SLA tels que Neurofilament Light (NfL)

De plus, le score fonctionnel SLA, la capacité respiratoire et la force seront collectés au cours de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Numéro de téléphone: 410-502-0495
          • E-mail: emosmil1@jhmi.edu
        • Chercheur principal:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health
        • Chercheur principal:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Contact:
          • Maria Stotland, RN, CRC
          • Numéro de téléphone: 313-916-3359
          • E-mail: mstotla1@hfhs.org
        • Contact:
          • Anne Vallis, BS, MA, CRC
          • Numéro de téléphone: 313-916-1364
          • E-mail: Avallis1@hfhs.org

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Adultes entre 18 et 80 ans
  • Homme ou femme, s'il est en âge de procréer ou sexuellement actif, contraception stricte requise
  • Avoir une SLA diagnostiquée par un médecin (en particulier, une SLA sporadique ou familiale diagnostiquée comme cliniquement probable, une SLA probable ou certaine confirmée par un laboratoire définie par les critères d'El Escorial)
  • Avoir présenté des symptômes de SLA (faiblesse musculaire) dans les 36 mois suivant le début de cette étude
  • Avoir la capacité d'expirer lentement un volume d'air d'au moins 60 % de ce qui est attendu pour le sexe, la taille et l'âge du participant
  • N'ont pas reçu de traitement pour la SLA ou reçoivent actuellement une dose stable d'un traitement approuvé pour la SLA. Les patients recevant actuellement Tofersen ne sont pas éligibles.
  • Capable de recevoir l'injection de l'étude par voie intrathécale, déterminée par le médecin de l'étude
  • Capable de suivre les procédures d'étude et de respecter le calendrier des visites d'étude au moment de l'entrée à l'étude, avec une espérance de vie estimée à 6 mois ou plus.

Critères d'exclusion clés :

  • Avoir un shunt implanté pour drainer le liquide céphalo-rachidien (LCR) ou un cathéter implanté pour le SNC
  • Avoir un système de stimulation du diaphragme implanté
  • Trachéotomie
  • Antécédents ou diagnostic actuel de problèmes cardiaques ou d'anomalies ECG indiquant un risque important pour la sécurité des participants à l'étude
  • Antécédents ou diagnostic actuel de maladies respiratoires telles que la BPCO
  • Antécédents ou diagnostic actuel de cancer, méningite chimique, VIH, hépatite B, hépatite C, diabète non contrôlé
  • Présence d'une maladie auto-immune (par exemple, polyarthrite rhumatoïde ou lupus) nécessitant un traitement ou un déficit immunitaire
  • Preuve clinique ou de laboratoire d'une maladie/lésion hépatique ou rénale.
  • Prendre des médicaments interdits
  • Les femmes enceintes ou qui allaitent
  • Utilisation de tout médicament ou dispositif expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude (selon la période la plus longue). Exception : les études cliniques observationnelles et non interventionnelles sont autorisées de l'avis du médecin de l'étude.
  • Toute autre condition qui, selon le médecin de l'étude, pourrait compromettre la sécurité du participant, sa capacité à communiquer avec le personnel de l'étude ou la qualité des données.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : 1,5 mg XT-150
Les participants recevront 1,5 mg de XT-150 une fois par injection intrathécale le jour 1. Une injection intrathécale est une injection réalisée par votre médecin de l'étude à l'aide d'une fine aiguille insérée dans le canal rachidien à la base de votre moelle épinière.
Biologique: XT-150
XT-150 est un petit morceau d’ADN plasmidique (matériel génétique) qui produit une variante de la cytokine anti-inflammatoire, l’interleukine 10 (IL-10).
Expérimental: Cohorte 2 : 4,5 mg XT-150
Les participants recevront 1,5 mg de XT-150 une fois par injection intrathécale le jour 1. Une injection intrathécale est une injection réalisée par votre médecin de l'étude à l'aide d'une fine aiguille insérée dans le canal rachidien à la base de votre moelle épinière.
Biologique: XT-150
XT-150 est un petit morceau d’ADN plasmidique (matériel génétique) qui produit une variante de la cytokine anti-inflammatoire, l’interleukine 10 (IL-10).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants signalant des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des EI d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'au jour 180
Jusqu'au jour 180
Nombre de participants présentant des résultats d'examen physique cliniquement significatifs
Délai: Jusqu'au jour 180
Jusqu'au jour 180
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux cliniquement significatives
Délai: Jusqu'au jour 180
Les signes vitaux comprennent la température, la fréquence cardiaque, la fréquence respiratoire et la tension artérielle
Jusqu'au jour 180
Nombre de participants présentant des anomalies biologiques cliniquement significatives
Délai: Jusqu'au jour 180
Les évaluations de laboratoire clinique comprennent l'hématologie, la chimie, la coagulation, les lipides, la protéine C-réactive, la vitesse de sédimentation des érythrocytes et les protéines totales du LCR, la numération cellulaire et le glucose.
Jusqu'au jour 180

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xalud Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mars 2027

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2024

Première publication (Réel)

26 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • XT-150-1-0402

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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