Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van ZVS101e bij patiënten met de kristallijne dystrofie van Bietti

15 juni 2026 bijgewerkt door: Chigenovo Co., Ltd

Een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde, fase 3 klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van ZVS101e toegediend als een enkele subretinale injectie bij proefpersonen met Bietti's kristallijne dystrofie (BCD)

Dit is een multicenter, gerandomiseerde en gecontroleerde klinische fase 3-studie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen die het schriftelijke geïnformeerde toestemmingsformulier hebben ondertekend en die na screening in aanmerking kwamen voor inschrijving, worden willekeurig toegewezen aan de behandelgroep of de onbehandelde controlegroep. Elke deelnemer aan de behandelingsgroep krijgt een unilaterale subretinale injectie met ZVS101e in het onderzoeksoog.

Deelnemers in de controlegroep krijgen de eerste 52 weken na inschrijving geen behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

62

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Peking University Third Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, China
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, China
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voor deelname aan de studie moet aan alle volgende inclusiecriteria worden voldaan:
  2. Het doel en de vereisten van dit onderzoek volledig begrijpen, vrijwillig deelnemen aan het klinische onderzoek, het geïnformeerde toestemmingsformulier ondertekenen, en in staat zijn alle onderzoeksprocedures te voltooien zoals vereist door het protocol;
  3. Klinische diagnose van kristallijne dystrofie van Bietti (BCD), leeftijd≥18 jaar;
  4. Genetisch testen bevestigde biallelische CYP4V2-mutaties zonder andere oftalmische genetische ziekten;
  5. Best gecorrigeerde gezichtsscherpte van 5-60 ETDRS-letters.

Uitsluitingscriteria:

  1. Het onderzoeksoog heeft of heeft maculaire laesies gehad, zoals maculair gaatje of maculaire neovascularisatie; glaucoom, diabetische retinopathie of enige andere oogziekte die een operatie kan uitsluiten of de interpretatie van de eindpunten van het onderzoek kan verstoren
  2. Het onderzoeksoog had de volgende intraoculaire chirurgische behandelingen ondergaan: herbevestiging van het netvlies, vitrectomie;
  3. Het onderzoeksoog had drie maanden voorafgaand aan de inschrijving een intraoculaire operatie ondergaan, zoals faco-emulsificatie;
  4. Eerdere behandeling van beide ogen met gentherapie of stamceltherapie voor BCD en andere oogziekten, inclusief maar niet beperkt tot virale vectorgentherapie, RNA-therapie;
  5. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelgroep
Elke deelnemer in deze groep krijgt een unilaterale subretinale injectie van ZVS101e in het onderzoeksoog
Geneesmiddel: ZVS101e
subretinale injectie van ZVS101e
Andere namen:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Geen tussenkomst: Controlegroep
Deelnemers in de controlegroep krijgen geen behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage onderzoeksogen met een verbetering van ≥15 letters ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
De best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) zal worden beoordeeld met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-grafiek. Een verbetering van 15 letters ten opzichte van de uitgangswaarde is klinisch betekenisvol.
Vanaf baseline tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in BCVA
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
De best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) zal worden beoordeeld met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-grafiek. Hoe groter het letternummer, hoe beter het zicht.
Vanaf baseline tot week 52
Percentage onderzoeksogen met een verbetering van ≥10 letters ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
De best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) zal worden beoordeeld met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-grafiek.
Vanaf baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score voor de multi-luminantiemobiliteitstest (MLMT).
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
MLMT wordt beoordeeld met beide ogen bij verschillende verlichtingsniveaus. Een hogere score duidt op een beter functioneel zicht.
Vanaf baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score op de vragenlijst over de visuele functie van 25 items (VFQ-25).
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
De vragenlijst voor de visuele functie van het National Eye Institute (NEI VFQ-25) bestaat uit 25 items en bestaat uit een basisset van 25 op het gezichtsvermogen gerichte vragen die 11 zichtgerelateerde constructen vertegenwoordigen. Alle items worden zo gescoord dat een hoge score staat voor een beter functioneren. Elk item wordt vervolgens omgezet naar een schaal van 0 tot 100, zodat de laagst en hoogst mogelijke score respectievelijk op 0 en 100 punten wordt gesteld.
Vanaf baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in microperimetrie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Microperimetrie zal worden gemeten met behulp van MP-3, veranderingen in de gevoeligheid van het netvlies (dB) zullen worden geanalyseerd.
Vanaf baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van de basislijn in LGO
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
De dikte van het netvlies zal worden beoordeeld met behulp van OCT.
Vanaf baseline tot week 52
Incidentie en ernst van oculaire en systemische bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 52
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een product toegediend krijgt; de gebeurtenis hoeft geen causaal verband te hebben met de behandeling.
Vanaf baseline tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chigenovo Co., Ltd

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZYA-2024-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren