Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av XT-150 i ALS

28. juli 2026 oppdatert av: Xalud Therapeutics, Inc.

En fase 1, åpen studie som vurderer sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og biomarkørene for enkeltdoseregimer av XT-150 for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Dette er en fase 1, åpen, multisenter sikkerhetsstudie av XT-150 hos voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Deltakere som gir informert samtykke og oppfyller alle studiekvalifikasjonskriterier, vil bli registrert i studien og vil motta en enkelt injeksjon av XT-150 ved baseline-besøket. Oppfølgingsbesøk vil finne sted over 180 dager (6 måneder) etter injeksjonen.

8 deltakere (4 deltakere per dosenivå) vil bli registrert sekvensielt i opptil 2 stigende enkeltdose-kohorter: Kohort 1: 1,5 mg XT-150 Kohort 2: 4,5 mg XT-150

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedspørsmålene denne studien tar sikte på å svare på er:

  • Hvilke bivirkninger er rapportert under denne studien? En uønsket hendelse er enhver "bivirkning" som deltakerne har under en studie. Uønskede hendelser kan eller ikke kan være forårsaket av XT-150. Studielegene vil sjekke deltakernes ALS og generelle helse gjennom hele forsøket.
  • Har XT-150 noen effekter på deltakernes fysiske undersøkelsesfunn, vitale tegn eller laboratorieverdier?

I tillegg til å evaluere sikkerheten til XT-150, vil denne studien også samle inn prøver for å gi informasjon om følgende:

  • Nivåene av XT-150 i kroppen din
  • Effekten av XT-150 på cytokiner inkludert interleukin (IL)-10
  • Effekten av XT-150 på relevante ALS-biomarkører som Neurofilament Light (NfL)

I tillegg vil ALS funksjonell poengsum, pustekapasitet og styrke samles inn i løpet av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Ta kontakt med:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Telefonnummer: 410-502-0495
          • E-post: emosmil1@jhmi.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health
        • Hovedetterforsker:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Voksne mellom 18 og 80 år
  • Mann eller kvinne, dersom de er i fertil alder eller seksuelt aktive, streng prevensjon påkrevd
  • Få ALS diagnostisert av en lege (spesifikt sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som klinisk sannsynlig, laboratoriestøttet sannsynlig eller sikker ALS definert av El Escorial-kriteriene)
  • Har hatt symptomer på ALS (muskelsvakhet) innen 36 måneder etter oppstart av denne studien
  • Ha evnen til sakte å puste ut et luftvolum på minst 60 % av det som forventes for deltakerens kjønn, høyde og alder
  • Har ikke mottatt behandling for ALS eller er for tiden på en stabil dose av en godkjent behandling for ALS. Pasienter som for tiden får Tofersen er ikke kvalifisert.
  • Kunne motta studieinjeksjonen intratekalt, bestemt av studielegen
  • Kunne gjennomgå studieprosedyrene og overholde studiebesøksplanen på tidspunktet for studiestart, med en estimert forventet levetid på 6 måneder eller mer

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Ha en implantert shunt for å drenere cerebrospinalvæske (CSF) eller et implantert CNS-kateter
  • Få et implantert diafragma-stimuleringssystem
  • Trakeostomi
  • Anamnese eller nåværende diagnose av hjertetilstander eller EKG-avvik som indikerer betydelig risiko for sikkerhet for deltakerne i studien
  • Anamnese eller nåværende diagnose av luftveislidelser som KOLS
  • Historie eller nåværende diagnose av kreft, kjemisk meningitt, HIV, Hep B, Hep C, ukontrollert diabetes
  • Tilstedeværelse av en autoimmun tilstand (for eksempel revmatoid artritt eller lupus) som krever behandling eller immunsvikt
  • Klinisk eller laboratoriebevis på lever- eller nyresykdom/skade.
  • Tar noen forbudte medisiner
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Bruk av undersøkelsesmedisiner eller utstyr innen 30 dager eller 5 halveringstider av studiemiddelet (avhengig av hva som er lengst). Unntak: Observasjonelle, ikke-intervensjonelle kliniske studier er tillatt etter studielegens mening.
  • Enhver annen tilstand som studielegen mener kan kompromittere deltakerens sikkerhet, evne til å kommunisere med studiepersonalet eller kvaliteten på dataene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: 1,5 mg XT-150
Deltakerne vil bli administrert 1,5 mg XT-150 én gang ved intratekal injeksjon på dag 1. En intratekal injeksjon er en injeksjon med en tynn nål satt inn i ryggmargskanalen ved bunnen av ryggmargen utført av studielegen din.
Biologisk: XT-150
XT-150 er et lite stykke plasmid-DNA (genetisk materiale) som produserer en variant av det antiinflammatoriske cytokinet, Interleukin 10 (IL-10).
Eksperimentell: Kohort 2: 4,5 mg XT-150
Deltakerne vil bli administrert 1,5 mg XT-150 én gang ved intratekal injeksjon på dag 1. En intratekal injeksjon er en injeksjon med en tynn nål satt inn i ryggmargskanalen ved bunnen av ryggmargen utført av studielegen din.
Biologisk: XT-150
XT-150 er et lite stykke plasmid-DNA (genetisk materiale) som produserer en variant av det antiinflammatoriske cytokinet, Interleukin 10 (IL-10).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer uønskede hendelser (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og AE av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opp til dag 180
Opp til dag 180
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Opp til dag 180
Opp til dag 180
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Opp til dag 180
Vitale tegn inkluderer temperatur, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens og blodtrykk
Opp til dag 180
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieavvik
Tidsramme: Opp til dag 180
Kliniske laboratorievurderinger inkluderer hematologi, kjemi, koagulasjon, lipider, C-reaktivt protein, erytrocyttsedimenteringshastighet og totalt protein i CSF, celletall og glukose
Opp til dag 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xalud Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mars 2027

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

26. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XT-150-1-0402

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere