Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa XT-150 w ALS

2 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Xalud Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę, farmakodynamikę i biomarkery schematów pojedynczych rosnących dawek XT-150 w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa stosowania XT-150 u dorosłych uczestników chorych na stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

Uczestnicy, którzy wyrażą świadomą zgodę i spełnią wszystkie kryteria kwalifikacyjne do badania, zostaną zapisani do badania i otrzymają pojedynczy zastrzyk XT-150 podczas wizyty początkowej. Wizyty kontrolne odbędą się po 180 dniach (6 miesiącach) od wstrzyknięcia.

8 uczestników (4 uczestników na każdy poziom dawki) zostanie zapisanych kolejno do maksymalnie 2 rosnących kohort z pojedynczą dawką: Kohorta 1: 1,5 mg XT-150 Kohorta 2: 4,5 mg XT-150

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:

  • Jakie zdarzenia niepożądane zgłoszono w trakcie tego badania? Zdarzenie niepożądane to każdy „skutek uboczny”, który wystąpi u uczestników podczas badania. Zdarzenia niepożądane mogą, ale nie muszą, być spowodowane przez XT-150. Lekarze prowadzący badanie będą sprawdzać stan ALS i ogólny stan zdrowia uczestników przez cały czas trwania badania.
  • Czy XT-150 ma jakikolwiek wpływ na wyniki badań fizykalnych uczestników, parametry życiowe lub wyniki badań laboratoryjnych?

Oprócz oceny bezpieczeństwa XT-150, w ramach tego badania zostaną również pobrane próbki w celu dostarczenia informacji na następujące tematy:

  • Poziom XT-150 w Twoim organizmie
  • Wpływ XT-150 na cytokiny, w tym interleukinę (IL)-10
  • Wpływ XT-150 na odpowiednie biomarkery ALS, takie jak Światło Neurofilamentu (NfL)

Ponadto w trakcie badania zbierana będzie ocena czynnościowa ALS, wydolność oddechowa i siła.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Numer telefonu: 410-502-0495
          • E-mail: emosmil1@jhmi.edu
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health
        • Główny śledczy:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dorośli w wieku od 18 do 80 lat
  • Mężczyzna lub kobieta, jeśli jest w wieku rozrodczym lub jest aktywny seksualnie, wymagana jest ścisła antykoncepcja
  • Zdiagnozować ALS przez lekarza (w szczególności sporadyczne lub rodzinne ALS zdiagnozowane jako klinicznie prawdopodobne, potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne lub określone ALS zdefiniowane według kryteriów El Escorial)
  • Miałeś objawy ALS (osłabienie mięśni) w ciągu 36 miesięcy od rozpoczęcia tego badania
  • Mieć możliwość powolnego wydychania objętości powietrza wynoszącej co najmniej 60% wymaganej dla płci, wzrostu i wieku uczestnika
  • Nie otrzymywałeś leczenia na ALS lub obecnie przyjmujesz stałą dawkę zatwierdzonego leku na ALS. Pacjenci obecnie otrzymujący Tofersen nie kwalifikują się.
  • Możliwość przyjęcia badanego zastrzyku dooponowo, zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego badanie
  • Możliwość poddania się procedurom badawczym i przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych w momencie przystąpienia do badania, przy szacowanej oczekiwanej długości życia wynoszącej 6 miesięcy lub dłużej

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Należy wszczepić zastawkę w celu drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub wszczepiony cewnik do OUN
  • Należy wszczepić przeponowy układ stymulujący
  • Tracheostomia
  • Historia lub aktualna diagnoza chorób serca lub nieprawidłowości w EKG wskazujących na istotne ryzyko bezpieczeństwa uczestników badania
  • Historia lub aktualna diagnoza chorób układu oddechowego, takich jak POChP
  • Historia lub aktualna diagnoza raka, chemiczne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, HIV, WZW B, WZW C, niekontrolowana cukrzyca
  • Obecność choroby autoimmunologicznej (na przykład reumatoidalnego zapalenia stawów lub tocznia) wymagającej leczenia lub niedoboru odporności
  • Kliniczne lub laboratoryjne dowody choroby/urazu wątroby lub nerek.
  • Zażywanie jakichkolwiek zabronionych leków
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Stosowanie jakichkolwiek badanych leków lub wyrobów w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania badanego środka (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy). Wyjątek: obserwacyjne, nieinterwencyjne badania kliniczne są dozwolone w opinii lekarza prowadzącego badanie.
  • Wszelkie inne warunki, które zdaniem lekarza prowadzącego badanie mogą zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, możliwości komunikowania się z personelem badawczym lub jakości danych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: 1,5 mg XT-150
Uczestnikom zostanie podane jednorazowo 1,5 mg XT-150 w postaci wstrzyknięcia dooponowego w dniu 1. Wstrzyknięcie dooponowe to wstrzyknięcie za pomocą cienkiej igły wprowadzonej do kanału kręgowego u podstawy rdzenia kręgowego, wykonane przez lekarza prowadzącego badanie.
Biologiczny: XT-150
XT-150 to mały fragment plazmidowego DNA (materiał genetyczny), który wytwarza wariant cytokiny przeciwzapalnej, interleukiny 10 (IL-10).
Eksperymentalny: Kohorta 2: 4,5 mg XT-150
Uczestnikom zostanie podane jednorazowo 1,5 mg XT-150 w postaci wstrzyknięcia dooponowego w dniu 1. Wstrzyknięcie dooponowe to wstrzyknięcie za pomocą cienkiej igły wprowadzonej do kanału kręgowego u podstawy rdzenia kręgowego, wykonane przez lekarza prowadzącego badanie.
Biologiczny: XT-150
XT-150 to mały fragment plazmidowego DNA (materiał genetyczny), który wytwarza wariant cytokiny przeciwzapalnej, interleukiny 10 (IL-10).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do dnia 180
Do dnia 180
Liczba uczestników, u których stwierdzono klinicznie istotne wyniki badania fizykalnego
Ramy czasowe: Do dnia 180
Do dnia 180
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do dnia 180
Oznaki życiowe obejmują temperaturę, tętno, częstość oddechów i ciśnienie krwi
Do dnia 180
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do dnia 180
Kliniczne oceny laboratoryjne obejmują hematologię, chemię, krzepnięcie, lipidy, białko C-reaktywne, szybkość sedymentacji erytrocytów i białko całkowite w płynie mózgowo-rdzeniowym, liczbę komórek i glukozę
Do dnia 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xalud Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XT-150-1-0402

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na XT-150

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj