Estudo de segurança do XT-150 em ALS
28 de julho de 2026 atualizado por: Xalud Therapeutics, Inc.
Um estudo aberto de fase 1 que avalia a segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e biomarcadores de regimes de dose única ascendente de XT-150 para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)
Este é um estudo de segurança multicêntrico de fase 1, aberto, de XT-150 em participantes adultos com esclerose lateral amiotrófica (ELA).
Os participantes que fornecerem consentimento informado e atenderem a todos os critérios de elegibilidade do estudo serão inscritos no estudo e receberão uma única injeção de XT-150 na consulta inicial. As visitas de acompanhamento ocorrerão mais de 180 dias (6 meses) após a injeção.
8 participantes (4 participantes por nível de dose) serão inscritos sequencialmente em até 2 coortes ascendentes de dose única: Coorte 1: 1,5 mg XT-150 Coorte 2: 4,5 mg XT-150
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As principais questões que este estudo pretende responder são:
- Que eventos adversos são relatados durante este estudo? Um evento adverso é qualquer “efeito colateral” que os participantes tenham durante um estudo. Os eventos adversos podem ou não ser causados pelo XT-150. Os médicos do estudo verificarão a ELA e a saúde geral dos participantes durante o ensaio.
- O XT-150 tem algum efeito nos resultados do exame físico, nos sinais vitais ou nos valores laboratoriais dos participantes?
Além de avaliar a segurança do XT-150, este estudo também coletará amostras para fornecer informações sobre o seguinte:
- Os níveis de XT-150 em seu corpo
- O efeito do XT-150 nas citocinas, incluindo interleucina (IL) -10
- O efeito do XT-150 em biomarcadores relevantes de ALS, como Neurofilament Light (NfL)
Além disso, a pontuação funcional de ELA, a capacidade respiratória e a força serão coletadas ao longo do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
8
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Director of Medical Information
- Número de telefone: 212-301-6673
- E-mail: medical.information@xaludthera.com
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute (St. Joseph's)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University
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Contato:
- Betsy Mosmiller, Sr. Research Program Manager
- Número de telefone: 410-502-0495
- E-mail: emosmil1@jhmi.edu
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Investigador principal:
- Jeffrey Rothstein, MD, PhD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Contato:
- Shyanne Hill
- Número de telefone: 617-643-5376
- E-mail: mghxaludphase1@mgb.org
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Investigador principal:
- Sabrina Paganoni, MD
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health
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Investigador principal:
- Ximena Arcila-Londono, MD
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Contato:
- Maria Stotland, RN, CRC
- Número de telefone: 313-916-3359
- E-mail: mstotla1@hfhs.org
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Contato:
- Anne Vallis, BS, MA, CRC
- Número de telefone: 313-916-1364
- E-mail: Avallis1@hfhs.org
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Adultos entre 18 e 80 anos de idade
- Homem ou mulher, se tiver potencial para engravidar ou for sexualmente ativo, é necessária contracepção rigorosa
- Ter ELA diagnosticada por um médico (especificamente, ELA esporádica ou familiar diagnosticada como clinicamente provável, ELA provável ou definitiva com suporte laboratorial definida pelos critérios de El Escorial)
- Teve sintomas de ELA (fraqueza muscular) dentro de 36 meses após o início deste estudo
- Ter a capacidade de expirar lentamente um volume de ar de pelo menos 60% do esperado para o sexo, altura e idade do participante
- Não receberam tratamento para ELA ou estão atualmente recebendo uma dose estável de um tratamento aprovado para ELA. Os pacientes atualmente recebendo Tofersen não são elegíveis.
- Capaz de receber a injeção do estudo por via intratecal, determinada pelo médico do estudo
- Capaz de se submeter aos procedimentos do estudo e cumprir o cronograma de visitas do estudo no momento do início do estudo, com expectativa de vida estimada de 6 meses ou mais
Principais critérios de exclusão:
- Ter um shunt implantado para drenar o líquido cefalorraquidiano (LCR) ou um cateter do SNC implantado
- Ter um sistema de estimulação de diafragma implantado
- Traqueostomia
- História ou diagnóstico atual de condições cardíacas ou anormalidades no ECG indicando risco significativo de segurança para os participantes do estudo
- História ou diagnóstico atual de condições respiratórias, como DPOC
- História ou diagnóstico atual de câncer, meningite química, HIV, Hepatite B, Hepatite C, diabetes não controlada
- Presença de uma doença autoimune (por exemplo, artrite reumatóide ou lúpus) que requer tratamento ou imunodeficiência
- Evidência clínica ou laboratorial de doença/lesão hepática ou renal.
- Tomar qualquer medicamento proibido
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando
- Uso de quaisquer medicamentos ou dispositivos em investigação dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente do estudo (o que for mais longo). Exceção: Estudos clínicos observacionais e não intervencionistas são permitidos na opinião do médico do estudo.
- Qualquer outra condição que o médico do estudo considere que possa comprometer a segurança do participante, a capacidade de comunicação com a equipe do estudo ou a qualidade dos dados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1: 1,5 mg XT-150
Os participantes receberão 1,5 mg de XT-150 uma vez por injeção intratecal no Dia 1.
Uma injeção intratecal é uma injeção usando uma agulha fina inserida no canal espinhal na base da medula espinhal, realizada pelo médico do estudo.
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XT-150 é um pequeno pedaço de DNA plasmídico (material genético) que produz uma variante da citocina antiinflamatória, Interleucina 10 (IL-10).
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Experimental: Coorte 2: 4,5 mg XT-150
Os participantes receberão 1,5 mg de XT-150 uma vez por injeção intratecal no Dia 1.
Uma injeção intratecal é uma injeção usando uma agulha fina inserida no canal espinhal na base da medula espinhal, realizada pelo médico do estudo.
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XT-150 é um pequeno pedaço de DNA plasmídico (material genético) que produz uma variante da citocina antiinflamatória, Interleucina 10 (IL-10).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes que relataram eventos adversos (EAs), Eventos Adversos Graves (EAGs) e EAs de Interesse Especial (EAIEs)
Prazo: Até o dia 180
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Até o dia 180
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Número de participantes com achados de exame físico clinicamente significativos
Prazo: Até o dia 180
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Até o dia 180
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Número de participantes com anomalias clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Até o dia 180
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Os sinais vitais incluem temperatura, frequência cardíaca, frequência respiratória e pressão arterial
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Até o dia 180
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Número de participantes com anomalias laboratoriais clinicamente significativas
Prazo: Até o dia 180
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As avaliações laboratoriais clínicas incluem hematologia, química, coagulação, lipídios, proteína C reativa, taxa de hemossedimentação e proteína total do LCR, contagem de células e glicose
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Até o dia 180
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
26 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- XT-150-1-0402
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .