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Eine Studie zur Bewertung von HMB-002 bei Teilnehmern mit Von-Willebrand-Krankheit

2. Dezember 2025 aktualisiert von: Hemab ApS

Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von HMB-002 bei Teilnehmern mit Von-Willebrand-Krankheit (Velora Pioneer)

Hierbei handelt es sich um eine offene Studie der Phase 1/2 zur Dosissteigerung, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von HMB-002 bei Teilnehmern mit VWD. Teil A der Studie umfasst ein Design mit aufsteigender Einzeldosis (SAD), um Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD-Effekt festzustellen. In Teil B der Studie werden die Sicherheit und Verträglichkeit einer wiederholten Gabe vor der Kohortenerweiterung ermittelt, um die Wirksamkeit zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

108

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australien, WA 6150
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
        • Rekrutierung
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, VIC 3004
        • Rekrutierung
        • The Alfred Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR
        • Rekrutierung
        • Richmond Pharmacology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat die Fähigkeit, eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie gemäß den geltenden Vorschriften abzugeben.
  2. Verfügt über Verständnis, Fähigkeit und Bereitschaft, Studienverfahren und -beschränkungen einzuhalten.
  3. ≥18 und <65 Jahre.
  4. Gewicht 60 bis 110 kg inklusive.
  5. Angeborene VWF-Diagnose vom Typ 1, dokumentiert durch Laborergebnisse für VWF-Antigen und -Aktivität.

  6. Die Vitalzeichen liegen beim Screening in den folgenden Bereichen:

    1. Ruhepuls ≤105 Schläge pro Minute

    2. Blutdruck (BP):

      • Systolischer Blutdruck: 90 - 140 mmHg
      • Diastolischer Blutdruck: 40 - 90 mmHg
  7. Bei Teilnehmern, denen bei der Geburt eine Frau zugewiesen wurde und die im gebärfähigen Alter sind, muss innerhalb von 72 Stunden vor der ersten Dosis HMB-002 ein negativer Serumschwangerschaftstest vorliegen.
  8. Frauen im gebärfähigen Alter (CBP) und Männer mit Sexualpartnern im gebärfähigen Alter müssen sich bereit erklären, während der gesamten Studie eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.

  9. Die Teilnehmer müssen die folgende grundlegende Organfunktion erfüllen, die durch Laborkriterien als Screening angegeben wird:

    1. Nieren: Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von ≥45 ml/min/1,73 m^2.
    2. Leber: Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT) und Gesamtbilirubin ≤1,5 ​​Obergrenze des Normalbereichs (ULN) beim Screening. Für Teilnehmer mit Gilbert-Syndrom in der Vorgeschichte: Gesamtbilirubin ≤2 × ULN.
    3. Hämatologie: Hämoglobin >85 g/L und Thrombozytenzahl >120 x 10^9/L.
  10. NUR TEIL B – Die Teilnehmer müssen symptomatisch sein, wie durch Blutungsereignisse in der Vorgeschichte definiert. Sie müssen an der Beobachtungsstudie HMB-002-101_SCR teilgenommen und Blutungsereignisse im Rahmen dieser Beobachtungsstudie erfasst haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien.
  2. Persönliche Vorgeschichte von venösen oder arteriellen Thrombosen oder thromboembolischen Erkrankungen, mit Ausnahme katheterassoziierter oberflächlicher Venenthrombosen.
  3. Hochrisiko-Thrombophilie: Homozygoter Faktor V Leiden (FVL), zusammengesetzte heterozygote FVL/Prothrombin-Genmutation, Antithrombin <50 %. Angeborener Protein-C- und Protein-S-Mangel mit Werten <50 %.
  4. Erfordert eine fortlaufende Blutungsprophylaxe mit IV-Faktorkonzentraten.
  5. Hat beim Screening einen positiven Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HbsAg), Hepatitis-C-Antikörper (HCV-Ab) oder Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV-Ab) und einen RNA-Wert über der unteren Nachweisgrenze.
  6. Hat innerhalb von 28 Tagen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung einen Lebendimpfstoff erhalten und/oder plant, während des Studienzeitraums einen Lebendimpfstoff zu erhalten.
  7. Geplanter größerer chirurgischer Eingriff im Verlauf der Studie.
  8. Body-Mass-Index (BMI) >35 kg/m² (fettleibig, angepasst an die ethnische Zugehörigkeit).
  9. Andere Erkrankungen, die das Thromboserisiko erheblich erhöhen, liegen im Ermessen des Prüfarztes.
  10. Teilnehmer, die schwanger sind oder stillen.
  11. Klinisch signifikante Herz-Kreislauf-Erkrankung.
  12. Andere Erkrankungen, die das Risiko kardiovaskulärer Ereignisse erheblich erhöhen, liegen im Ermessen des Prüfarztes.
  13. Angeborene oder erworbene Blutungsstörungen außer Typ 1 VWD.
  14. Eine gleichzeitige Erkrankung, Behandlung, Medikation oder Auffälligkeiten bei klinischen Labortests können nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko darstellen.
  15. Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen der sonstigen Bestandteile.
  16. Erhielt in einer anderen klinischen Studie innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor der Verabreichung von HMB-002 ein Prüfmedikament.
  17. Nur TEIL A: Typ 1C VWD.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Design mit aufsteigender Einzeldosis
Eine multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD-Wirkung einer Einzeldosis HMB-002 bei Teilnehmern mit VWD Typ 1.
Arzneimittel: HMB-002 (Teil A)
HMB-002 wird subkutan verabreicht. In Teil A kommt die Sentinel-Dosierung zum Einsatz. Die geplante Dauer der Studienteilnehmer im Teil A beträgt ca. 12 Wochen.
Experimental: Teil B Mehrfachdosisbewertung
Eine multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK- und PD-Wirkung von 3 Wiederholungsdosen von HMB-002 sowie der vorläufigen prophylaktischen Wirkung auf Blutungsereignisse.
Arzneimittel: HMB-002 (Teil B)
HMB-002 wird subkutan verabreicht. Die Dosierungsintervalle für Teil B werden nach Auswertung der Ergebnisse von Teil A festgelegt. Die geplante Dauer der Studienteilnehmer im Teil B beträgt ca. 21 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE)
Zeitfenster: bis Tag 113
bis Tag 113

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetischer Parameter: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113
Pharmakokinetischer Parameter: Fläche unter der Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration (AUClast)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113
Pharmakokinetischer Parameter: Fläche unter der Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur extrapolierten unendlichen Zeit (AUCinf)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113
Pharmakokinetischer Parameter: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113
Pharmakodynamische Parameter: Bewertung des VWF-Antigens (VWF:Ag)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113
Pharmakodynamische Parameter: Bewertung der VWF-Aktivität
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113
Pharmakodynamische Parameter: Bewertung der FVIII-Aktivität
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113
Jährliche Blutungsratenbewertungen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 113
Tag 1 bis Tag 113

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hemab ApS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HMB-002-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Von-Willebrand-Krankheit (VWD)

Klinische Studien zur HMB-002 (Teil A)

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