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Efficacia e sicurezza di ZVS101e in pazienti affetti da Distrofia Cristallina di Bietti

1 gennaio 2025 aggiornato da: Chigenovo Co., Ltd

Uno studio clinico multicentrico, randomizzato, controllato, di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di ZVS101e somministrato come singola iniezione sottoretinica in soggetti affetti da distrofia cristallina di Bietti (BCD)

Si tratta di uno studio clinico di fase 3 multicentrico, randomizzato e controllato.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti che hanno firmato il modulo di consenso informato scritto e che erano idonei all'arruolamento dopo lo screening verranno assegnati in modo casuale al gruppo di trattamento o al gruppo di controllo non trattato. Ciascun partecipante al gruppo di trattamento riceverà un'iniezione subretinica unilaterale di ZVS101e nell'occhio dello studio.

I partecipanti al gruppo di controllo non riceveranno alcun trattamento durante le prime 52 settimane dall'iscrizione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

62

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Peking University Third Hospital
        • Contatto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
        • Contatto:
          • Tingting Wu, BS
          • Numero di telefono: +86-18500191916
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Contatto:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contatto:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contatto:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Contatto:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
        • Contatto:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Per l’arruolamento nello studio devono essere soddisfatti tutti i seguenti criteri di inclusione:
  2. Comprendere appieno lo scopo e i requisiti di questa sperimentazione, partecipare volontariamente alla sperimentazione clinica e firmare il modulo di consenso informato ed essere in grado di completare tutte le procedure di sperimentazione come richiesto dal protocollo;
  3. Diagnosi clinica della distrofia cristallina di Bietti (BCD), età≥18 anni;
  4. I test genetici hanno confermato mutazioni bialleliche del CYP4V2 senza altre malattie genetiche oftalmiche;
  5. Acuità visiva con la migliore correzione di 5-60 lettere ETDRS.

Criteri di esclusione:

  1. L'occhio dello studio ha o ha avuto lesioni maculari come foro maculare o neovascolarizzazione maculare; glaucoma, retinopatia diabetica o qualsiasi altra malattia oculare che possa precludere un intervento chirurgico o interferire con l'interpretazione degli endpoint dello studio
  2. L'occhio dello studio era stato sottoposto ai seguenti trattamenti chirurgici intraoculari: riattacco della retina, vitrectomia;
  3. L'occhio dello studio era stato sottoposto a qualsiasi intervento chirurgico intraoculare, come la facoemulsificazione, 3 mesi prima dell'arruolamento;
  4. Precedente trattamento di entrambi gli occhi con terapia genica o terapia con cellule staminali per BCD e altre malattie oculari, inclusa ma non limitata alla terapia genica con vettori virali, terapia con RNA;
  5. Donne in gravidanza o in allattamento;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento
Ciascun partecipante di questo gruppo riceverà un'iniezione subretinica unilaterale di ZVS101e nell'occhio dello studio
Droga: ZVS101e
iniezione sottoretinica di ZVS101e
Altri nomi:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Nessun intervento: Gruppo di controllo
I partecipanti al gruppo di controllo non riceveranno alcun trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di occhi in studio con un miglioramento ≥ 15 lettere rispetto al basale nella BCVA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La migliore acuità visiva corretta (BCVA) sarà valutata utilizzando la tabella ETCRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). Un miglioramento di 15 lettere rispetto al basale è clinicamente significativo.
Dal basale alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della BCVA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La migliore acuità visiva corretta (BCVA) sarà valutata utilizzando la tabella ETCRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). Più grande è il numero della lettera, migliore è la visione.
Dal basale alla settimana 52
Proporzione di occhi in studio con un miglioramento di ≥ 10 lettere rispetto al basale nella BCVA
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La migliore acuità visiva corretta (BCVA) sarà valutata utilizzando la tabella ETCRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study).
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di mobilità multi-luminanza (MLMT).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La MLMT sarà valutata utilizzando entrambi gli occhi a diversi livelli di illuminazione. Un punteggio più alto indica una migliore visione funzionale.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sulla funzione visiva a 25 voci (VFQ-25).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Il questionario sulla funzione visiva a 25 voci del National Eye Institute (NEI VFQ-25) consiste in una serie di base di 25 domande mirate alla vista che rappresentano 11 costrutti relativi alla vista. A tutti gli elementi viene assegnato un punteggio in modo che un punteggio elevato rappresenti un funzionamento migliore. Ciascun elemento viene quindi convertito in una scala da 0 a 100 in modo che i punteggi più bassi e più alti possibili siano impostati rispettivamente su 0 e 100 punti.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nella microperimetria
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
La microperimetria sarà misurata utilizzando MP-3, verranno analizzati i cambiamenti nella sensibilità retinica (dB).
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale in OCT
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Lo spessore retinico sarà valutato utilizzando l'OCT.
Dal basale alla settimana 52
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari e sistemici
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto; non sarà necessario che l'evento abbia una relazione causale con il trattamento.
Dal basale alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chigenovo Co., Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZYA-2024-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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