XT-150 在 ALS 中的安全性研究
2026年7月28日 更新者：Xalud Therapeutics, Inc.
一项 1 期开放标签研究，评估 XT-150 单剂量递增方案治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的安全性、药代动力学、药效学和生物标志物
这是 XT-150 在患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的成年参与者中进行的一项 1 期、开放标签、多中心安全性研究。
提供知情同意书并符合所有研究资格标准的参与者将被纳入研究，并将在基线访视时接受单次 XT-150 注射。 注射后 180 天（6 个月）内将进行随访。
8 名参与者（每个剂量水平 4 名参与者）将按顺序入组至最多 2 个升序单剂量队列： 队列 1：1.5 mg XT-150 队列 2：4.5 mg XT-150
研究概览
详细说明
本研究旨在回答的主要问题是：
- 本研究期间报告了哪些不良事件？ 不良事件是参与者在研究过程中出现的任何“副作用”。 不良事件可能是也可能不是 XT-150 引起的。 研究医生将在整个试验过程中检查参与者的 ALS 和总体健康状况。
- XT-150 对参与者的体检结果、生命体征或实验室值有任何影响吗？
除了评估XT-150的安全性外，本研究还将收集样本以提供以下信息：
- 您体内 XT-150 的水平
- XT-150对白细胞介素（IL）-10等细胞因子的影响
- XT-150 对神经丝光 (NfL) 等相关 ALS 生物标志物的影响
此外，研究过程中还将收集 ALS 功能评分、呼吸能力和力量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
8
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Director of Medical Information
- 电话号码：212-301-6673
- 邮箱：medical.information@xaludthera.com
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
-
-
Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University
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接触：
- Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
- 电话号码：410-502-0495
- 邮箱：emosmil1@jhmi.edu
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首席研究员：
- Jeffrey Rothstein, MD, PhD
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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接触：
- Shyanne Hill
- 电话号码：617-643-5376
- 邮箱：mghxaludphase1@mgb.org
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首席研究员：
- Sabrina Paganoni, MD
-
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Health
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首席研究员：
- Ximena Arcila-Londono, MD
-
接触：
- Maria Stotland, RN, CRC
- 电话号码：313-916-3359
- 邮箱：mstotla1@hfhs.org
-
接触：
- Anne Vallis, BS, MA, CRC
- 电话号码：313-916-1364
- 邮箱：Avallis1@hfhs.org
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 18岁至80岁之间的成年人
- 男性或女性，如果有生育能力或性活跃，则需要严格避孕
- 由医生诊断 ALS（具体来说，散发性或家族性 ALS 被诊断为临床可能、实验室支持的可能或根据 El Escorial 标准定义的明确 ALS）
- 开始本研究后 36 个月内曾出现过 ALS（肌无力）症状
- 能够缓慢呼出至少为参与者性别、身高和年龄预期呼气量的 60%
- 尚未接受 ALS 治疗或目前正在接受稳定剂量的经批准的 ALS 治疗。 目前接受 Tofersen 治疗的患者不符合资格。
- 能够接受鞘内注射研究注射，由研究医生决定
- 能够在进入研究时完成研究程序并遵守研究访视时间表，预计预期寿命为 6 个月或更长
主要排除标准：
- 植入分流器以引流脑脊液 (CSF) 或植入 CNS 导管
- 植入膈肌起搏系统
- 气管切开术
- 心脏病史或当前诊断或心电图异常表明研究参与者存在重大安全风险
- 呼吸系统疾病（例如慢性阻塞性肺病）的病史或当前诊断
- 癌症、化学性脑膜炎、HIV、乙型肝炎、丙型肝炎、不受控制的糖尿病的病史或当前诊断
- 存在需要治疗的自身免疫性疾病（例如类风湿性关节炎或狼疮）或免疫缺陷
- 肝脏或肾脏疾病/损伤的临床或实验室证据。
- 服用任何违禁药物
- 怀孕或哺乳期的女性
- 在 30 天内或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何研究药物或装置。 例外：研究医生认为允许进行观察性、非干预性临床研究。
- 研究医生认为可能危及参与者的安全、与研究人员沟通的能力或数据质量的任何其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组：1.5 毫克 XT-150
参与者将在第一天通过鞘内注射一次 1.5 毫克 XT-150。
鞘内注射是由您的研究医生使用一根细针插入脊髓底部的椎管进行注射。
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XT-150 是一小段质粒 DNA（遗传物质），可产生抗炎细胞因子白细胞介素 10 (IL-10) 的变体。
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实验性的：第 2 组：4.5 毫克 XT-150
参与者将在第一天通过鞘内注射一次 1.5 毫克 XT-150。
鞘内注射是由您的研究医生使用一根细针插入脊髓底部的椎管进行注射。
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XT-150 是一小段质粒 DNA（遗传物质），可产生抗炎细胞因子白细胞介素 10 (IL-10) 的变体。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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报告不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和特别关注的 AE (AESI) 的参与者数量
大体时间：直至第 180 天
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直至第 180 天
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具有临床意义的体检结果的参与者人数
大体时间：直至第 180 天
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直至第 180 天
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具有临床显着生命体征异常的参与者人数
大体时间：直至第 180 天
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生命体征包括体温、心率、呼吸频率和血压
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直至第 180 天
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具有临床显着实验室异常的参与者人数
大体时间：直至第 180 天
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临床实验室评估包括血液学、化学、凝血、血脂、C反应蛋白、红细胞沉降率和脑脊液总蛋白、细胞计数和葡萄糖
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直至第 180 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2027年3月1日
初级完成 (估计的)
2028年6月1日
研究完成 (估计的)
2028年6月1日
研究注册日期
首次提交
2024年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2024年11月22日
首次发布 (实际的)
2024年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月28日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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