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Sicherheitsstudie von XT-150 bei ALS

2. April 2025 aktualisiert von: Xalud Therapeutics, Inc.

Eine offene Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Biomarker von XT-150-Regimen mit aufsteigender Einzeldosis zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Dies ist eine offene, multizentrische Sicherheitsstudie der Phase 1 zu XT-150 bei erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Teilnehmer, die ihre Einwilligung nach Aufklärung geben und alle Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, werden in die Studie aufgenommen und erhalten beim Baseline-Besuch eine einzelne Injektion von XT-150. Nachuntersuchungen finden über 180 Tage (6 Monate) nach der Injektion statt.

8 Teilnehmer (4 Teilnehmer pro Dosisstufe) werden nacheinander in bis zu 2 aufsteigende Einzeldosis-Kohorten aufgenommen: Kohorte 1: 1,5 mg XT-150 Kohorte 2: 4,5 mg XT-150

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Hauptfragen, die diese Studie beantworten soll, sind:

  • Welche unerwünschten Ereignisse wurden während dieser Studie gemeldet? Ein unerwünschtes Ereignis ist jede „Nebenwirkung“, die Teilnehmer während einer Studie haben. Unerwünschte Ereignisse können durch XT-150 verursacht werden oder auch nicht. Die Studienärzte werden während der gesamten Studie das ALS-Syndrom und den allgemeinen Gesundheitszustand der Teilnehmer überprüfen.
  • Hat XT-150 Auswirkungen auf die Befunde der körperlichen Untersuchung, die Vitalfunktionen oder die Laborwerte der Teilnehmer?

Zusätzlich zur Bewertung der Sicherheit von XT-150 werden in dieser Studie auch Proben gesammelt, um Informationen zu Folgendem zu liefern:

  • Der XT-150-Spiegel in Ihrem Körper
  • Die Wirkung von XT-150 auf Zytokine, einschließlich Interleukin (IL)-10
  • Die Wirkung von XT-150 auf relevante ALS-Biomarker wie Neurofilament Light (NfL)

Darüber hinaus werden im Verlauf der Studie der ALS-Funktionsscore, die Atemkapazität und die Kraft erhoben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Telefonnummer: 410-502-0495
          • E-Mail: emosmil1@jhmi.edu
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health
        • Hauptermittler:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Erwachsene zwischen 18 und 80 Jahren
  • Ob männlich oder weiblich, sofern sie im gebärfähigen Alter sind oder sexuell aktiv sind, ist eine strenge Empfängnisverhütung erforderlich
  • ALS von einem Arzt diagnostizieren lassen (insbesondere sporadische oder familiäre ALS, diagnostiziert als klinisch wahrscheinlich, laborgestütztes wahrscheinliches oder definitives ALS, definiert durch die El-Escorial-Kriterien)
  • Innerhalb von 36 Monaten nach Beginn dieser Studie Symptome von ALS (Muskelschwäche) hatten
  • Sie müssen in der Lage sein, langsam ein Luftvolumen auszuatmen, das mindestens 60 % dessen entspricht, was für das Geschlecht, die Größe und das Alter des Teilnehmers erwartet wird
  • Sie haben keine Behandlung gegen ALS erhalten oder erhalten derzeit eine stabile Dosis einer zugelassenen Behandlung gegen ALS. Patienten, die derzeit Tofersen erhalten, sind nicht berechtigt.
  • Kann die Studieninjektion intrathekal erhalten, wie vom Studienarzt festgelegt
  • Kann sich den Studienabläufen unterziehen und den Studienbesuchsplan zum Zeitpunkt des Studieneintritts einhalten, mit einer geschätzten Lebenserwartung von 6 Monaten oder mehr

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Über einen implantierten Shunt zur Ableitung von Liquor (CSF) oder einen implantierten ZNS-Katheter verfügen
  • Lassen Sie sich ein Zwerchfellstimulationssystem implantieren
  • Tracheotomie
  • Anamnese oder aktuelle Diagnose von Herzerkrankungen oder EKG-Anomalien, die auf ein erhebliches Sicherheitsrisiko für die Studienteilnehmer hinweisen
  • Anamnese oder aktuelle Diagnose von Atemwegserkrankungen wie COPD
  • Anamnese oder aktuelle Diagnose von Krebs, chemischer Meningitis, HIV, Hep B, Hep C, unkontrolliertem Diabetes
  • Vorliegen einer behandlungsbedürftigen Autoimmunerkrankung (zum Beispiel rheumatoide Arthritis oder Lupus) oder einer Immunschwäche
  • Klinische oder laborchemische Hinweise auf eine Leber- oder Nierenerkrankung/-verletzung.
  • Einnahme verbotener Medikamente
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Verwendung von Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach dem Studienwirkstoff (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist). Ausnahme: Beobachtende, nicht-interventionelle klinische Studien sind nach Meinung des Studienarztes zulässig.
  • Jeder andere Zustand, der nach Ansicht des Studienarztes die Sicherheit des Teilnehmers, die Fähigkeit zur Kommunikation mit dem Studienpersonal oder die Qualität der Daten gefährden könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: 1,5 mg XT-150
Den Teilnehmern werden am ersten Tag einmalig 1,5 mg XT-150 durch intrathekale Injektion verabreicht. Bei einer intrathekalen Injektion handelt es sich um eine von Ihrem Studienarzt durchgeführte Injektion mit einer dünnen Nadel, die in den Wirbelkanal an der Basis Ihres Rückenmarks eingeführt wird.
Biologisch: XT-150
XT-150 ist ein kleines Stück Plasmid-DNA (genetisches Material), das eine Variante des entzündungshemmenden Zytokins Interleukin 10 (IL-10) produziert.
Experimental: Kohorte 2: 4,5 mg XT-150
Den Teilnehmern werden am ersten Tag einmalig 1,5 mg XT-150 durch intrathekale Injektion verabreicht. Bei einer intrathekalen Injektion handelt es sich um eine von Ihrem Studienarzt durchgeführte Injektion mit einer dünnen Nadel, die in den Wirbelkanal an der Basis Ihres Rückenmarks eingeführt wird.
Biologisch: XT-150
XT-150 ist ein kleines Stück Plasmid-DNA (genetisches Material), das eine Variante des entzündungshemmenden Zytokins Interleukin 10 (IL-10) produziert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und UEs von besonderem Interesse (AESIs) melden
Zeitfenster: Bis Tag 180
Bis Tag 180
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis Tag 180
Bis Tag 180
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis Tag 180
Zu den Vitalzeichen zählen Temperatur, Herzfrequenz, Atemfrequenz und Blutdruck
Bis Tag 180
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien
Zeitfenster: Bis Tag 180
Klinische Laboruntersuchungen umfassen Hämatologie, Chemie, Gerinnung, Lipide, C-reaktives Protein, Erythrozytensedimentationsrate und Liquor-Gesamtprotein, Zellzahl und Glukose
Bis Tag 180

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Xalud Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XT-150-1-0402

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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