Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность ZVS101e у пациентов с кристаллической дистрофией Биетти

15 июня 2026 г. обновлено: Chigenovo Co., Ltd

Многоцентровое рандомизированное контролируемое клиническое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности ZVS101e, вводимого в виде однократной субретинальной инъекции субъектам с кристаллической дистрофией Биетти (BCD)

Это многоцентровое рандомизированное контролируемое клиническое исследование третьей фазы.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты, подписавшие форму письменного информированного согласия и имеющие право на участие после скрининга, будут случайным образом распределены в группу лечения или контрольную группу, не получавшую лечения. Каждый участник лечебной группы получит одностороннюю субретинальную инъекцию ZVS101e в исследуемый глаз.

Участники контрольной группы не будут получать никакого лечения в течение первых 52 недель участия.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

62

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай
        • Peking University Third Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Китай
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Китай
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Китай
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Для включения в исследование должны быть выполнены все следующие критерии включения:
  2. Полностью понимать цель и требования этого исследования, добровольно участвовать в клиническом исследовании и подписывать форму информированного согласия, а также иметь возможность выполнить все процедуры исследования, как того требует протокол;
  3. Клинический диагноз: Кристаллическая дистрофия Биетти (BCD), возраст ≥18 лет;
  4. Генетическое тестирование подтвердило двуаллельные мутации CYP4V2 без других офтальмологических генетических заболеваний;
  5. Максимально корригированная острота зрения 5-60 букв ETDRS.

Критерии исключения:

  1. Исследуемый глаз имеет или имел макулярные поражения, такие как макулярное отверстие или макулярная неоваскуляризация; глаукома, диабетическая ретинопатия или любое другое глазное заболевание, которое может помешать хирургическому вмешательству или помешать интерпретации конечных точек исследования.
  2. На исследуемом глазу были проведены следующие внутриглазные хирургические вмешательства: прикрепление сетчатки, витрэктомия;
  3. На исследуемом глазу за 3 месяца до включения в исследование проводилось какое-либо внутриглазное хирургическое вмешательство, такое как факоэмульсификация;
  4. Предыдущее лечение глаз с помощью генной терапии или терапии стволовыми клетками по поводу BCD и других глазных заболеваний, включая, помимо прочего, генную терапию вирусными векторами, РНК-терапию;
  5. Беременные или кормящие женщины;

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа лечения
Каждый участник этой группы получит одностороннюю субретинальную инъекцию ZVS101e в исследуемый глаз.
Лекарство: ЗВС101е
субретинальная инъекция ZVS101e
Другие имена:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Пулиретжен парвек
Без вмешательства: Контрольная группа
Участники контрольной группы не будут получать никакого лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля исследуемых глаз с улучшением МКОЗ на ≥15 букв по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
Наилучшая корригированная острота зрения (BCVA) будет оцениваться с использованием таблицы исследования ранней терапии диабетической ретинопатии (ETDRS). Улучшение на 15 букв по сравнению с исходным уровнем имеет клиническое значение.
От исходного уровня до 52-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с базовым уровнем в BCVA
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
Наилучшая корригированная острота зрения (BCVA) будет оцениваться с использованием таблицы исследования ранней терапии диабетической ретинопатии (ETDRS). Чем больше буквенный номер, тем лучше зрение.
От исходного уровня до 52-й недели
Доля исследуемых глаз с улучшением МКОЗ на ≥10 букв по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
Наилучшая корригированная острота зрения (BCVA) будет оцениваться с использованием таблицы исследования ранней терапии диабетической ретинопатии (ETDRS).
От исходного уровня до 52-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов теста многояркостной мобильности (MLMT)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
MLMT будет оцениваться с использованием обоих глаз при разных уровнях освещенности. Более высокий балл указывает на лучшее функциональное зрение.
От исходного уровня до 52-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя опросника зрительных функций из 25 пунктов (VFQ-25)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
Опросник зрительных функций Национального института глаз, состоящий из 25 пунктов (NEI VFQ-25), состоит из базового набора из 25 вопросов, ориентированных на зрение, представляющих 11 конструкций, связанных со зрением. Все элементы оцениваются таким образом, чтобы высокий балл отражал лучшее функционирование. Затем каждый элемент преобразуется в шкалу от 0 до 100, так что наименьшая и наивысшая возможные оценки устанавливаются на уровне 0 и 100 баллов соответственно.
От исходного уровня до 52-й недели
Изменение по сравнению с базовым уровнем в микропериметрии
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
Микропериметрия будет измеряться с помощью MP-3, будут анализироваться изменения чувствительности сетчатки (дБ).
От исходного уровня до 52-й недели
Изменение по сравнению с базовым уровнем в октябре
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
Толщина сетчатки будет оцениваться с помощью ОКТ.
От исходного уровня до 52-й недели
Частота и тяжесть глазных и системных нежелательных явлений
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, принимавшего препарат; событие не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением.
От исходного уровня до 52-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chigenovo Co., Ltd

Следователи

  • Директор по исследованиям: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZYA-2024-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться