ビエッティ型結晶性ジストロフィー患者における ZVS101e の有効性と安全性
2026年6月15日 更新者：Chigenovo Co., Ltd
ビエッティ結晶性ジストロフィー（BCD）患者に単回網膜下注射として投与される ZVS101e の有効性と安全性を評価する多施設共同無作為化対照第 3 相臨床試験
これは多施設共同の無作為化対照第 3 相臨床試験です。
調査の概要
詳細な説明
書面によるインフォームドコンセントフォームに署名し、スクリーニング後に登録資格のある被験者は、無作為に治療群または未治療の対照群に割り当てられます。 治療グループの各参加者は、研究対象の眼に ZVS101e の片側網膜下注射を受けます。
対照群の参加者は、登録後最初の 52 週間は治療を受けません。
研究の種類
介入
入学 (推定)
62
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- Peking University Third Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
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Heilongjiang
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Haerbin、Heilongjiang、中国
- The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国
- Henan Provincial People's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国
- Xinhua Hospital Affiliated To Shanghai Jiao Tong University School Of Medicine
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国
- West China Hospital of Sichuan University
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- Tianjin Medical University Eye Hospital
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Zhejiang
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Wenzhou、Zhejiang、中国
- Eye Hospital, Wenzhou Medical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 治験に登録するには、次の対象基準をすべて満たす必要があります。
- この試験の目的と要件を十分に理解し、自発的に臨床試験に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名し、プロトコルで要求されているすべての試験手順を完了できること。
- ビエッティ結晶性ジストロフィー (BCD) の臨床診断、年齢 18 歳以上。
- 遺伝子検査により、他の眼科遺伝性疾患のない両対立遺伝子の CYP4V2 変異が確認されました。
- 5～60 ETDRS 文字の最良矯正視力。
除外基準:
- 研究対象の眼には、黄斑円孔や黄斑血管新生などの黄斑病変がある、またはあったことがある。緑内障、糖尿病性網膜症、または手術が不可能になる可能性がある、または研究のエンドポイントの解釈を妨げる可能性があるその他の眼疾患
- 研究対象の眼は次の眼内外科治療を受けていました：網膜復位術、硝子体切除術。
- 研究対象の眼は、登録の3か月前に超音波超音波乳化吸引術などの眼内手術を受けていました。
- BCDおよびその他の眼疾患に対する遺伝子治療または幹細胞治療によるいずれかの眼の以前の治療（ウイルスベクター遺伝子治療、RNA治療を含むがこれらに限定されない）。
- 妊娠中または授乳中の女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療群
このグループの各参加者は、研究対象の眼に ZVS101e の片側網膜下注射を受けます。
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ZVS101eの網膜下注射
他の名前：
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介入なし：対照群
対照群の参加者は治療を受けません
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BCVAにおいてベースラインから15文字以上の改善が見られた研究眼の割合
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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最高矯正視力 (BCVA) は、早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用して評価されます。
ベースラインからの 15 文字の改善は臨床的に意味があります。
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ベースラインから 52 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BCVAのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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最高矯正視力 (BCVA) は、早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用して評価されます。
文字の数字が大きいほど、視力が良くなります。
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ベースラインから 52 週目まで
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BCVAにおいてベースラインから10文字以上改善した研究対象の眼の割合
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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最高矯正視力 (BCVA) は、早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用して評価されます。
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ベースラインから 52 週目まで
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マルチルミナンスモビリティテスト（MLMT）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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MLMT は、異なる照明レベルで両目を使用して評価されます。
スコアが高いほど、機能的な視覚が優れていることを示します。
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ベースラインから 52 週目まで
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25項目視覚機能質問票（VFQ-25）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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米国国立眼科研究所の 25 項目の視覚機能質問票 (NEI VFQ-25) は、11 の視覚関連構成要素を表す、視覚を対象とした 25 の質問の基本セットで構成されています。
すべての項目にスコアが付けられ、スコアが高いほど機能が優れていることを表します。
次に、各項目は 0 ～ 100 のスケールに変換され、可能な最低スコアが 0 ポイント、最高スコアがそれぞれ 100 ポイントに設定されます。
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ベースラインから 52 週目まで
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マイクロペリメトリーのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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MP-3を使用して微小視野測定を行い、網膜感度の変化(dB)を解析します。
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ベースラインから 52 週目まで
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10月のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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網膜の厚さはOCTを使用して評価されます。
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ベースラインから 52 週目まで
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眼および全身の有害事象の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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有害事象 (AE) とは、製品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医療上の出来事です。その出来事は治療と因果関係がある必要はありません。
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ベースラインから 52 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jinlu Zhang, MD、Chigenovo Co., Ltd
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Jia R, Meng X, Chen S, Zhang F, Du J, Liu X, Yang L. AAV-mediated gene-replacement therapy restores viability of BCD patient iPSC derived RPE cells and vision of Cyp4v3 knockout mice. Hum Mol Genet. 2023 Jan 1;32(1):122-138. doi: 10.1093/hmg/ddac181.
- Wang J, Zhang J, Yu S, Li H, Chen S, Luo J, Wang H, Guan Y, Zhang H, Yin S, Wang H, Li H, Liu J, Zhu J, Yang Q, Sha Y, Zhang C, Yang Y, Yang X, Zhang X, Zhao X, Wang L, Yang L, Wei W. Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 24;9(1):95. doi: 10.1038/s41392-024-01806-3.
- Yang L, Li W, Zhang J, Chen S, Qiao J, Qu B, Zhang F, Shen X, Leung HYE, Lam DSC. ZVS101e: AAV-mediated gene replacement therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy (BCD). Asia Pac J Ophthalmol (Phila). 2026 May-Jun;15(3):100320. doi: 10.1016/j.apjo.2026.100320. Epub 2026 Apr 21.
- Jia R, Chen S, Li W, Zhang J, Qu B, Qiao J, Meng X, Yu S, Liu X, Xu B, Chen T, Shen X, Sun W, Dou H, Mahajan VB, Zhang Q, Yang L. Unravelling CYP4V2: Clinical features, genetic insights, pathogenic mechanisms and therapeutic strategies in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy. Prog Retin Eye Res. 2025 Jul;107:101377. doi: 10.1016/j.preteyeres.2025.101377. Epub 2025 Jun 5.
- Yang L, Xing D, Zhang J, Liu B, Jiang X, Chen S, Li W, Qu B, Qiao J, Feng X, Jia H, Hu X, Yu S, Jia R, Wang L, Mahajan VB, Dou H, Lu F, Li X. Gene therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: A phase 1/2 clinical trial. Mol Ther. 2026 Mar 4;34(3):1743-1755. doi: 10.1016/j.ymthe.2026.01.005. Epub 2026 Jan 10.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月27日
一次修了 (推定)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2030年6月30日
試験登録日
最初に提出
2024年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月17日
最初の投稿 (実際)
2024年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月15日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZYA-2024-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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