ZVS101e 对 Bietti 晶体营养不良患者的疗效和安全性
2026年6月15日 更新者：Chigenovo Co., Ltd
一项多中心、随机、对照、3 期临床试验，旨在评估 ZVS101e 单次视网膜下注射在 Bietti 晶体营养不良 (BCD) 受试者中的有效性和安全性
这是一项多中心、随机对照的3期临床试验。
研究概览
详细说明
签署书面知情同意书并经筛选符合入组资格的受试者将被随机分配至治疗组或未治疗对照组。 治疗组中的每位参与者将在研究眼中接受单侧视网膜下注射 ZVS101e。
对照组的参与者在入组后的前 52 周内不会接受任何治疗。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
62
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- Peking University Third Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
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Heilongjiang
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Haerbin、Heilongjiang、中国
- The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国
- Henan Provincial People's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国
- West China Hospital of Sichuan University
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- Tianjin Medical University Eye Hospital
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Zhejiang
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Wenzhou、Zhejiang、中国
- Eye Hospital, Wenzhou Medical University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参加试验应满足以下所有纳入标准：
- 充分了解本试验的目的和要求，自愿参加临床试验并签署知情同意书，能够按照方案要求完成全部试验程序；
- 临床诊断为Bietti晶体营养不良症（BCD），年龄≥18岁；
- 基因检测证实双等位基因CYP4V2突变，无其他眼科遗传病；
- 5-60 个 ETDRS 字母的最佳矫正视力。
排除标准：
- 研究眼患有或曾经患有黄斑病变，例如黄斑裂孔或黄斑新生血管；青光眼、糖尿病性视网膜病变或任何其他可能妨碍手术或干扰研究终点解释的眼部疾病
- 研究眼睛接受了以下眼内手术治疗：视网膜复位术、玻璃体切除术；
- 研究眼睛在入组前3个月接受过任何眼内手术，例如超声乳化术；
- 既往曾用基因疗法或干细胞疗法治疗过BCD和其他眼部疾病，包括但不限于病毒载体基因疗法、RNA疗法；
- 孕妇或哺乳期妇女；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组
该组中的每位参与者将在研究眼中接受单侧视网膜下注射 ZVS101e
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ZVS101e视网膜下注射
其他名称：
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无干预：对照组
对照组的参与者将不接受任何治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BCVA 较基线改善 ≥15 个字母的研究眼睛比例
大体时间：从基线到第 52 周
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最佳矫正视力 (BCVA) 将使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 表进行评估。
较基线提高 15 个字母具有临床意义。
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从基线到第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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BCVA 相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 52 周
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最佳矫正视力 (BCVA) 将使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 表进行评估。
字母数字越大，视力越好。
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从基线到第 52 周
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BCVA 较基线改善 ≥10 个字母的研究眼睛比例
大体时间：从基线到第 52 周
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最佳矫正视力 (BCVA) 将使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 表进行评估。
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从基线到第 52 周
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多亮度移动性测试 (MLMT) 分数相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 52 周
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MLMT 将在不同的照明水平下使用双眼进行评估。
分数越高表示功能性视力越好。
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从基线到第 52 周
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25 项视觉功能问卷 (VFQ-25) 评分较基线的变化
大体时间：从基线到第 52 周
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国家眼科研究所 25 项视觉功能问卷 (NEI VFQ-25) 由一组 25 个视觉目标问题组成，代表 11 个与视觉相关的结构。
所有项目均经过评分，高分代表功能更好。
然后将每个项目转换为 0 到 100 分制，以便将最低和最高可能分数分别设置为 0 和 100 分。
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从基线到第 52 周
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微视野检查相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 52 周
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使用MP-3进行显微视野检查，分析视网膜敏感度（dB）的变化。
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从基线到第 52 周
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OCT 相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 52 周
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将使用 OCT 评估视网膜厚度。
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从基线到第 52 周
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眼部和全身不良事件的发生率和严重程度
大体时间：从基线到第 52 周
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不良事件 (AE) 是指临床研究参与者服用产品时发生的任何不良医疗事件；该事件不需要与治疗有因果关系。
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从基线到第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Jinlu Zhang, MD、Chigenovo Co., Ltd
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Jia R, Meng X, Chen S, Zhang F, Du J, Liu X, Yang L. AAV-mediated gene-replacement therapy restores viability of BCD patient iPSC derived RPE cells and vision of Cyp4v3 knockout mice. Hum Mol Genet. 2023 Jan 1;32(1):122-138. doi: 10.1093/hmg/ddac181.
- Wang J, Zhang J, Yu S, Li H, Chen S, Luo J, Wang H, Guan Y, Zhang H, Yin S, Wang H, Li H, Liu J, Zhu J, Yang Q, Sha Y, Zhang C, Yang Y, Yang X, Zhang X, Zhao X, Wang L, Yang L, Wei W. Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 24;9(1):95. doi: 10.1038/s41392-024-01806-3.
- Yang L, Li W, Zhang J, Chen S, Qiao J, Qu B, Zhang F, Shen X, Leung HYE, Lam DSC. ZVS101e: AAV-mediated gene replacement therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy (BCD). Asia Pac J Ophthalmol (Phila). 2026 May-Jun;15(3):100320. doi: 10.1016/j.apjo.2026.100320. Epub 2026 Apr 21.
- Jia R, Chen S, Li W, Zhang J, Qu B, Qiao J, Meng X, Yu S, Liu X, Xu B, Chen T, Shen X, Sun W, Dou H, Mahajan VB, Zhang Q, Yang L. Unravelling CYP4V2: Clinical features, genetic insights, pathogenic mechanisms and therapeutic strategies in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy. Prog Retin Eye Res. 2025 Jul;107:101377. doi: 10.1016/j.preteyeres.2025.101377. Epub 2025 Jun 5.
- Yang L, Xing D, Zhang J, Liu B, Jiang X, Chen S, Li W, Qu B, Qiao J, Feng X, Jia H, Hu X, Yu S, Jia R, Wang L, Mahajan VB, Dou H, Lu F, Li X. Gene therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: A phase 1/2 clinical trial. Mol Ther. 2026 Mar 4;34(3):1743-1755. doi: 10.1016/j.ymthe.2026.01.005. Epub 2026 Jan 10.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月27日
初级完成 (估计的)
2026年6月30日
研究完成 (估计的)
2030年6月30日
研究注册日期
首次提交
2024年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2024年12月17日
首次发布 (实际的)
2024年12月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月15日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ZYA-2024-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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