Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A ZVS101e hatékonysága és biztonságossága Bietti kristályos disztrófiában szenvedő betegeknél

2026. június 15. frissítette: Chigenovo Co., Ltd

Multicentrikus, randomizált, kontrollált, 3. fázisú klinikai vizsgálat a Bietti-féle kristályos dystrophiában (BCD) szenvedő betegeknél egyetlen szubretinális injekcióként beadott ZVS101e hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére

Ez egy többközpontú, randomizált és kontrollált, 3. fázisú klinikai vizsgálat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azokat az alanyokat, akik aláírták az írásos beleegyező nyilatkozatot, és akik a szűrést követően alkalmasak voltak a felvételre, véletlenszerűen besorolják a kezelt csoportba vagy a kezeletlen kontrollcsoportba. A kezelési csoport minden résztvevője egyoldalú szubretinális ZVS101e injekciót kap a vizsgált szemébe.

A kontrollcsoport résztvevői nem kapnak kezelést a beiratkozás első 52 hetében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

62

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína
        • Peking University Third Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
    • Heilongjiang
      • Haerbin, Heilongjiang, Kína
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kína
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kína
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kína
        • Tianjin Medical University Eye Hospital
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kína
        • Eye Hospital, Wenzhou Medical University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A következő felvételi kritériumok mindegyikének teljesülnie kell a próbafelvételhez:
  2. Teljes mértékben ismeri a vizsgálat célját és követelményeit, önkéntesen vegyen részt a klinikai vizsgálatban, írja alá a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, és képes legyen a vizsgálati tervben előírt összes vizsgálati eljárás elvégzésére;
  3. Bietti kristályos dystrophia (BCD) klinikai diagnózisa, életkor ≥18 év;
  4. A genetikai tesztek biallélikus CYP4V2 mutációkat igazoltak egyéb szemészeti genetikai betegségek nélkül;
  5. A legjobban korrigált látásélesség 5-60 ETDRS betű.

Kizárási kritériumok:

  1. A vizsgált szemen makulaléziók vannak vagy voltak, például makulalyuk vagy makula neovaszkularizáció; zöldhályog, diabéteszes retinopátia vagy bármely más szembetegség, amely kizárhatja a műtétet vagy megzavarhatja a vizsgálati végpontok értelmezését
  2. A vizsgált szem a következő intraokuláris sebészeti kezelésekben részesült: retina retapadáció, vitrectomia;
  3. A vizsgált szem bármilyen intraokuláris műtéten esett át, például fakoemulzifikáción 3 hónappal a felvétel előtt;
  4. Korábban bármelyik szem kezelése génterápiával vagy őssejtterápiával BCD és más szembetegségek esetén, beleértve, de nem kizárólagosan a vírusvektor génterápiát, az RNS-terápiát;
  5. Terhes vagy szoptató nők;

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelési csoport
A csoport minden résztvevője egyoldalú szubretinális ZVS101e injekciót kap a vizsgált szemébe
Drog: ZVS101e
ZVS101e szubretinális injekciója
Más nevek:
  • AAV8-hCYP4V2
  • AAV2/8-hCYP4V2
  • Puliretgene parvec
Nincs beavatkozás: Kontroll csoport
A kontrollcsoport résztvevői nem kapnak kezelést

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgált szemek aránya a kiindulási értékhez képest ≥15 betűs javulással a BCVA-ban
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
A legjobb korrigált látásélességet (BCVA) az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblázat segítségével értékeljük. Az alapvonalhoz képest 15 betűs javulás klinikailag jelentős.
Az alaphelyzettől az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a BCVA-ban
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
A legjobb korrigált látásélességet (BCVA) az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblázat segítségével értékeljük. Minél nagyobb a betűszám, annál jobb a látás.
Az alaphelyzettől az 52. hétig
A vizsgált szemek aránya a kiindulási értékhez képest ≥10 betűs javulással a BCVA-ban
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
A legjobb korrigált látásélességet (BCVA) az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblázat segítségével értékeljük.
Az alaphelyzettől az 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a multi-luminance mobilitási teszt (MLMT) pontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
Az MLMT-t mindkét szem használatával, különböző megvilágítási szinteken értékelik. A magasabb pontszám jobb funkcionális látást jelez.
Az alaphelyzettől az 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a 25 itemes vizuális funkció kérdőív (VFQ-25) pontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
Az Országos Szemintézet 25 itemes vizuális funkció kérdőíve (NEI VFQ-25) 25 látás-célzott kérdésből álló alapkészletből áll, amelyek 11 látással kapcsolatos konstrukciót képviselnek. Minden elemet pontoznak, így a magas pontszám jobb működést jelent. Ezután minden elemet 0-tól 100-ig terjedő skálává alakítanak át, így a lehető legalacsonyabb és legmagasabb pontszámot 0, illetve 100 pontra állítják.
Az alaphelyzettől az 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a mikroperimetriában
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
A mikroperimetriát az MP-3 segítségével mérik, a retina érzékenységének (dB) változásait elemzik.
Az alaphelyzettől az 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest OCT-ben
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
A retina vastagságát az OCT segítségével kell meghatározni.
Az alaphelyzettől az 52. hétig
A szemészeti és szisztémás nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. hétig
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény a klinikai vizsgálatban részt vevő személynél, aki terméket adott be; az eseménynek nem kell ok-okozati összefüggésben lennie a kezeléssel.
Az alaphelyzettől az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Chigenovo Co., Ltd

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Jinlu Zhang, MD, Chigenovo Co., Ltd

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. december 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 17.

Első közzététel (Tényleges)

2024. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZYA-2024-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel