Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som vurderer HMB-002 hos deltakere med Von Willebrands sykdom

26. juni 2026 oppdatert av: Hemab ApS

En fase 1/2-studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effektivitet av HMB-002 hos deltakere med Von Willebrands sykdom (Velora Pioneer)

Dette er en første-i-menneske (FIH), fase 1/2, åpen, doseøkning, sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og effektstudie av HMB-002 hos deltakere med VWD. Del A av studien involverer en enkelt stigende dose (SAD) design for å etablere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD-effekt. I del B av studien vil sikkerheten og toleransen ved gjentatt dosering bli etablert før kohorten utvides for å undersøke effekten.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

108

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Rekruttering
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Rekruttering
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Har ikke rekruttert ennå
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Storbritannia, L7 8XP
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Storbritannia, SE1 1YR
        • Rekruttering
        • Richmond Pharmacology
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Har ikke rekruttert ennå
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Storbritannia, RG24 9NA
        • Rekruttering
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Storbritannia, SW17 0QT
        • Har ikke rekruttert ennå
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Storbritannia, E1 1FR
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal London Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Har mulighet til å gi informert samtykke til å delta i studien, i henhold til gjeldende regelverk.
  2. Har forståelse, evne og vilje til å overholde studieprosedyrer og restriksjoner.
  3. ≥18 og <65 år.
  4. Vekt 60 til 110 kg, inkludert.
  5. Medfødt type 1 VWD-diagnose som dokumentert av laboratorieresultater for VWF-antigen og aktivitet.

  6. Vitale tegn er innenfor følgende områder ved screening:

    1. Hvilepuls ≤105 bpm

    2. Blodtrykk (BP):

      • Systolisk blodtrykk: 90 - 140 mmHg
      • Diastolisk blodtrykk: 40 - 90 mmHg
  7. Deltakere som tildeles kvinner ved fødselen og i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest innen 72 timer før den første dosen av HMB-002.
  8. Kvinner i fertil alder (CBP) og menn med seksuelle partnere til CBP må godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele studien.

  9. Deltakerne må oppfylle følgende grunnleggende organfunksjon, angitt av laboratoriekriterier som screening:

    1. Nyre: Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på ≥45 ml/min/1,73m^2.
    2. Lever: Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) og total bilirubin ≤1,5 ​​øvre normalgrense (ULN) ved screening. For deltakere med en historie med Gilberts syndrom, totalt bilirubin ≤2 × ULN.
    3. Hematologi: Hemoglobin >85 g/L og blodplateantall >120 x 10^9/L.
  10. KUN DEL B- Deltakerne må være symptomatiske som definert av en historie med blødningshendelser. De må ha deltatt i observasjonsstudien HMB-002-101_SCR og ha registrert blødningshendelser i denne observasjonsstudien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger.
  2. Personlig historie med venøs eller arteriell trombose eller tromboembolisk sykdom, bortsett fra kateterassosiert, overfladisk venetrombose.
  3. Høyrisiko trombofili: Homozygot Faktor V Leiden (FVL), sammensatt heterozygot FVL/Protrombin genmutasjon, Antitrombin <50%. Medfødt protein C- og Protein S-mangel med nivåer <50 %.
  4. Krever pågående blødningsprofylakse med IV faktorkonsentrater.
  5. Har en positiv test for Hepatitt B-overflateantigen (HbsAg), Hepatitt C-antistoff (HCV Ab), eller humant immunsviktvirusantistoff (HIV Ab) ved screening med RNA-nivå over den nedre deteksjonsgrensen.
  6. Har mottatt levende vaksine innen 28 dager før signering av informert samtykke og/eller planlegger å ha en levende vaksine i løpet av studieperioden.
  7. Planlagt større operasjon i løpet av studiet.
  8. Kroppsmasseindeks (BMI) >35 kg/m^2 (overvektig, justert for etnisitet).
  9. Andre tilstander som øker risikoen for trombose vesentlig etter etterforskerens skjønn.
  10. Deltakere som er gravide eller ammer.
  11. Klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom.
  12. Andre tilstander som vesentlig øker risikoen for kardiovaskulære hendelser etter etterforskerens skjønn.
  13. Medfødte eller ervervede blødningsforstyrrelser andre enn type 1 VWD.
  14. Samtidig sykdom, behandling, medisinering eller unormalitet i kliniske laboratorietester kan utgjøre ytterligere risiko etter etterforskerens oppfatning.
  15. Overfølsomhet overfor studiemedisin eller noen av hjelpestoffene.
  16. Fikk undersøkelsesmedisin i en annen klinisk studie innen 5 halveringstider før administrering av HMB-002.
  17. Kun DEL A: Type 1C VWD.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A Single Ascending Dose Design
En multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD-effekten av enkeltdose HMB-002 hos deltakere med type 1 VWD.
Legemiddel: HMB-002 (del A)
HMB-002 vil bli administrert subkutant. Del A vil bruke sentinel dosering. Den planlagte varigheten av studiedeltakerne i del A er ca. 12 uker.
Eksperimentell: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Legemiddel: HMB-002 (del B)
HMB-002 vil bli administrert subkutant. Del B doseringsintervaller vil bli bestemt etter evaluering av del A-resultater. Den planlagte varigheten av studiedeltakerne i del B vil være ca. 21 uker.
Eksperimentell: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Legemiddel: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: frem til dag 113
frem til dag 113

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk parameter: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakokinetisk parameter: Areal under kurven fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakokinetisk parameter: Areal under kurven fra tid null til ekstrapolert uendelig tid (AUCinf)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakokinetisk parameter: Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakodynamiske parametre: Vurdering av VWF-antigen (VWF:Ag)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakodynamiske parametre: Vurdering av VWF-aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakodynamiske parametre: Vurdering av FVIII-aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Årlig vurdering av blødningsfrekvens
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Tidsramme: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hemab ApS

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HMB-002-102

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere