XT-150:n turvallisuustutkimus ALS:ssä
tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Xalud Therapeutics, Inc.
Vaihe 1, avoin tutkimus, jossa arvioidaan XT-150:n kerta-annosten turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja biomarkkereita amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon
Tämä on vaiheen 1 avoin, monikeskus-turvallisuustutkimus XT-150:stä aikuisilla potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Osallistujat, jotka antavat tietoisen suostumuksen ja täyttävät kaikki tutkimuksen kelpoisuuskriteerit, otetaan mukaan tutkimukseen, ja he saavat yhden XT-150-ruiskeen peruskäynnin yhteydessä. Seurantakäynnit tehdään 180 päivän (6 kuukauden) kuluttua injektiosta.
8 osallistujaa (4 osallistujaa per annostaso) rekisteröidään peräkkäin enintään 2 nousevaan kerta-annoskohorttiin: Kohortti 1: 1,5 mg XT-150 Kohortti 2: 4,5 mg XT-150
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tärkeimmät kysymykset, joihin tämä tutkimus pyrkii vastaamaan, ovat:
- Mitä haittavaikutuksia on raportoitu tämän tutkimuksen aikana? Haitallinen tapahtuma on mikä tahansa "sivuvaikutus", joka osallistujilla on tutkimuksen aikana. XT-150 voi johtua haittavaikutuksista tai ei. Tutkimuslääkärit tarkistavat osallistujien ALS:n ja yleisen terveyden koko kokeen ajan.
- Onko XT-150:llä vaikutusta osallistujien fyysisen tutkimuksen löydöksiin, elintoimintoihin tai laboratorioarvoihin?
XT-150:n turvallisuuden arvioinnin lisäksi tässä tutkimuksessa kerätään myös näytteitä saadakseen tietoa seuraavista:
- XT-150 tasot kehossasi
- XT-150:n vaikutus sytokiineihin, mukaan lukien interleukiini (IL)-10
- XT-150:n vaikutus asiaankuuluviin ALS-biomarkkereihin, kuten Neurofilament Light (NfL)
Lisäksi ALS:n toimintapisteet, hengityskapasiteetti ja voima kerätään tutkimuksen aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
8
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Director of Medical Information
- Puhelinnumero: 212-301-6673
- Sähköposti: medical.information@xaludthera.com
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University
-
Ottaa yhteyttä:
- Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
- Puhelinnumero: 410-502-0495
- Sähköposti: emosmil1@jhmi.edu
-
Päätutkija:
- Jeffrey Rothstein, MD, PhD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Shyanne Hill
- Puhelinnumero: 617-643-5376
- Sähköposti: mghxaludphase1@mgb.org
-
Päätutkija:
- Sabrina Paganoni, MD
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health
-
Päätutkija:
- Ximena Arcila-Londono, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Stotland, RN, CRC
- Puhelinnumero: 313-916-3359
- Sähköposti: mstotla1@hfhs.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Anne Vallis, BS, MA, CRC
- Puhelinnumero: 313-916-1364
- Sähköposti: Avallis1@hfhs.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- 18-80-vuotiaat aikuiset
- Mies tai nainen, jos he ovat hedelmällisessä iässä tai ovat seksuaalisesti aktiivisia, vaaditaan tiukka ehkäisy
- Lääkäri on diagnosoinut ALS:n (erityisesti satunnainen tai familiaalinen ALS, joka on diagnosoitu kliinisesti todennäköiseksi, laboratorion tukema todennäköinen tai selvä ALS, joka on määritelty El Escorialin kriteereillä)
- Sinulla on ollut ALS-oireita (lihasheikkous) 36 kuukauden sisällä tämän tutkimuksen aloittamisesta
- Kyky hengittää hitaasti ulos ilmamäärä, joka on vähintään 60 % siitä, mitä osallistujan sukupuolen, pituuden ja iän mukaan odotetaan
- Et ole saanut ALS-hoitoa tai käytät tällä hetkellä vakaata annosta hyväksyttyä ALS-hoitoa. Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä Tofersenia, eivät ole tukikelpoisia.
- Pystyy vastaanottamaan tutkimusinjektion intratekaalisesti tutkimuslääkärin määräämällä tavalla
- Pystyy käymään läpi opintotoimenpiteet ja noudattamaan opintovierailuaikataulua opiskeluhetkellä, ja arvioitu elinajanodote on 6 kuukautta tai enemmän
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- sinulla on istutettu shuntti aivo-selkäydinnesteen (CSF) poistamiseksi tai istutettu keskushermostokatetri
- Sinulle on istutettu kalvotahdistusjärjestelmä
- Trakeostomia
- Aiempi tai nykyinen diagnoosi sydänsairauksista tai EKG-poikkeavuuksista, jotka viittaavat merkittävään turvallisuusriskiin tutkimukseen osallistuville
- Hengityssairauksien, kuten COPD:n, historia tai nykyinen diagnoosi
- Syövän historia tai nykyinen diagnoosi, kemiallinen aivokalvontulehdus, HIV, hep B, hep C, hallitsematon diabetes
- Hoitoa tai immuunikatoa vaativa autoimmuunisairaus (esimerkiksi nivelreuma tai lupus)
- Kliiniset tai laboratoriotutkimukset maksa- tai munuaissairaudesta/vauriosta.
- Kaikkien kiellettyjen lääkkeiden ottaminen
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai -laitteen käyttö 30 päivän tai 5 tutkimusaineen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä. Poikkeus: Havainnolliset, ei-interventioon perustuvat kliiniset tutkimukset ovat tutkimuslääkärin näkemyksen mukaan sallittuja.
- Kaikki muut olosuhteet, jotka tutkimuslääkärin mielestä voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden, kyvyn kommunikoida tutkimushenkilöstön kanssa tai tietojen laadun
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: 1,5 mg XT-150
Osallistujille annetaan 1,5 mg XT-150:tä kerran intratekaalisella injektiolla päivänä 1.
Intratekaalinen injektio on tutkimuslääkärisi suorittama injektio ohuella neulalla, joka työnnetään selkäytimesi tyveen selkäytimeen.
|
XT-150 on pieni pala plasmidi-DNA:ta (geneettistä materiaalia), joka tuottaa muunnelman anti-inflammatorisesta sytokiinista, interleukiini 10:stä (IL-10).
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: 4,5 mg XT-150
Osallistujille annetaan 1,5 mg XT-150:tä kerran intratekaalisella injektiolla päivänä 1.
Intratekaalinen injektio on tutkimuslääkärisi suorittama injektio ohuella neulalla, joka työnnetään selkäytimesi tyveen selkäytimeen.
|
XT-150 on pieni pala plasmidi-DNA:ta (geneettistä materiaalia), joka tuottaa muunnelman anti-inflammatorisesta sytokiinista, interleukiini 10:stä (IL-10).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumista (AE), vakavista haittatapahtumista (SAE) ja erityisen kiinnostavista haittatapahtumista ilmoittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivään 180 asti
|
Päivään 180 asti
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä fyysisiä tutkimustuloksia
Aikaikkuna: Päivään 180 asti
|
Päivään 180 asti
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivään 180 asti
|
Tärkeitä merkkejä ovat lämpötila, syke, hengitystiheys ja verenpaine
|
Päivään 180 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivään 180 asti
|
Kliiniset laboratoriotutkimukset sisältävät hematologian, kemian, hyytymisen, lipidit, C-reaktiivisen proteiinin, punasolujen sedimentaationopeuden ja CSF:n kokonaisproteiinin, solujen määrän ja glukoosin
|
Päivään 180 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- XT-150-1-0402
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .