Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie XT-150 v ALS

2. dubna 2025 aktualizováno: Xalud Therapeutics, Inc.

Fáze 1, otevřená studie hodnotící bezpečnost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a biomarkery režimů jedné vzestupné dávky XT-150 pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

Toto je 1. fáze, otevřená, multicentrická bezpečnostní studie XT-150 u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Účastníci poskytující informovaný souhlas a splňující všechna kritéria způsobilosti pro studii budou zařazeni do studie a dostanou jednu injekci XT-150 při základní návštěvě. Následné návštěvy proběhnou 180 dní (6 měsíců) po injekci.

8 účastníků (4 účastníci na úroveň dávky) bude postupně zařazeno až do 2 vzestupných kohort s jednou dávkou: Kohorta 1: 1,5 mg XT-150 Kohorta 2: 4,5 mg XT-150

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavní otázky, na které se tato studie snaží odpovědět, jsou:

  • Jaké nežádoucí účinky byly hlášeny během této studie? Nežádoucí příhoda je jakýkoli „vedlejší účinek“, který mají účastníci během studie. Nežádoucí účinky mohou, ale nemusí být způsobeny XT-150. Lékaři studie budou během studie kontrolovat ALS a celkový zdravotní stav účastníků.
  • Má XT-150 nějaké účinky na výsledky fyzického vyšetření účastníků, vitální funkce nebo laboratorní hodnoty?

Kromě hodnocení bezpečnosti XT-150 bude tato studie také shromažďovat vzorky, aby poskytla informace o následujících věcech:

  • Hladiny XT-150 ve vašem těle
  • Účinek XT-150 na cytokiny včetně interleukinu (IL)-10
  • Účinek XT-150 na relevantní biomarkery ALS, jako je neurofilamentní světlo (NfL)

Kromě toho bude v průběhu studie shromažďováno funkční skóre ALS, kapacita dýchání a síla.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
          • Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
          • Telefonní číslo: 410-502-0495
          • E-mail: emosmil1@jhmi.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Rothstein, MD, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sabrina Paganoni, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ximena Arcila-Londono, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anne Vallis, BS, MA, CRC
          • Telefonní číslo: 313-916-1364
          • E-mail: Avallis1@hfhs.org

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ve věku 18 až 80 let
  • Muž nebo žena, pokud jsou ve fertilním věku nebo jsou sexuálně aktivní, je vyžadována přísná antikoncepce
  • Nechte si ALS diagnostikovat lékařem (konkrétně sporadickou nebo familiární ALS diagnostikovanou jako klinicky pravděpodobnou, laboratorně podporovanou pravděpodobnou nebo definitivní ALS definovanou kritérii El Escorial)
  • Měli příznaky ALS (svalová slabost) do 36 měsíců od zahájení této studie
  • Mít schopnost pomalu vydechovat objem vzduchu alespoň 60 % toho, co se očekává pro pohlaví, výšku a věk účastníka
  • Nedostali jste léčbu na ALS nebo v současné době užíváte stabilní dávku schválené léčby ALS. Pacienti, kteří v současné době užívají přípravek Tofersen, nejsou způsobilí.
  • Schopnost přijímat studijní injekci intratekálně, jak určí lékař studie
  • Schopnost podstoupit studijní procedury a dodržovat plán studijní návštěvy v době vstupu do studia s odhadovanou délkou života 6 měsíců nebo více

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Mít implantovaný zkrat pro odvod mozkomíšního moku (CSF) nebo implantovaný katétr CNS
  • Nechte si implantovat membránový stimulační systém
  • Tracheostomie
  • Anamnéza nebo současná diagnóza srdečních onemocnění nebo abnormalit EKG indikující významné riziko bezpečnosti pro účastníky studie
  • Anamnéza nebo současná diagnóza respiračních stavů, jako je CHOPN
  • Anamnéza nebo současná diagnóza rakoviny, chemická meningitida, HIV, Hep B, Hep C, nekontrolovaný diabetes
  • Přítomnost autoimunitního onemocnění (například revmatoidní artritida nebo lupus) vyžadující léčbu nebo imunodeficience
  • Klinický nebo laboratorní důkaz onemocnění/poranění jater nebo ledvin.
  • Užívání jakýchkoli zakázaných léků
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Použití jakýchkoliv hodnocených léků nebo zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů zkoumané látky (podle toho, co je delší). Výjimka: Observační, neintervenční klinické studie jsou podle názoru lékaře studie povoleny.
  • Jakýkoli jiný stav, o kterém se lékař studie domnívá, že by mohl ohrozit bezpečnost účastníka, schopnost komunikovat s personálem studie nebo kvalitu dat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: 1,5 mg XT-150
Účastníkům bude podáváno 1,5 mg XT-150 jednou intratekální injekcí v den 1. Intratekální injekce je injekce pomocí tenké jehly zavedené do míšního kanálu na bázi míchy, kterou provede váš studijní lékař.
Biologický: XT-150
XT-150 je malý kousek plazmidové DNA (genetický materiál), který produkuje variantu protizánětlivého cytokinu, interleukinu 10 (IL-10).
Experimentální: Kohorta 2: 4,5 mg XT-150
Účastníkům bude podáváno 1,5 mg XT-150 jednou intratekální injekcí v den 1. Intratekální injekce je injekce pomocí tenké jehly zavedené do míšního kanálu na bázi míchy, kterou provede váš studijní lékař.
Biologický: XT-150
XT-150 je malý kousek plazmidové DNA (genetický materiál), který produkuje variantu protizánětlivého cytokinu, interleukinu 10 (IL-10).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlásících nežádoucí příhody (AE), vážné nežádoucí příhody (SAE) a AE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až do dne 180
Až do dne 180
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až do dne 180
Až do dne 180
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Až do dne 180
Mezi vitální funkce patří teplota, srdeční frekvence, dechová frekvence a krevní tlak
Až do dne 180
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Až do dne 180
Klinická laboratorní vyšetření zahrnují hematologii, chemii, koagulaci, lipidy, C-reaktivní protein, rychlost sedimentace erytrocytů a celkový protein CSF, počet buněk a glukózu
Až do dne 180

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xalud Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XT-150-1-0402

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na XT-150

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit