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Eficácia e segurança de ZVS101e em pacientes com distrofia cristalina de Bietti

15 de junho de 2026 atualizado por: Chigenovo Co., Ltd

Um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, controlado e de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de ZVS101e administrado como uma única injeção sub-retiniana em indivíduos com distrofia cristalina de Bietti (BCD)

Este é um ensaio clínico de fase 3 multicêntrico, randomizado e controlado.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos que assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido por escrito e que eram elegíveis para inscrição após a triagem serão atribuídos aleatoriamente ao grupo de tratamento ou grupo de controle não tratado. Cada participante do grupo de tratamento receberá uma injeção sub-retiniana unilateral de ZVS101e no olho do estudo.

Os participantes do grupo de controle não receberão tratamento durante as primeiras 52 semanas de inscrição.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

62

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Peking University Third Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, China
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, China
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Todos os seguintes critérios de inclusão devem ser atendidos para inscrição no estudo:
  2. Compreender totalmente o objetivo e os requisitos deste ensaio, participar voluntariamente do ensaio clínico e assinar o termo de consentimento livre e esclarecido, e ser capaz de concluir todos os procedimentos do ensaio conforme exigido pelo protocolo;
  3. Diagnóstico clínico de distrofia cristalina de Bietti (DBC), idade ≥18 anos;
  4. Os testes genéticos confirmaram mutações bialélicas do CYP4V2 sem outras doenças genéticas oftálmicas;
  5. Acuidade visual melhor corrigida de 5 a 60 letras ETDRS.

Critérios de exclusão:

  1. O olho do estudo tem ou teve lesões maculares, como buraco macular ou neovascularização macular; glaucoma, retinopatia diabética ou qualquer outra doença ocular que possa impedir a cirurgia ou interferir na interpretação dos desfechos do estudo
  2. O olho do estudo recebeu os seguintes tratamentos cirúrgicos intraoculares: reinserção de retina, vitrectomia;
  3. O olho do estudo recebeu qualquer cirurgia intraocular, como facoemulsificação, 3 meses antes da inscrição;
  4. Tratamento prévio de qualquer olho com terapia genética ou terapia com células-tronco para BCD e outras doenças oculares, incluindo, mas não limitado a, terapia genética de vetor viral, terapia de RNA;
  5. Mulheres grávidas ou lactantes;

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de tratamento
Cada participante deste grupo receberá uma injeção sub-retiniana unilateral de ZVS101e no olho do estudo
Medicamento: ZVS101e
injeção sub-retiniana de ZVS101e
Outros nomes:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Sem intervenção: Grupo de controle
Os participantes do grupo de controle não receberão tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de olhos do estudo com uma melhoria ≥15 letras em relação ao valor basal no BCVA
Prazo: Da linha de base até a semana 52
A melhor acuidade visual corrigida (BCVA) será avaliada usando o gráfico do Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS). Uma melhoria de 15 letras em relação à linha de base é clinicamente significativa.
Da linha de base até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no BCVA
Prazo: Da linha de base até a semana 52
A melhor acuidade visual corrigida (BCVA) será avaliada usando o gráfico do Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS). Quanto maior o número da letra, melhor será a visão.
Da linha de base até a semana 52
Proporção de olhos do estudo com uma melhoria ≥10 letras em relação ao valor basal no BCVA
Prazo: Da linha de base até a semana 52
A melhor acuidade visual corrigida (BCVA) será avaliada usando o gráfico do Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS).
Da linha de base até a semana 52
Alteração da linha de base na pontuação do teste de mobilidade multiluminância (MLMT)
Prazo: Da linha de base até a semana 52
O MLMT será avaliado usando ambos os olhos em diferentes níveis de iluminação. Uma pontuação mais alta indica melhor visão funcional.
Da linha de base até a semana 52
Alteração da linha de base na pontuação do questionário de função visual de 25 itens (VFQ-25)
Prazo: Da linha de base até a semana 52
O questionário de função visual de 25 itens do National Eye Institute (NEI VFQ-25) consiste em um conjunto básico de 25 perguntas direcionadas à visão, representando 11 construtos relacionados à visão. Todos os itens são pontuados de forma que uma pontuação alta represente melhor funcionamento. Cada item é então convertido para uma escala de 0 a 100, de modo que as pontuações mais baixas e mais altas possíveis sejam definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Da linha de base até a semana 52
Mudança da linha de base na microperimetria
Prazo: Da linha de base até a semana 52
A microperimetria será medida usando MP-3, alterações na sensibilidade da retina (dB) serão analisadas.
Da linha de base até a semana 52
Alteração da linha de base em OCT
Prazo: Da linha de base até a semana 52
A espessura da retina será avaliada usando OCT.
Da linha de base até a semana 52
Incidência e gravidade de eventos adversos oculares e sistêmicos
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um produto; o evento não precisará ter relação causal com o tratamento.
Da linha de base até a semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chigenovo Co., Ltd

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de dezembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

20 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZYA-2024-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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