Eficacia y seguridad de ZVS101e en pacientes con distrofia cristalina de Bietti
15 de junio de 2026 actualizado por: Chigenovo Co., Ltd
Un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de ZVS101e administrado como una única inyección subretiniana en sujetos con distrofia cristalina de Bietti (BCD)
Se trata de un ensayo clínico de fase 3 multicéntrico, aleatorizado y controlado.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos que hayan firmado el formulario de consentimiento informado por escrito y que fueran elegibles para la inscripción después de la evaluación serán asignados aleatoriamente al grupo de tratamiento o al grupo de control sin tratamiento. Cada participante del grupo de tratamiento recibirá una inyección subretiniana unilateral de ZVS101e en el ojo del estudio.
Los participantes del grupo de control no recibirán tratamiento durante las primeras 52 semanas de inscripción.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
62
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana
- Peking University Third Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
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Heilongjiang
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Haerbin, Heilongjiang, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana
- Henan Provincial People's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana
- West China Hospital of Sichuan University
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana
- Tianjin Medical University Eye Hospital
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Zhejiang
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Wenzhou, Zhejiang, Porcelana
- Eye Hospital, Wenzhou Medical University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se deben cumplir todos los siguientes criterios de inclusión para la inscripción en el ensayo:
- Comprender completamente el propósito y los requisitos de este ensayo, participar voluntariamente en el ensayo clínico y firmar el formulario de consentimiento informado, y poder completar todos los procedimientos del ensayo según lo exige el protocolo;
- Diagnóstico clínico de distrofia cristalina de Bietti (BCD), edad ≥18 años;
- Las pruebas genéticas confirmaron mutaciones bialélicas de CYP4V2 sin otras enfermedades genéticas oftálmicas;
- Agudeza visual mejor corregida de 5 a 60 letras ETDRS.
Criterios de exclusión:
- El ojo de estudio tiene o ha tenido lesiones maculares como agujero macular o neovascularización macular; Glaucoma, retinopatía diabética o cualquier otra enfermedad ocular que pueda impedir la cirugía o interferir con la interpretación de los criterios de valoración del estudio.
- El ojo del estudio había recibido los siguientes tratamientos quirúrgicos intraoculares: reinserción de retina, vitrectomía;
- El ojo del estudio había recibido alguna cirugía intraocular, como facoemulsificación, 3 meses antes de la inscripción;
- Tratamiento previo de cualquiera de los ojos con terapia génica o terapia con células madre para BCD y otras enfermedades oculares, incluidas, entre otras, terapia génica con vectores virales, terapia con ARN;
- Mujeres embarazadas o lactantes;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tratamiento
Cada participante de este grupo recibirá una inyección subretiniana unilateral de ZVS101e en el ojo del estudio.
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inyección subretiniana de ZVS101e
Otros nombres:
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Sin intervención: Grupo de control
Los participantes del grupo de control no recibirán tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de ojos del estudio con una mejora de ≥15 letras desde el inicio en BCVA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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La mejor agudeza visual corregida (MAVC) se evaluará utilizando la tabla del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
Una mejora de 15 letras con respecto al valor inicial es clínicamente significativa.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en BCVA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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La mejor agudeza visual corregida (MAVC) se evaluará utilizando la tabla del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
Cuanto mayor sea el número de letra, mejor será la visión.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Proporción de ojos del estudio con una mejora de ≥10 letras desde el inicio en BCVA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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La mejor agudeza visual corregida (MAVC) se evaluará utilizando la tabla del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de movilidad de múltiples luminancias (MLMT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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MLMT se evaluará utilizando ambos ojos en diferentes niveles de iluminación.
Una puntuación más alta indica una mejor visión funcional.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Cambio desde el inicio en la puntuación del cuestionario de función visual de 25 ítems (VFQ-25)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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El cuestionario de función visual de 25 ítems del Instituto Nacional del Ojo (NEI VFQ-25) consta de un conjunto básico de 25 preguntas dirigidas a la visión que representan 11 constructos relacionados con la visión.
Todos los elementos se califican de modo que una puntuación alta represente un mejor funcionamiento.
Luego, cada elemento se convierte a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establezcan en 0 y 100 puntos, respectivamente.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Cambio desde el inicio en microperimetría
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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La microperimetría se medirá utilizando MP-3 y se analizarán los cambios en la sensibilidad de la retina (dB).
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Cambio desde el inicio en OCT
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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El espesor de la retina se evaluará mediante OCT.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Incidencia y gravedad de eventos adversos oculares y sistémicos.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administra un producto; No será necesario que el evento tenga una relación causal con el tratamiento.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Jia R, Meng X, Chen S, Zhang F, Du J, Liu X, Yang L. AAV-mediated gene-replacement therapy restores viability of BCD patient iPSC derived RPE cells and vision of Cyp4v3 knockout mice. Hum Mol Genet. 2023 Jan 1;32(1):122-138. doi: 10.1093/hmg/ddac181.
- Wang J, Zhang J, Yu S, Li H, Chen S, Luo J, Wang H, Guan Y, Zhang H, Yin S, Wang H, Li H, Liu J, Zhu J, Yang Q, Sha Y, Zhang C, Yang Y, Yang X, Zhang X, Zhao X, Wang L, Yang L, Wei W. Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 24;9(1):95. doi: 10.1038/s41392-024-01806-3.
- Yang L, Li W, Zhang J, Chen S, Qiao J, Qu B, Zhang F, Shen X, Leung HYE, Lam DSC. ZVS101e: AAV-mediated gene replacement therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy (BCD). Asia Pac J Ophthalmol (Phila). 2026 May-Jun;15(3):100320. doi: 10.1016/j.apjo.2026.100320. Epub 2026 Apr 21.
- Jia R, Chen S, Li W, Zhang J, Qu B, Qiao J, Meng X, Yu S, Liu X, Xu B, Chen T, Shen X, Sun W, Dou H, Mahajan VB, Zhang Q, Yang L. Unravelling CYP4V2: Clinical features, genetic insights, pathogenic mechanisms and therapeutic strategies in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy. Prog Retin Eye Res. 2025 Jul;107:101377. doi: 10.1016/j.preteyeres.2025.101377. Epub 2025 Jun 5.
- Yang L, Xing D, Zhang J, Liu B, Jiang X, Chen S, Li W, Qu B, Qiao J, Feng X, Jia H, Hu X, Yu S, Jia R, Wang L, Mahajan VB, Dou H, Lu F, Li X. Gene therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: A phase 1/2 clinical trial. Mol Ther. 2026 Mar 4;34(3):1743-1755. doi: 10.1016/j.ymthe.2026.01.005. Epub 2026 Jan 10.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
20 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZYA-2024-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .