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Wirksamkeit und Sicherheit von ZVS101e bei Patienten mit Bietti-Kristalldystrophie

1. Januar 2025 aktualisiert von: Chigenovo Co., Ltd

Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte, klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ZVS101e, verabreicht als einzelne subretinale Injektion bei Patienten mit Bietti-Kristalldystrophie (BCD)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte und kontrollierte klinische Phase-3-Studie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Probanden, die die schriftliche Einverständniserklärung unterschrieben haben und nach dem Screening zur Aufnahme berechtigt waren, werden nach dem Zufallsprinzip der Behandlungsgruppe oder der unbehandelten Kontrollgruppe zugeordnet. Jeder Teilnehmer der Behandlungsgruppe erhält eine einseitige subretinale Injektion von ZVS101e in das Studienauge.

Teilnehmer der Kontrollgruppe erhalten in den ersten 52 Wochen nach der Einschreibung keine Behandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

62

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
          • Tingting Wu, BS
          • Telefonnummer: +86-18500191916
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Für die Aufnahme in die Studie sollten alle folgenden Einschlusskriterien erfüllt sein:
  2. Den Zweck und die Anforderungen dieser Studie vollständig verstehen, freiwillig an der klinischen Studie teilnehmen und die Einverständniserklärung unterzeichnen und in der Lage sein, alle im Protokoll erforderlichen Verfahren der Studie abzuschließen;
  3. Klinische Diagnose der Bietti-Kristalldystrophie (BCD), Alter ≥ 18 Jahre;
  4. Gentests bestätigten biallelische CYP4V2-Mutationen ohne andere ophthalmologische genetische Erkrankungen;
  5. Bestkorrigierte Sehschärfe von 5–60 ETDRS-Buchstaben.

Ausschlusskriterien:

  1. Das untersuchte Auge hat oder hatte Makulaläsionen wie Makulaforamen oder Makulaneovaskularisationen; Glaukom, diabetische Retinopathie oder jede andere Augenerkrankung, die eine Operation ausschließen oder die Interpretation der Studienendpunkte beeinträchtigen kann
  2. Das Studienauge hatte die folgenden intraokularen chirurgischen Behandlungen erhalten: Netzhautwiederanbringung, Vitrektomie;
  3. Das Studienauge hatte sich 3 Monate vor der Einschreibung einer intraokularen Operation, wie z. B. einer Phakoemulsifikation, unterzogen;
  4. Zuvor Behandlung eines Auges mit Gentherapie oder Stammzelltherapie bei BCD und anderen Augenerkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf virale Vektor-Gentherapie, RNA-Therapie;
  5. Schwangere oder stillende Frauen;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsgruppe
Jeder Teilnehmer dieser Gruppe erhält eine einseitige subretinale Injektion von ZVS101e in das Studienauge
Arzneimittel: ZVS101e
subretinale Injektion von ZVS101e
Andere Namen:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Kein Eingriff: Kontrollgruppe
Teilnehmer der Kontrollgruppe erhalten keine Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Studienaugen mit einer Verbesserung der BCVA um ≥15 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) wird anhand der Tabelle „Early Treatment Diabetic Retinopathy Study“ (ETDRS) beurteilt. Eine Verbesserung um 15 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert ist klinisch bedeutsam.
Vom Ausgangswert bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) wird anhand der Tabelle „Early Treatment Diabetic Retinopathy Study“ (ETDRS) beurteilt. Je größer die Buchstabenzahl, desto besser die Sicht.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Anteil der Studienaugen mit einer Verbesserung der BCVA um ≥10 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) wird anhand der Tabelle „Early Treatment Diabetic Retinopathy Study“ (ETDRS) beurteilt.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des MLMT-Scores (Multi-Luminance Mobility Test) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
MLMT wird mit beiden Augen bei unterschiedlichen Beleuchtungsstärken beurteilt. Ein höherer Wert weist auf ein besseres funktionelles Sehvermögen hin.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Bewertung des 25-Punkte-Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-25) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Der 25-Punkte-Fragebogen zur Sehfunktion des National Eye Institute (NEI VFQ-25) besteht aus einem Basissatz von 25 sehbezogenen Fragen, die 11 sehbezogene Konstrukte repräsentieren. Alle Elemente werden bewertet, sodass eine hohe Punktzahl eine bessere Funktionsweise bedeutet. Anschließend wird jedes Item in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, sodass die niedrigste und die höchste mögliche Punktzahl auf 0 bzw. 100 Punkte festgelegt werden.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Mikroperimetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die Mikroperimetrie wird mithilfe von MP-3 gemessen. Änderungen der Netzhautempfindlichkeit (dB) werden analysiert.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im OCT
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Die Netzhautdicke wird mittels OCT beurteilt.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Inzidenz und Schweregrad okulärer und systemischer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein Produkt verabreicht wurde. Das Ereignis muss nicht in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung stehen.
Vom Ausgangswert bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chigenovo Co., Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZYA-2024-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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