Effekt og sikkerhet av ZVS101e hos pasienter med Biettis krystallinske dystrofi
15. juni 2026 oppdatert av: Chigenovo Co., Ltd
En multisenter, randomisert, kontrollert, fase 3 klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ZVS101e administrert som en enkelt subretinal injeksjon hos personer med Biettis krystallinske dystrofi (BCD)
Dette er en multisenter, randomisert og kontrollert fase 3 klinisk studie.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forsøkspersoner som har signert det skriftlige informerte samtykkeskjemaet og som var kvalifisert for påmelding etter screening vil bli tilfeldig tildelt behandlingsgruppen eller ubehandlet kontrollgruppe. Hver deltaker i behandlingsgruppen vil motta en ensidig subretinal injeksjon av ZVS101e i studieøyet.
Deltakere i kontrollgruppen vil ikke motta behandling i løpet av de første 52 ukene av registreringen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
62
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina
- Peking University Third Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
-
-
Heilongjiang
-
Haerbin, Heilongjiang, Kina
- The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
- Tianjin Medical University Eye Hospital
-
-
Zhejiang
-
Wenzhou, Zhejiang, Kina
- Eye Hospital, Wenzhou Medical University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Alle følgende inklusjonskriterier bør oppfylles for å melde seg inn i prøveperioden:
- Fullstendig forstå formålet med og kravene til denne utprøvingen, delta frivillig i den kliniske utprøvingen og signere skjemaet for informert samtykke, og være i stand til å fullføre alle prøveprosedyrer som kreves av protokollen;
- Klinisk diagnose av Biettis krystallinske dystrofi (BCD), alder ≥18 år;
- Genetisk testing bekreftet bialleliske CYP4V2-mutasjoner uten andre oftalmiske genetiske sykdommer;
- Best korrigert synsskarphet på 5-60 ETDRS-bokstaver.
Ekskluderingskriterier:
- Studieøyet har eller har hatt makulære lesjoner som makulært hull eller makulær neovaskularisering; glaukom, diabetisk retinopati eller annen øyesykdom som kan utelukke kirurgi eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter
- Studieøyet hadde mottatt følgende intraokulære kirurgiske behandlinger: retinal gjenfesting, vitrektomi;
- Studieøyet hadde fått noen intraokulær kirurgi, slik som fakoemulsifisering 3 måneder før registrering;
- Tidligere behandling av enten øye med genterapi eller stamcelleterapi for BCD og andre øyesykdommer, inkludert men ikke begrenset til viral vektorgenterapi, RNA-terapi;
- Gravide eller ammende kvinner;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingsgruppe
Hver deltaker i denne gruppen vil motta en ensidig subretinal injeksjon av ZVS101e i studieøyet
|
subretinal injeksjon av ZVS101e
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Deltakere i kontrollgruppen får ingen behandling
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel av studieøyne med en forbedring på ≥15 bokstaver fra baseline i BCVA
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) vil bli vurdert ved å bruke diagrammet Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
En forbedring på 15 bokstaver i forhold til baseline er klinisk meningsfull.
|
Fra baseline til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i BCVA
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) vil bli vurdert ved å bruke diagrammet Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Jo større bokstavnummer, jo bedre syn.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Andel av studieøyne med en forbedring på ≥10 bokstaver fra baseline i BCVA
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) vil bli vurdert ved å bruke diagrammet Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i poengsum for multi-luminance mobility test (MLMT).
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
MLMT vil bli vurdert ved å bruke begge øynene på forskjellige nivåer av belysning.
En høyere poengsum indikerer bedre funksjonelt syn.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i 25-elements visuelle funksjonsspørreskjema (VFQ-25) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Nasjonalt øyeinstitutt 25-elements synsfunksjonsspørreskjema (NEI VFQ-25) består av et basissett med 25 synsmålrettede spørsmål som representerer 11 synsrelaterte konstruksjoner.
Alle elementer blir skåret slik at en høy score representerer bedre funksjon.
Hvert element konverteres deretter til en skala fra 0 til 100 slik at lavest og høyest mulig poengsum settes til henholdsvis 0 og 100 poeng.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i mikroperimetri
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Mikroperimetri vil bli målt ved bruk av MP-3, endringer i retinal sensitivitet (dB) vil bli analysert.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i OKT
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Netthinnetykkelsen vil bli vurdert ved bruk av OCT.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære og systemiske bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et produkt; hendelsen vil ikke trenge å ha en årsakssammenheng med behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Jia R, Meng X, Chen S, Zhang F, Du J, Liu X, Yang L. AAV-mediated gene-replacement therapy restores viability of BCD patient iPSC derived RPE cells and vision of Cyp4v3 knockout mice. Hum Mol Genet. 2023 Jan 1;32(1):122-138. doi: 10.1093/hmg/ddac181.
- Wang J, Zhang J, Yu S, Li H, Chen S, Luo J, Wang H, Guan Y, Zhang H, Yin S, Wang H, Li H, Liu J, Zhu J, Yang Q, Sha Y, Zhang C, Yang Y, Yang X, Zhang X, Zhao X, Wang L, Yang L, Wei W. Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 24;9(1):95. doi: 10.1038/s41392-024-01806-3.
- Yang L, Li W, Zhang J, Chen S, Qiao J, Qu B, Zhang F, Shen X, Leung HYE, Lam DSC. ZVS101e: AAV-mediated gene replacement therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy (BCD). Asia Pac J Ophthalmol (Phila). 2026 May-Jun;15(3):100320. doi: 10.1016/j.apjo.2026.100320. Epub 2026 Apr 21.
- Jia R, Chen S, Li W, Zhang J, Qu B, Qiao J, Meng X, Yu S, Liu X, Xu B, Chen T, Shen X, Sun W, Dou H, Mahajan VB, Zhang Q, Yang L. Unravelling CYP4V2: Clinical features, genetic insights, pathogenic mechanisms and therapeutic strategies in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy. Prog Retin Eye Res. 2025 Jul;107:101377. doi: 10.1016/j.preteyeres.2025.101377. Epub 2025 Jun 5.
- Yang L, Xing D, Zhang J, Liu B, Jiang X, Chen S, Li W, Qu B, Qiao J, Feng X, Jia H, Hu X, Yu S, Jia R, Wang L, Mahajan VB, Dou H, Lu F, Li X. Gene therapy for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: A phase 1/2 clinical trial. Mol Ther. 2026 Mar 4;34(3):1743-1755. doi: 10.1016/j.ymthe.2026.01.005. Epub 2026 Jan 10.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2026
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. desember 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2024
Først lagt ut (Faktiske)
20. desember 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ZYA-2024-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .