Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van XT-150 bij ALS

28 juli 2026 bijgewerkt door: Xalud Therapeutics, Inc.

Een fase 1, open-label onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en biomarkers van regimes met een enkele oplopende dosis XT-150 voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Dit is een fase 1, open-label, multicenter veiligheidsstudie van XT-150 bij volwassen deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Deelnemers die geïnformeerde toestemming geven en aan alle criteria voldoen om in aanmerking te komen voor het onderzoek, worden ingeschreven voor het onderzoek en ontvangen een enkele injectie met XT-150 tijdens het basisbezoek. Vervolgbezoeken zullen plaatsvinden gedurende 180 dagen (6 maanden) na de injectie.

8 deelnemers (4 deelnemers per dosisniveau) worden opeenvolgend ingeschreven in maximaal 2 oplopende cohorten met een enkele dosis: Cohort 1: 1,5 mg XT-150 Cohort 2: 4,5 mg XT-150

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De belangrijkste vragen die dit onderzoek wil beantwoorden zijn:

  • Welke bijwerkingen zijn tijdens dit onderzoek gemeld? Een bijwerking is elke ‘bijwerking’ die deelnemers tijdens een onderzoek ervaren. Bijwerkingen kunnen al dan niet worden veroorzaakt door XT-150. De onderzoeksartsen zullen tijdens de proef de ALS en de algemene gezondheid van de deelnemers controleren.
  • Heeft XT-150 enig effect op de bevindingen van lichamelijk onderzoek, vitale functies of laboratoriumwaarden van deelnemers?

Naast het evalueren van de veiligheid van XT-150, zal dit onderzoek ook monsters verzamelen om informatie te verschaffen over het volgende:

  • De niveaus van XT-150 in uw lichaam
  • Het effect van XT-150 op cytokinen, waaronder interleukine (IL)-10
  • Het effect van XT-150 op relevante ALS-biomarkers zoals Neurofilament Light (NfL)

Bovendien zullen in de loop van het onderzoek de ALS-functionele score, het ademhalingsvermogen en de kracht worden verzameld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

8

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Telefoonnummer: 410-502-0495
          • E-mail: emosmil1@jhmi.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Volwassenen tussen 18 en 80 jaar
  • Man of vrouw, als u zwanger kunt worden of seksueel actief bent, is strikte anticonceptie vereist
  • Laat ALS diagnosticeren door een arts (in het bijzonder sporadische of familiale ALS gediagnosticeerd als klinisch waarschijnlijk, laboratoriumondersteunde waarschijnlijke of definitieve ALS gedefinieerd door de El Escorial-criteria)
  • U heeft binnen 36 maanden na aanvang van dit onderzoek symptomen van ALS (spierzwakte) gehad
  • De mogelijkheid hebben om langzaam een ​​luchtvolume uit te ademen dat ten minste 60% bedraagt ​​van wat wordt verwacht voor het geslacht, de lengte en de leeftijd van de deelnemer
  • Geen behandeling voor ALS hebt gekregen of momenteel een stabiele dosis van een goedgekeurde behandeling voor ALS gebruikt. Patiënten die momenteel Tofersen krijgen, komen niet in aanmerking.
  • In staat om de onderzoeksinjectie intrathecaal te ontvangen, bepaald door de onderzoeksarts
  • In staat om de studieprocedures te ondergaan en zich te houden aan het studiebezoekschema op het moment van deelname aan de studie, met een geschatte levensverwachting van 6 maanden of langer

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Zorg voor een geïmplanteerde shunt om hersenvocht (CSF) af te tappen of een geïmplanteerde CZS-katheter
  • Laat een diafragma-stimulatiesysteem implanteren
  • Tracheostomie
  • Geschiedenis of huidige diagnose van hartaandoeningen of ECG-afwijkingen die wijzen op een aanzienlijk veiligheidsrisico voor deelnemers aan het onderzoek
  • Geschiedenis of huidige diagnose van luchtwegaandoeningen zoals COPD
  • Geschiedenis of huidige diagnose van kanker, chemische meningitis, HIV, Hep B, Hep C, ongecontroleerde diabetes
  • Aanwezigheid van een auto-immuunziekte (bijvoorbeeld reumatoïde artritis of lupus) die behandeling vereist of immuundeficiëntie
  • Klinisch of laboratoriumbewijs van lever- of nierziekte/letsel.
  • Het nemen van verboden medicijnen
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen of -apparaten binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van de onderzoeksagent (welke van de twee langer is). Uitzondering: Observationele, niet-interventionele klinische onderzoeken zijn naar de mening van de onderzoeksarts toegestaan.
  • Elke andere aandoening waarvan de onderzoeksarts meent dat deze de veiligheid van de deelnemer, het vermogen om met het onderzoekspersoneel te communiceren of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou kunnen brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: 1,5 mg XT-150
Deelnemers krijgen op dag 1 eenmaal 1,5 mg XT-150 toegediend via intrathecale injectie. Een intrathecale injectie is een injectie met behulp van een dunne naald die in het wervelkanaal aan de basis van uw ruggenmerg wordt ingebracht, uitgevoerd door uw onderzoeksarts.
Biologisch: XT-150
XT-150 is een klein stukje plasmide-DNA (genetisch materiaal) dat een variant van het ontstekingsremmende cytokine Interleukine 10 (IL-10) produceert.
Experimenteel: Cohort 2: 4,5 mg XT-150
Deelnemers krijgen op dag 1 eenmaal 1,5 mg XT-150 toegediend via intrathecale injectie. Een intrathecale injectie is een injectie met behulp van een dunne naald die in het wervelkanaal aan de basis van uw ruggenmerg wordt ingebracht, uitgevoerd door uw onderzoeksarts.
Biologisch: XT-150
XT-150 is een klein stukje plasmide-DNA (genetisch materiaal) dat een variant van het ontstekingsremmende cytokine Interleukine 10 (IL-10) produceert.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) rapporteert
Tijdsspanne: Tot dag 180
Tot dag 180
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot dag 180
Tot dag 180
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Tot dag 180
Vitale functies zijn onder meer temperatuur, hartslag, ademhalingsfrequentie en bloeddruk
Tot dag 180
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Tot dag 180
Klinische laboratoriumbeoordelingen omvatten hematologie, chemie, coagulatie, lipiden, C-reactief eiwit, bezinkingssnelheid van erytrocyten en totaal eiwit in het CSF, celgetal en glucose
Tot dag 180

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xalud Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 maart 2027

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XT-150-1-0402

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren