ZVS101e:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on Biettin kiteinen dystrofia
maanantai 15. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Chigenovo Co., Ltd
Monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu, vaiheen 3 kliininen tutkimus, jolla arvioidaan ZVS101e:n tehoa ja turvallisuutta yhtenä subretinaalisena injektiona potilaille, joilla on Biettin kristallidystrofia (BCD)
Tämä on monikeskus, satunnaistettu ja kontrolloitu vaiheen 3 kliininen tutkimus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöt, jotka ovat allekirjoittaneet kirjallisen suostumuslomakkeen ja jotka olivat oikeutettuja ilmoittautumaan seulonnan jälkeen, jaetaan satunnaisesti hoitoryhmään tai hoitamattomaan kontrolliryhmään. Jokainen hoitoryhmän osallistuja saa yksipuolisen subretinaalisen ZVS101e-injektion tutkimussilmään.
Kontrolliryhmän osallistujat eivät saa hoitoa ensimmäisten 52 viikon aikana ilmoittautumisesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
62
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina
- Peking University Third Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
-
-
Heilongjiang
-
Haerbin, Heilongjiang, Kiina
- The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
-
Zhejiang
-
Wenzhou, Zhejiang, Kiina
- Eye Hospital, Wenzhou Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Kaikkien seuraavien osallistumiskriteerien tulee täyttyä kokeeseen ilmoittautumiseksi:
- Ymmärrät täysin tämän tutkimuksen tarkoituksen ja vaatimukset, osallistut kliiniseen tutkimukseen vapaaehtoisesti ja allekirjoitat tietoisen suostumuslomakkeen ja pystyt suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet protokollan edellyttämällä tavalla;
- Biettin kristallidystrofian (BCD) kliininen diagnoosi, ikä ≥18 vuotta;
- Geneettinen testaus vahvisti kaksialleeliset CYP4V2-mutaatiot ilman muita oftalmisia geneettisiä sairauksia;
- Paras korjattu näöntarkkuus 5-60 ETDRS-kirjainta.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimussilmässä on tai on ollut makulavaurioita, kuten makulan aukko tai makulan uudissuonittuminen; glaukooma, diabeettinen retinopatia tai mikä tahansa muu silmäsairaus, joka voi estää leikkauksen tai häiritä tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa
- Tutkimussilmä oli saanut seuraavat silmänsisäiset kirurgiset hoidot: verkkokalvon uudelleenkiinnitys, vitrektomia;
- Tutkimussilmä oli saanut minkä tahansa silmänsisäisen leikkauksen, kuten fakoemulsifikaation 3 kuukautta ennen ilmoittautumista;
- Aikaisemmin jommankumman silmän hoito geeniterapialla tai kantasoluterapialla BCD:n ja muiden silmäsairauksien vuoksi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, virusvektorigeeniterapia, RNA-hoito;
- raskaana olevat tai imettävät naiset;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä
Jokainen tämän ryhmän osallistuja saa yksipuolisen subretinaalisen ZVS101e-injektion tutkimussilmään
|
ZVS101e:n subretinaalinen injektio
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Kontrolliryhmän osallistujat eivät saa hoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimussilmien osuus, joiden BCVA:ssa on ≥15 kirjain parannus lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) arvioidaan Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaavion avulla.
15 kirjaimen parannus lähtötasoon on kliinisesti merkityksellinen.
|
Perustasosta viikkoon 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta BCVA:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) arvioidaan Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaavion avulla.
Mitä suurempi kirjainnumero, sitä parempi visio.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Tutkimussilmien osuus, joiden BCVA:ssa on ≥10 kirjain parannus lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) arvioidaan Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaavion avulla.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Muutos perustasosta moniluminanssiliikkuvuustestin (MLMT) tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
MLMT arvioidaan molemmilla silmillä eri valaistustasoilla.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toiminnallista näköä.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta 25 kohteen visuaalisen funktion kyselylomakkeessa (VFQ-25).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Kansallisen silmäinstituutin 25-kohtainen visuaalisen toiminnan kyselylomake (NEI VFQ-25) koostuu 25 näköön kohdistetusta kysymyksestä, jotka edustavat 11 näköön liittyvää rakennetta.
Kaikki kohteet pisteytetään siten, että korkea pistemäärä edustaa parempaa toimintaa.
Jokainen kohta muunnetaan sitten asteikolla 0–100 niin, että pienin ja korkein mahdollinen pistemäärä asetetaan 0 ja 100 pisteeseen.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Muutos perusviivasta mikroperimetriassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Mikroperimetria mitataan MP-3:lla, verkkokalvon herkkyyden (dB) muutokset analysoidaan.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta MMA:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Verkkokalvon paksuus arvioidaan OCT:llä.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
|
Silmään liittyvien ja systeemisten haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu tuotetta; tapahtumalla ei tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Jia R, Meng X, Chen S, Zhang F, Du J, Liu X, Yang L. AAV-mediated gene-replacement therapy restores viability of BCD patient iPSC derived RPE cells and vision of Cyp4v3 knockout mice. Hum Mol Genet. 2023 Jan 1;32(1):122-138. doi: 10.1093/hmg/ddac181.
- Wang J, Zhang J, Yu S, Li H, Chen S, Luo J, Wang H, Guan Y, Zhang H, Yin S, Wang H, Li H, Liu J, Zhu J, Yang Q, Sha Y, Zhang C, Yang Y, Yang X, Zhang X, Zhao X, Wang L, Yang L, Wei W. Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 24;9(1):95. doi: 10.1038/s41392-024-01806-3.
- Yang L, Li W, Zhang J, Chen S, Qiao J, Qu B, Zhang F, Shen X, Leung HYE, Lam DSC. ZVS101e: AAV-mediated gene replacement therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy (BCD). Asia Pac J Ophthalmol (Phila). 2026 May-Jun;15(3):100320. doi: 10.1016/j.apjo.2026.100320. Epub 2026 Apr 21.
- Jia R, Chen S, Li W, Zhang J, Qu B, Qiao J, Meng X, Yu S, Liu X, Xu B, Chen T, Shen X, Sun W, Dou H, Mahajan VB, Zhang Q, Yang L. Unravelling CYP4V2: Clinical features, genetic insights, pathogenic mechanisms and therapeutic strategies in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy. Prog Retin Eye Res. 2025 Jul;107:101377. doi: 10.1016/j.preteyeres.2025.101377. Epub 2025 Jun 5.
- Yang L, Xing D, Zhang J, Liu B, Jiang X, Chen S, Li W, Qu B, Qiao J, Feng X, Jia H, Hu X, Yu S, Jia R, Wang L, Mahajan VB, Dou H, Lu F, Li X. Gene therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: A phase 1/2 clinical trial. Mol Ther. 2026 Mar 4;34(3):1743-1755. doi: 10.1016/j.ymthe.2026.01.005. Epub 2026 Jan 10.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 27. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. kesäkuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 20. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZYA-2024-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .