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Une étude évaluant le HMB-002 chez des participants atteints de la maladie de von Willebrand

26 juin 2026 mis à jour par: Hemab ApS

Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du HMB-002 chez les participants atteints de la maladie de von Willebrand (Velora Pioneer)

Il s'agit d'une première étude chez l'homme (FIH), de phase 1/2, ouverte, à dose croissante, d'innocuité, de tolérabilité, de pharmacocinétique (PK), pharmacodynamique (PD) et étude d'efficacité du HMB-002 chez des participants atteints de la maladie de von Willebrand. La partie A de l'étude implique une conception à dose unique croissante (SAD) pour établir l'innocuité, la tolérabilité, l'effet PK et PD. Dans la partie B de l'étude, la sécurité et la tolérabilité des doses répétées seront établies avant l'expansion de la cohorte pour explorer l'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

108

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australie, WA 6150
        • Pas encore de recrutement
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australie, NSW 2050
        • Recrutement
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, VIC 3004
        • Recrutement
        • The Alfred Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Pas encore de recrutement
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Royaume-Uni, SE1 1YR
        • Recrutement
        • Richmond Pharmacology
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Pas encore de recrutement
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Royaume-Uni, RG24 9NA
        • Recrutement
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Pas encore de recrutement
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Royaume-Uni, E1 1FR
        • Pas encore de recrutement
        • Royal London Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Pas encore de recrutement
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Pas encore de recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Pas encore de recrutement
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Pas encore de recrutement
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Recrutement
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Pas encore de recrutement
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Pas encore de recrutement
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Pas encore de recrutement
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Pas encore de recrutement
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Pas encore de recrutement
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Pas encore de recrutement
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Pas encore de recrutement
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. A la capacité de fournir un consentement éclairé pour participer à l'étude, conformément à la réglementation applicable.
  2. Possède une compréhension, une capacité et une volonté de se conformer aux procédures et aux restrictions de l'étude.
  3. ≥18 et <65 ans.
  4. Poids 60 à 110 kg inclus.
  5. Diagnostic congénital de la maladie de von Willebrand de type 1 tel que documenté par les résultats de laboratoire pour l'antigène et l'activité du FWW.

  6. Les signes vitaux se situent dans les fourchettes suivantes lors du dépistage :

    1. Fréquence cardiaque au repos ≤ 105 bpm

    2. Pression artérielle (TA) :

      • Pression artérielle systolique : 90 - 140 mmHg
      • Pression artérielle diastolique : 40 - 90 mmHg
  7. Les participantes assignées à la naissance et en âge de procréer doivent subir un test de grossesse sérique négatif dans les 72 heures précédant la première dose de HMB-002.
  8. Les femmes en âge de procréer (CBP) et les hommes ayant des partenaires sexuels de CBP doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable tout au long de l'étude.

  9. Les participants doivent répondre à la fonction organique de base suivante, indiquée par les critères de laboratoire comme dépistage :

    1. Rénal : débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) ≥45 ml/min/1,73 m^2.
    2. Hépatique : aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT) et bilirubine totale ≤ 1,5 limite supérieure de la plage normale (LSN) lors du dépistage. Pour les participants ayant des antécédents de syndrome de Gilbert, bilirubine totale ≤2 × LSN.
    3. Hématologie : Hémoglobine >85 g/L et numération plaquettaire >120 x 10^9/L.
  10. PARTIE B UNIQUEMENT - Les participants doivent être symptomatiques tels que définis par des antécédents d'événements hémorragiques. Ils doivent avoir participé à l'étude observationnelle HMB-002-101_SCR et avoir enregistré des événements hémorragiques dans le cadre de cette étude observationnelle.

Critères d'exclusion :

  1. Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux.
  2. Antécédents personnels de thrombose veineuse ou artérielle ou de maladie thromboembolique, à l'exception des thromboses veineuses superficielles associées au cathéter.
  3. Thrombophile à haut risque : facteur homozygote V Leiden (FVL), mutation du gène composé hétérozygote FVL/prothrombine, antithrombine <50 %. Déficit congénital en protéine C et en protéine S avec des niveaux <50 %.
  4. Nécessite une prophylaxie continue des saignements avec des concentrés de facteurs IV.
  5. A un test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HbsAg), l'anticorps de l'hépatite C (HCV Ab) ou l'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (HIV Ab) lors du dépistage avec un niveau d'ARN supérieur à la limite inférieure de détection.
  6. A reçu un vaccin vivant dans les 28 jours précédant la signature du consentement éclairé et/ou envisage de recevoir un vaccin vivant pendant la période d'étude.
  7. Chirurgie majeure prévue au cours de l'étude.
  8. Indice de masse corporelle (IMC) > 35 kg/m^2 (obèse, ajusté en fonction de l'origine ethnique).
  9. Autres conditions qui augmentent considérablement le risque de thrombose à la discrétion de l'enquêteur.
  10. Les participantes enceintes ou qui allaitent.
  11. Maladie cardiovasculaire cliniquement significative.
  12. Autres conditions qui augmentent considérablement le risque d'événements cardiovasculaires à la discrétion de l'enquêteur.
  13. Troubles hémorragiques congénitaux ou acquis autres que la maladie de von Willebrand de type 1.
  14. De l'avis de l'investigateur, une maladie, un traitement, un médicament ou une anomalie concomitante dans les tests de laboratoire clinique peuvent présenter un risque supplémentaire.
  15. Hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un des excipients.
  16. A reçu un médicament expérimental dans le cadre d'une autre étude clinique dans les 5 demi-vies précédant l'administration du HMB-002.
  17. PARTIE A uniquement : VWD de type 1C.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : Conception à dose unique croissante
Une étude multicentrique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'effet pharmacocinétique et PD d'une dose unique de HMB-002 chez les participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 1.
Médicament: HMB-002 (Partie A)
HMB-002 sera administré par voie sous-cutanée. La partie A utilisera le dosage sentinelle. La durée prévue des participants à l'étude dans la partie A est d'environ 12 semaines.
Expérimental: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Médicament: HMB-002 (Partie B)
HMB-002 sera administré par voie sous-cutanée. Les intervalles de dosage de la partie B seront déterminés après l'évaluation des résultats de la partie A. La durée prévue des participants à l'étude dans la partie B sera d'environ 21 semaines.
Expérimental: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Médicament: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: jusqu'au jour 113
jusqu'au jour 113

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Paramètre pharmacocinétique : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Paramètre pharmacocinétique : aire sous la courbe entre le temps zéro et la dernière concentration quantifiable (AUCdernière)
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Paramètre pharmacocinétique : aire sous la courbe du temps zéro au temps infini extrapolé (AUCinf)
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Paramètre pharmacocinétique : délai pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax)
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Paramètres pharmacodynamiques : évaluation de l'antigène VWF (VWF:Ag)
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Paramètres pharmacodynamiques : évaluation de l'activité du VWF
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Paramètres pharmacodynamiques : évaluation de l'activité du FVIII
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Évaluations annualisées du taux de saignement
Délai: Jour 1 au jour 113
Jour 1 au jour 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Délai: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hemab ApS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2024

Première publication (Réel)

1 janvier 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HMB-002-102

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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