Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av ZVS101e hos patienter med Biettis kristallin dystrofi

15 juni 2026 uppdaterad av: Chigenovo Co., Ltd

En multicenter, randomiserad, kontrollerad, fas 3 klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ZVS101e administrerad som en subretinal injektion i försökspersoner med Biettis kristallin dystrofi (BCD)

Detta är en multicenter, randomiserad och kontrollerad fas 3 klinisk prövning.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner som har undertecknat det skriftliga informerade samtyckesformuläret och som var berättigade till inskrivning efter screening kommer att slumpmässigt tilldelas behandlingsgruppen eller obehandlad kontrollgrupp. Varje deltagare i behandlingsgruppen kommer att få en unilateral subretinal injektion av ZVS101e i studieögat.

Deltagarna i kontrollgruppen får ingen behandling under de första 52 veckorna av inskrivningen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

62

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Peking University Third Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kina
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Alla följande inklusionskriterier bör uppfyllas för att delta i provet:
  2. Till fullo förstå syftet med och kraven för denna prövning, delta frivilligt i den kliniska prövningen och underteckna formuläret för informerat samtycke och kunna slutföra alla prövningsprocedurer som krävs enligt protokollet;
  3. Klinisk diagnos av Biettis kristallin dystrofi (BCD), ålder≥18 år;
  4. Genetisk testning bekräftade bialleliska CYP4V2-mutationer utan andra oftalmiska genetiska sjukdomar;
  5. Bäst korrigerad synskärpa på 5-60 ETDRS-bokstäver.

Uteslutningskriterier:

  1. Studieögat har eller har haft makulära lesioner såsom makulärt hål eller makulär neovaskularisering; glaukom, diabetisk retinopati eller någon annan ögonsjukdom som kan utesluta operation eller störa tolkningen av studiens slutpunkter
  2. Studieögat hade fått följande intraokulära kirurgiska behandlingar: retinal återfästning, vitrektomi;
  3. Studieögat hade genomgått någon intraokulär kirurgi, såsom fakoemulsifiering 3 månader före inskrivningen;
  4. Tidigare behandling av endera ögat med genterapi eller stamcellsterapi för BCD och andra ögonsjukdomar, inklusive men inte begränsat till viral vektorgenterapi, RNA-terapi;
  5. Gravida eller ammande kvinnor;

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsgrupp
Varje deltagare i denna grupp kommer att få en ensidig subretinal injektion av ZVS101e i studieögat
Läkemedel: ZVS101e
subretinal injektion av ZVS101e
Andra namn:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Inget ingripande: Kontrollgrupp
Deltagarna i kontrollgruppen får ingen behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel studieögon med en förbättring på ≥15 bokstäver från baslinjen i BCVA
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA) kommer att bedömas med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram. En förbättring på 15 bokstäver jämfört med baslinjen är kliniskt meningsfull.
Från baslinjen till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från Baseline i BCVA
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA) kommer att bedömas med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram. Ju större bokstavsnummer, desto bättre syn.
Från baslinjen till vecka 52
Andel studieögon med en förbättring på ≥10 bokstäver från baslinjen i BCVA
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA) kommer att bedömas med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram.
Från baslinjen till vecka 52
Förändring från baslinjen i poäng för multi-luminance mobility test (MLMT).
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
MLMT kommer att bedömas med båda ögonen vid olika belysningsnivåer. En högre poäng indikerar bättre funktionell syn.
Från baslinjen till vecka 52
Förändring från baslinjen i 25-objekt visuell funktion frågeformulär (VFQ-25) poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
National eye institute 25-item visual function questionnaire (NEI VFQ-25) består av en basuppsättning av 25 syninriktade frågor som representerar 11 synrelaterade konstruktioner. Alla objekt poängsätts så att en hög poäng representerar bättre funktion. Varje objekt omvandlas sedan till en skala från 0 till 100 så att lägsta och högsta möjliga poäng sätts till 0 respektive 100 poäng.
Från baslinjen till vecka 52
Ändring från baslinje i mikroperimetri
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Mikroperimetri kommer att mätas med MP-3, förändringar i retinal känslighet (dB) kommer att analyseras.
Från baslinjen till vecka 52
Förändring från baslinjen i OKT
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Näthinnans tjocklek kommer att bedömas med hjälp av OCT.
Från baslinjen till vecka 52
Incidens och svårighetsgrad av okulära och systemiska biverkningar
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
En biverkning (AE) är en ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en produkt; händelsen behöver inte ha ett orsakssamband med behandlingen.
Från baslinjen till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chigenovo Co., Ltd

Utredare

  • Studierektor: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 december 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2024

Första postat (Faktisk)

20 december 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZYA-2024-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera