Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo ZVS101e u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego

1 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Chigenovo Co., Ltd

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, badanie kliniczne fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ZVS101e podawanego w postaci pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkówkowego u pacjentów z dystrofią krystaliczną Biettiego (BCD)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane i kontrolowane badanie kliniczne III fazy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy podpisali pisemny formularz świadomej zgody i którzy kwalifikowali się do włączenia po badaniu przesiewowym, zostaną losowo przydzieleni do grupy leczonej lub nieleczonej grupy kontrolnej. Każdy Uczestnik grupy leczonej otrzyma jednostronny zastrzyk podsiatkówkowy ZVS101e do badanego oka.

Uczestnicy grupy kontrolnej nie będą otrzymywać żadnego leczenia przez pierwsze 52 tygodnie rejestracji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

62

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
          • Tingting Wu, BS
          • Numer telefonu: +86-18500191916
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Aby wziąć udział w badaniu, należy spełnić wszystkie poniższe kryteria włączenia:
  2. W pełni rozumieć cel i wymagania tego badania, dobrowolnie uczestniczyć w badaniu klinicznym i podpisać formularz świadomej zgody oraz być w stanie ukończyć wszystkie procedury badania zgodnie z wymaganiami protokołu;
  3. Rozpoznanie kliniczne dystrofii krystalicznej Biettiego (BCD), wiek ≥18 lat;
  4. Badania genetyczne potwierdziły bialleliczne mutacje CYP4V2 bez innych chorób genetycznych oczu;
  5. Najlepiej skorygowana ostrość wzroku 5-60 liter ETDRS.

Kryteria wykluczenia:

  1. W badanym oku występują lub występowały zmiany w plamce, takie jak otwór plamkowy lub neowaskularyzacja plamki; jaskra, retinopatia cukrzycowa lub jakakolwiek inna choroba oczu, która może uniemożliwiać operację lub zakłócać interpretację punktów końcowych badania
  2. Oko objęte badaniem poddano następującym zabiegom chirurgicznym wewnątrzgałkowym: ponowne założenie siatkówki, witrektomia;
  3. Oko objęte badaniem przeszło jakąkolwiek operację wewnątrzgałkową, taką jak fakoemulsyfikacja, 3 miesiące przed włączeniem do badania;
  4. Wcześniejsze leczenie któregokolwiek oka terapią genową lub terapią komórkami macierzystymi w przypadku BCD i innych chorób oczu, w tym między innymi terapię genową wektora wirusowego i terapię RNA;
  5. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa terapeutyczna
Każdy Uczestnik w tej grupie otrzyma jednostronny zastrzyk podsiatkówkowy ZVS101e do badanego oka
Lek: ZVS101e
podsiatkówkowy zastrzyk ZVS101e
Inne nazwy:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Uczestnicy grupy kontrolnej nie będą poddani żadnemu leczeniu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek oczu objętych badaniem, u których stwierdzono poprawę w BCVA o ≥15 liter w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) zostanie oceniona przy użyciu tabeli badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS). Poprawa o 15 liter w stosunku do wartości wyjściowych ma znaczenie kliniczne.
Od wartości początkowej do 52. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w BCVA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) zostanie oceniona przy użyciu tabeli badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS). Im większa liczba liter, tym lepsza widoczność.
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Odsetek oczu objętych badaniem, u których stwierdzono poprawę o ≥10 liter w stosunku do wartości wyjściowych w BCVA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) zostanie oceniona przy użyciu tabeli badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS).
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku testu mobilności wielu luminancji (MLMT).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
MLMT będzie oceniane przy użyciu obu oczu przy różnych poziomach oświetlenia. Wyższy wynik oznacza lepsze widzenie funkcjonalne.
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku 25-punktowego kwestionariusza funkcji wzrokowych (VFQ-25).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
25-punktowy kwestionariusz funkcji wzrokowych Narodowego Instytutu Oka (NEI VFQ-25) składa się z podstawowego zestawu 25 pytań ukierunkowanych na wzrok, reprezentujących 11 konstruktów związanych ze wzrokiem. Wszystkie pozycje są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik oznacza lepsze funkcjonowanie. Każdy element jest następnie konwertowany na skalę od 0 do 100, tak aby najniższy i najwyższy możliwy wynik wynosił odpowiednio 0 i 100 punktów.
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w mikroperymetrii
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Mikroperymetria będzie mierzona za pomocą MP-3, analizowane będą zmiany czułości siatkówki (dB).
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w OCT
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Grubość siatkówki zostanie oceniona za pomocą OCT.
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych ocznych i ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt; zdarzenie to nie musi mieć związku przyczynowego z leczeniem.
Od wartości początkowej do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chigenovo Co., Ltd

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZYA-2024-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ZVS101e

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj