Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af XT-150 i ALS

2. april 2025 opdateret af: Xalud Therapeutics, Inc.

Et fase 1, åbent studie, der vurderer sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og biomarkører af enkelt stigende dosisregimer af XT-150 til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Dette er et fase 1, åbent, multicenter sikkerhedsstudie af XT-150 i voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Deltagere, der giver informeret samtykke og opfylder alle undersøgelsesberettigelseskriterier, vil blive tilmeldt undersøgelsen og vil modtage en enkelt injektion af XT-150 ved baseline-besøget. Opfølgningsbesøg vil finde sted over 180 dage (6 måneder) efter injektionen.

8 deltagere (4 deltagere pr. dosisniveau) vil blive tilmeldt sekventielt i op til 2 stigende enkeltdosis-kohorter: Kohorte 1: 1,5 mg XT-150 Kohorte 2: 4,5 mg XT-150

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De vigtigste spørgsmål, som denne undersøgelse har til formål at besvare er:

  • Hvilke bivirkninger er rapporteret under denne undersøgelse? En uønsket hændelse er enhver "bivirkning", som deltagerne har under en undersøgelse. Uønskede hændelser kan være forårsaget af XT-150. Undersøgelseslægerne vil kontrollere deltagernes ALS og generelle helbred under hele forsøget.
  • Har XT-150 nogen virkning på deltagernes fysiske undersøgelsesfund, vitale tegn eller laboratorieværdier?

Ud over at vurdere sikkerheden af ​​XT-150, vil denne undersøgelse også indsamle prøver for at give oplysninger om følgende:

  • Niveauerne af XT-150 i din krop
  • Virkningen af ​​XT-150 på cytokiner inklusive interleukin (IL)-10
  • Effekten af ​​XT-150 på relevante ALS-biomarkører såsom Neurofilament Light (NfL)

Derudover vil ALS funktionel score, åndedrætskapacitet og styrke blive indsamlet i løbet af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Telefonnummer: 410-502-0495
          • E-mail: emosmil1@jhmi.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health
        • Ledende efterforsker:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Voksne mellem 18 og 80 år
  • Mand eller kvinde, hvis de er i den fødedygtige alder eller seksuelt aktive, er streng prævention påkrævet
  • Få ALS diagnosticeret af en læge (specifikt, sporadisk eller familiær ALS diagnosticeret som klinisk sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller bestemt ALS defineret af El Escorial-kriterierne)
  • Har haft symptomer på ALS (muskelsvaghed) inden for 36 måneder efter start af denne undersøgelse
  • Have evnen til langsomt at udånde en luftmængde på mindst 60 % af det forventede for deltagerens køn, højde og alder
  • Har ikke modtaget behandling for ALS eller er i øjeblikket på en stabil dosis af en godkendt behandling for ALS. Patienter, der i øjeblikket modtager Tofersen, er ikke berettigede.
  • I stand til at modtage undersøgelsesinjektionen intratekalt, bestemt af undersøgelsens læge
  • I stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne og overholde studiebesøgsplanen på tidspunktet for studiestart med en estimeret forventet levetid på 6 måneder eller mere

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Få en implanteret shunt til at dræne cerebrospinalvæske (CSF) eller et implanteret CNS-kateter
  • Få et implanteret diafragma-stimuleringssystem
  • Trakeostomi
  • Anamnese eller nuværende diagnose af hjertesygdomme eller EKG-abnormiteter, der indikerer betydelig risiko for sikkerhed for deltagere i undersøgelsen
  • Anamnese eller nuværende diagnose af luftvejslidelser såsom KOL
  • Anamnese eller nuværende diagnose af kræft, kemisk meningitis, HIV, Hep B, Hep C, ukontrolleret diabetes
  • Tilstedeværelse af en autoimmun tilstand (for eksempel reumatoid arthritis eller lupus), der kræver behandling eller immundefekt
  • Klinisk eller laboratoriebevis for lever- eller nyresygdom/-skade.
  • Tager enhver forbudt medicin
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Brug af forsøgslægemidler eller -udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet (alt efter hvad der er længst). Undtagelse: Observationelle, ikke-interventionelle kliniske undersøgelser er tilladt efter undersøgelseslægens mening.
  • Enhver anden tilstand, som undersøgelseslægen føler, kan kompromittere deltagerens sikkerhed, evne til at kommunikere med undersøgelsens personale eller kvaliteten af ​​dataene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: 1,5 mg XT-150
Deltagerne vil blive administreret 1,5 mg XT-150 én gang ved intrathekal injektion på dag 1. En intratekal injektion er en injektion med en tynd nål indsat i rygmarvskanalen i bunden af ​​din rygmarv, udført af din undersøgelseslæge.
Biologisk: XT-150
XT-150 er et lille stykke plasmid-DNA (genetisk materiale), der producerer en variant af det antiinflammatoriske cytokin, Interleukin 10 (IL-10).
Eksperimentel: Kohorte 2: 4,5 mg XT-150
Deltagerne vil blive administreret 1,5 mg XT-150 én gang ved intrathekal injektion på dag 1. En intratekal injektion er en injektion med en tynd nål indsat i rygmarvskanalen i bunden af ​​din rygmarv, udført af din undersøgelseslæge.
Biologisk: XT-150
XT-150 er et lille stykke plasmid-DNA (genetisk materiale), der producerer en variant af det antiinflammatoriske cytokin, Interleukin 10 (IL-10).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer bivirkninger (AE'er), Serious Adverse Events (SAE'er) og AE'er af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til dag 180
Op til dag 180
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Op til dag 180
Op til dag 180
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn abnormiteter
Tidsramme: Op til dag 180
Vitale tegn omfatter temperatur, hjertefrekvens, åndedrætsfrekvens og blodtryk
Op til dag 180
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til dag 180
Kliniske laboratorievurderinger omfatter hæmatologi, kemi, koagulation, lipider, C-reaktivt protein, erythrocytsedimentationshastighed og CSF totalt protein, celletal og glucose
Op til dag 180

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xalud Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2024

Først opslået (Faktiske)

26. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XT-150-1-0402

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske forsøg med XT-150

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner