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Efficacité et innocuité du ZVS101e chez les patients atteints de dystrophie cristalline de Bietti

15 juin 2026 mis à jour par: Chigenovo Co., Ltd

Un essai clinique de phase 3 multicentrique, randomisé et contrôlé pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du ZVS101e administré en injection sous-rétinienne unique chez des sujets atteints de dystrophie cristalline de Bietti (BCD)

Il s'agit d'un essai clinique de phase 3 multicentrique, randomisé et contrôlé.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets qui ont signé le formulaire de consentement éclairé écrit et qui étaient éligibles à l'inscription après la sélection seront assignés au hasard au groupe de traitement ou au groupe témoin non traité. Chaque participant du groupe de traitement recevra une injection sous-rétinienne unilatérale de ZVS101e dans l'œil étudié.

Les participants du groupe témoin ne recevront aucun traitement pendant les 52 premières semaines d'inscription.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

62

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine
        • Peking University Third Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Chine
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Tous les critères d'inclusion suivants doivent être remplis pour l'inscription à l'essai :
  2. Comprendre parfaitement le but et les exigences de cet essai, participer volontairement à l'essai clinique et signer le formulaire de consentement éclairé, et être en mesure de terminer toutes les procédures d'essai requises par le protocole ;
  3. Diagnostic clinique de la dystrophie cristalline de Bietti (BCD), âge≥18 ans ;
  4. Les tests génétiques ont confirmé les mutations bialléliques du CYP4V2 sans autres maladies génétiques ophtalmiques ;
  5. Acuité visuelle la mieux corrigée de 5 à 60 lettres ETDRS.

Critères d'exclusion :

  1. L'œil étudié présente ou a présenté des lésions maculaires telles qu'un trou maculaire ou une néovascularisation maculaire ; glaucome, rétinopathie diabétique ou toute autre maladie oculaire pouvant empêcher une intervention chirurgicale ou interférer avec l'interprétation des paramètres de l'étude
  2. L'œil étudié avait reçu les traitements chirurgicaux intraoculaires suivants : recollement de la rétine, vitrectomie ;
  3. L'œil étudié avait subi une intervention chirurgicale intraoculaire, telle qu'une phacoémulsification, 3 mois avant l'inscription ;
  4. Traitement antérieur de l'un ou l'autre œil par thérapie génique ou thérapie par cellules souches pour le BCD et d'autres maladies oculaires, y compris, mais sans s'y limiter, la thérapie génique à vecteur viral, la thérapie par ARN ;
  5. Femmes enceintes ou allaitantes ;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement
Chaque participant de ce groupe recevra une injection sous-rétinienne unilatérale de ZVS101e dans l'œil étudié
Médicament: ZVS101e
injection sous-rétinienne de ZVS101e
Autres noms:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgène parvec
Aucune intervention: Groupe témoin
Les participants du groupe témoin ne recevront aucun traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion d'yeux étudiés présentant une amélioration ≥ 15 lettres par rapport à la valeur initiale de la BCVA
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
La meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) sera évaluée à l'aide du tableau ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). Une amélioration de 15 lettres par rapport à la ligne de base est cliniquement significative.
De la ligne de base à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans BCVA
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
La meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) sera évaluée à l'aide du tableau ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). Plus le chiffre de la lettre est grand, meilleure est la vision.
De la ligne de base à la semaine 52
Proportion d'yeux étudiés présentant une amélioration ≥ 10 lettres par rapport à la valeur initiale de la BCVA
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
La meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) sera évaluée à l'aide du tableau ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study).
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale du score du test de mobilité multi-luminance (MLMT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
MLMT sera évalué en utilisant les deux yeux à différents niveaux d'éclairage. Un score plus élevé indique une meilleure vision fonctionnelle.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base du score du questionnaire sur la fonction visuelle à 25 éléments (VFQ-25)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le questionnaire sur la fonction visuelle en 25 éléments du National Eye Institute (NEI VFQ-25) se compose d'un ensemble de base de 25 questions ciblées sur la vision représentant 11 constructions liées à la vision. Tous les éléments sont notés de sorte qu'un score élevé représente un meilleur fonctionnement. Chaque élément est ensuite converti sur une échelle de 0 à 100 afin que les scores les plus bas et les plus élevés possibles soient respectivement fixés à 0 et 100 points.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base en micropérimétrie
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
La micropérimétrie sera mesurée à l'aide de MP-3, les changements de sensibilité rétinienne (dB) seront analysés.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base en OCT
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
L'épaisseur de la rétine sera évaluée par OCT.
De la ligne de base à la semaine 52
Incidence et gravité des événements indésirables oculaires et systémiques
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un produit ; il n’est pas nécessaire que l’événement ait une relation causale avec le traitement.
De la ligne de base à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chigenovo Co., Ltd

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2024

Première publication (Réel)

20 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZYA-2024-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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