Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af ZVS101e hos patienter med Biettis krystallinske dystrofi

1. januar 2025 opdateret af: Chigenovo Co., Ltd

Et multicenter, randomiseret, kontrolleret, fase 3 klinisk forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​ZVS101e administreret som en enkelt subretinal injektion i forsøgspersoner med Biettis krystallinske dystrofi (BCD)

Dette er et multicenter, randomiseret og kontrolleret fase 3 klinisk forsøg.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner, der har underskrevet den skriftlige informerede samtykkeformular, og som var berettiget til tilmelding efter screening, vil blive tilfældigt tildelt behandlingsgruppen eller ubehandlet kontrolgruppe. Hver deltager i behandlingsgruppen vil modtage en ensidig subretinal injektion af ZVS101e i undersøgelsens øje.

Deltagerne i kontrolgruppen vil ikke modtage behandling i løbet af de første 52 uger af tilmeldingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
          • Tingting Wu, BS
          • Telefonnummer: +86-18500191916
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alle følgende inklusionskriterier skal være opfyldt for tilmelding til forsøget:
  2. Fuldstændig forstå formålet med og kravene til dette forsøg, deltage frivilligt i det kliniske forsøg og underskrive den informerede samtykkeformular og være i stand til at gennemføre alle forsøgsprocedurer som krævet af protokollen;
  3. Klinisk diagnose af Biettis krystallinske dystrofi (BCD), alder ≥18 år;
  4. Genetisk test bekræftede bialleliske CYP4V2-mutationer uden andre oftalmiske genetiske sygdomme;
  5. Bedst korrigeret synsstyrke på 5-60 ETDRS bogstaver.

Ekskluderingskriterier:

  1. Undersøgelsesøjet har eller har haft makulære læsioner såsom makulært hul eller makulær neovaskularisering; glaukom, diabetisk retinopati eller enhver anden øjensygdom, der kan udelukke operation eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter
  2. Undersøgelsesøjet havde modtaget følgende intraokulære kirurgiske behandlinger: retinal genbinding, vitrektomi;
  3. Undersøgelsesøjet havde modtaget enhver intraokulær kirurgi, såsom phacoemulsification 3 måneder før indskrivning;
  4. Tidligere behandling af enten øje med genterapi eller stamcelleterapi for BCD og andre øjensygdomme, herunder men ikke begrænset til viral vektorgenterapi, RNA-terapi;
  5. Gravide eller ammende kvinder;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Hver deltager i denne gruppe vil modtage en ensidig subretinal injektion af ZVS101e i undersøgelsens øje
Medicin: ZVS101e
subretinal injektion af ZVS101e
Andre navne:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Deltagerne i kontrolgruppen får ingen behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af undersøgelsesøjne med en forbedring på ≥15 bogstaver fra baseline i BCVA
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) vil blive vurderet ved hjælp af skemaet Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). En forbedring på 15 bogstaver i forhold til baseline er klinisk meningsfuld.
Fra baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i BCVA
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) vil blive vurderet ved hjælp af skemaet Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Jo større bogstavnummer, jo bedre syn.
Fra baseline til uge 52
Andel af undersøgelsesøjne med en forbedring på ≥10 bogstaver fra baseline i BCVA
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) vil blive vurderet ved hjælp af skemaet Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i score for multi-luminance mobilitetstest (MLMT).
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
MLMT vil blive vurderet ved hjælp af begge øjne på forskellige niveauer af belysning. En højere score indikerer bedre funktionelt syn.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i 25-Item visuelle funktion spørgeskema (VFQ-25) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
National eye institute 25-item visual function questionnaire (NEI VFQ-25) består af et basissæt af 25 synsmålrettede spørgsmål, der repræsenterer 11 synsrelaterede konstruktioner. Alle elementer er scoret, så en høj score repræsenterer bedre funktion. Hvert element konverteres derefter til en skala fra 0 til 100, så den lavest og højest mulige score er sat til henholdsvis 0 og 100 point.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i mikroperimetri
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Mikroperimetri vil blive målt ved hjælp af MP-3, ændringer i retinal følsomhed (dB) vil blive analyseret.
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i OCT
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Nethindens tykkelse vil blive vurderet ved hjælp af OCT.
Fra baseline til uge 52
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære og systemiske bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et produkt; hændelsen behøver ikke at have en årsagssammenhæng med behandlingen.
Fra baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chigenovo Co., Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2024

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZYA-2024-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bietti krystallinsk corneoretinal dystrofi

Kliniske forsøg med ZVS101e

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner