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Studio sulla sicurezza di XT-150 nella SLA

2 aprile 2025 aggiornato da: Xalud Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1 in aperto che valuta la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e i biomarcatori dei regimi a dose singola crescente di XT-150 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Questo è uno studio di sicurezza multicentrico di Fase 1, in aperto, di XT-150 in partecipanti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

I partecipanti che forniranno il consenso informato e soddisferanno tutti i criteri di ammissibilità dello studio verranno arruolati nello studio e riceveranno una singola iniezione di XT-150 alla visita di riferimento. Le visite di follow-up verranno effettuate oltre 180 giorni (6 mesi) dopo l'iniezione.

8 partecipanti (4 partecipanti per livello di dose) saranno arruolati in sequenza in un massimo di 2 coorti ascendenti a dose singola: Coorte 1: 1,5 mg di XT-150 Coorte 2: 4,5 mg di XT-150

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le principali domande a cui questo studio intende rispondere sono:

  • Quali eventi avversi vengono segnalati durante questo studio? Un evento avverso è qualsiasi "effetto collaterale" riscontrato dai partecipanti durante uno studio. Gli eventi avversi possono o meno essere causati da XT-150. I medici dello studio controlleranno la SLA e la salute generale dei partecipanti durante lo studio.
  • XT-150 ha effetti sui risultati dell'esame fisico, sui segni vitali o sui valori di laboratorio dei partecipanti?

Oltre a valutare la sicurezza di XT-150, questo studio raccoglierà anche campioni per fornire informazioni su quanto segue:

  • I livelli di XT-150 nel tuo corpo
  • L'effetto di XT-150 sulle citochine inclusa l'interleuchina (IL) -10
  • L'effetto di XT-150 sui biomarcatori rilevanti della SLA come il Neurofilament Light (NfL)

Inoltre, nel corso dello studio verranno raccolti il ​​punteggio funzionale ALS, la capacità respiratoria e la forza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Contatto:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Numero di telefono: 410-502-0495
          • Email: emosmil1@jhmi.edu
        • Investigatore principale:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health
        • Investigatore principale:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Adulti tra i 18 e gli 80 anni
  • Maschio o femmina, se in età fertile o sessualmente attivo, è richiesta una contraccezione rigorosa
  • Avere la SLA diagnosticata da un medico (in particolare, SLA sporadica o familiare diagnosticata come SLA clinicamente probabile, probabile o definita definita in base ai criteri dell'El Escorial)
  • Hanno avuto sintomi di SLA (debolezza muscolare) entro 36 mesi dall'inizio di questo studio
  • Avere la capacità di espirare lentamente un volume d'aria pari ad almeno il 60% di quello previsto per il sesso, l'altezza e l'età del partecipante
  • Non hanno ricevuto cure per la SLA o stanno attualmente assumendo una dose stabile di un trattamento approvato per la SLA. I pazienti che attualmente ricevono Tofersen non sono idonei.
  • In grado di ricevere l'iniezione intratecale, determinata dal medico dello studio
  • In grado di sottoporsi alle procedure dello studio e aderire al programma delle visite di studio al momento dell'ingresso nello studio, con un'aspettativa di vita stimata di 6 mesi o superiore

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere uno shunt impiantato per drenare il liquido cerebrospinale (CSF) o un catetere del sistema nervoso centrale impiantato
  • Avere impiantato un sistema di stimolazione del diaframma
  • Tracheotomia
  • Storia o diagnosi attuale di condizioni cardiache o anomalie dell'ECG che indicano un rischio significativo per la sicurezza dei partecipanti allo studio
  • Storia o diagnosi attuale di condizioni respiratorie come la BPCO
  • Storia o diagnosi attuale di cancro, meningite chimica, HIV, epatite B, epatite C, diabete non controllato
  • Presenza di una condizione autoimmune (ad esempio, artrite reumatoide o lupus) che richiede trattamento o immunodeficienza
  • Evidenza clinica o di laboratorio di malattia/lesione epatica o renale.
  • Assunzione di farmaci proibiti
  • Donne incinte o che allattano
  • Utilizzo di farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente in studio (a seconda di quale sia il periodo più lungo). Eccezione: a giudizio del medico dello studio, sono consentiti studi clinici osservazionali e non interventistici.
  • Qualsiasi altra condizione che il medico dello studio ritiene possa compromettere la sicurezza del partecipante, la capacità di comunicare con il personale dello studio o la qualità dei dati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: 1,5 mg di XT-150
Ai partecipanti verrà somministrato 1,5 mg di XT-150 una volta mediante iniezione intratecale il giorno 1. Un'iniezione intratecale è un'iniezione effettuata dal medico dello studio utilizzando un ago sottile inserito nel canale spinale alla base del midollo spinale.
Biologico: XT-150
XT-150 è un piccolo frammento di DNA plasmidico (materiale genetico) che produce una variante della citochina antinfiammatoria, l'interleuchina 10 (IL-10).
Sperimentale: Coorte 2: 4,5 mg di XT-150
Ai partecipanti verrà somministrato 1,5 mg di XT-150 una volta mediante iniezione intratecale il giorno 1. Un'iniezione intratecale è un'iniezione effettuata dal medico dello studio utilizzando un ago sottile inserito nel canale spinale alla base del midollo spinale.
Biologico: XT-150
XT-150 è un piccolo frammento di DNA plasmidico (materiale genetico) che produce una variante della citochina antinfiammatoria, l'interleuchina 10 (IL-10).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e AE di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino al giorno 180
Fino al giorno 180
Numero di partecipanti con risultati dell'esame fisico clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino al giorno 180
Fino al giorno 180
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino al giorno 180
I segni vitali comprendono la temperatura, la frequenza cardiaca, la frequenza respiratoria e la pressione sanguigna
Fino al giorno 180
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino al giorno 180
Le valutazioni cliniche di laboratorio comprendono ematologia, chimica, coagulazione, lipidi, proteina C-reattiva, velocità di eritrosedimentazione e proteine ​​totali del liquido cerebrospinale, conta cellulare e glucosio
Fino al giorno 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xalud Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

26 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XT-150-1-0402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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