Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost ZVS101e u pacientů s Biettiho krystalickou dystrofií

1. ledna 2025 aktualizováno: Chigenovo Co., Ltd

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, klinická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ZVS101e podávaného jako jediná subretinální injekce u subjektů s Biettiho krystalickou dystrofií (BCD)

Toto je multicentrická, randomizovaná a kontrolovaná klinická studie fáze 3.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty, které podepsaly písemný formulář informovaného souhlasu a které byly způsobilé k zařazení po screeningu, budou náhodně rozděleny do léčebné skupiny nebo neléčené kontrolní skupiny. Každý účastník v léčebné skupině dostane jednostrannou subretinální injekci ZVS101e do studovaného oka.

Účastníci v kontrolní skupině nebudou dostávat žádnou léčbu během prvních 52 týdnů od zařazení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

62

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
          • Tingting Wu, BS
          • Telefonní číslo: +86-18500191916
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Pro zařazení do studie by měla být splněna všechna následující kritéria pro zařazení:
  2. Plně porozumět účelu a požadavkům tohoto hodnocení, dobrovolně se zúčastnit klinického hodnocení a podepsat formulář informovaného souhlasu a být schopen dokončit všechny postupy hodnocení, jak vyžaduje protokol;
  3. Klinická diagnóza Biettiho krystalické dystrofie (BCD), věk ≥18 let;
  4. Genetické vyšetření potvrdilo bialelické mutace CYP4V2 bez dalších očních genetických onemocnění;
  5. Nejlépe korigovaná zraková ostrost 5–60 písmen ETDRS.

Kritéria vyloučení:

  1. Studované oko má nebo mělo makulární léze, jako je makulární díra nebo makulární neovaskularizace; glaukom, diabetická retinopatie nebo jakékoli jiné oční onemocnění, které může bránit chirurgickému zákroku nebo interferovat s interpretací koncových bodů studie
  2. Studované oko dostalo následující intraokulární chirurgické léčby: opětovné připojení sítnice, vitrektomie;
  3. Studované oko podstoupilo jakoukoli nitrooční operaci, jako je fakoemulzifikace 3 měsíce před zařazením;
  4. Dříve léčba buď oka genovou terapií nebo terapií kmenovými buňkami pro BCD a další oční onemocnění, včetně, aniž by byl výčet omezující, terapie virovým vektorem, RNA terapie;
  5. Těhotné nebo kojící ženy;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina
Každý účastník v této skupině dostane jednostrannou subretinální injekci ZVS101e do studovaného oka
Lék: ZVS101e
subretinální injekce ZVS101e
Ostatní jména:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Účastníci v kontrolní skupině nebudou léčeni

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl studovaných očí se zlepšením ≥15 písmen od výchozí hodnoty v BCVA
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) bude hodnocena pomocí tabulky Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Zlepšení o 15 písmen oproti výchozí hodnotě je klinicky významné.
Od výchozího stavu do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v BCVA
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) bude hodnocena pomocí tabulky Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Čím větší číslo písmene, tím lepší vidění.
Od výchozího stavu do týdne 52
Podíl studovaných očí se zlepšením ≥10 písmen od výchozí hodnoty v BCVA
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) bude hodnocena pomocí tabulky Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna od výchozí hodnoty ve skóre testu mobility s více jasy (MLMT).
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
MLMT bude hodnocena pomocí obou očí při různých úrovních osvětlení. Vyšší skóre znamená lepší funkční vidění.
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna od výchozí hodnoty ve skóre 25-položkového dotazníku zrakových funkcí (VFQ-25).
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
25položkový dotazník zrakové funkce Národního očního institutu (NEI VFQ-25) se skládá ze základní sady 25 otázek zaměřených na zrak, které představují 11 konstruktů souvisejících s viděním. Všechny položky jsou hodnoceny tak, aby vysoké skóre představovalo lepší fungování. Každá položka je poté převedena na stupnici od 0 do 100, takže nejnižší a nejvyšší možné skóre je nastaveno na 0 a 100 bodů.
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna od základní linie v mikroperimetrii
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Mikroperimetrie bude měřena pomocí MP-3, budou analyzovány změny v retinální citlivosti (dB).
Od výchozího stavu do týdne 52
Změna oproti výchozímu stavu v OCT
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Tloušťka sítnice bude hodnocena pomocí OCT.
Od výchozího stavu do týdne 52
Výskyt a závažnost očních a systémových nežádoucích účinků
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt; událost nebude muset mít příčinnou souvislost s léčbou.
Od výchozího stavu do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chigenovo Co., Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZYA-2024-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit