Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der vurderer HMB-002 hos deltagere med Von Willebrands sygdom

26. juni 2026 opdateret af: Hemab ApS

Et fase 1/2-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af HMB-002 hos deltagere med Von Willebrands sygdom (Velora Pioneer)

Dette er en first-in-human (FIH), fase 1/2, åben-label, dosiseskalering, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og effektivitetsundersøgelse af HMB-002 hos deltagere med VWD. Del A af undersøgelsen involverer et design med enkelt stigende dosis (SAD) for at etablere sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD-effekt. I del B af undersøgelsen vil sikkerheden og tolerabiliteten af ​​gentagen dosering blive etableret før kohorteudvidelsen for at undersøge effektiviteten.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

108

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australien, WA 6150
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
        • Rekruttering
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, VIC 3004
        • Rekruttering
        • The Alfred Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
        • Rekruttering
        • Richmond Pharmacology
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Rekruttering
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal London Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har evnen til at give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen i overensstemmelse med gældende regler.
  2. Har forståelse, evne og vilje til at overholde studieprocedurer og restriktioner.
  3. ≥18 og <65 år.
  4. Vægt 60 til 110 kg, inklusive.
  5. Medfødt type 1 VWD-diagnose som dokumenteret af laboratorieresultater for VWF-antigen og aktivitet.

  6. Vitale tegn er inden for følgende områder ved screening:

    1. Hvilepuls ≤105 slag/min

    2. Blodtryk (BP):

      • Systolisk blodtryk: 90 - 140 mmHg
      • Diastolisk blodtryk: 40 - 90 mmHg
  7. Deltagere, der tildeles kvinder ved fødslen og i den fødedygtige alder, skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 72 timer før den første dosis af HMB-002.
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (CBP) og mænd med seksuelle partnere til CBP skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under hele undersøgelsen.

  9. Deltagerne skal opfylde følgende grundlæggende organfunktion, angivet ved laboratoriekriterier som screening:

    1. Nyre: Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på ≥45 ml/min/1,73m^2.
    2. Lever: Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) og total bilirubin ≤1,5 ​​øvre normalgrænse (ULN) ved screening. For deltagere med en historie med Gilberts syndrom, total bilirubin ≤2 × ULN.
    3. Hæmatologi: Hæmoglobin >85 g/L og blodpladetal >120 x 10^9/L.
  10. KUN DEL B- Deltagerne skal være symptomatiske som defineret ved en historie med blødningshændelser. De skal have deltaget i observationsstudiet HMB-002-101_SCR og have registreret blødningshændelser inden for dette observationsstudie.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistofterapier.
  2. Personlig historie med venøs eller arteriel trombose eller tromboembolisk sygdom, undtagen kateter-associeret, overfladisk venetrombose.
  3. Højrisiko trombofili: Homozygot Factor V Leiden (FVL), sammensat heterozygot FVL/Prothrombin genmutation, Antithrombin <50%. Medfødt protein C- og Protein S-mangel med niveauer <50%.
  4. Kræver løbende blødningsprofylakse med IV faktorkoncentrater.
  5. Har en positiv test for Hepatitis B overfladeantigen (HbsAg), Hepatitis C antistof (HCV Ab) eller humant immundefekt virus antistof (HIV Ab) ved screening med RNA niveau over den nedre detektionsgrænse.
  6. Har modtaget en levende vaccine inden for 28 dage før underskrivelse af informeret samtykke og/eller planlægger at få en levende vaccine i undersøgelsesperioden.
  7. Planlagt større operation i løbet af studiet.
  8. Body mass index (BMI) >35 kg/m^2 (overvægtig, justeret for etnicitet).
  9. Andre tilstande, der væsentligt øger risikoen for trombose efter investigatorens skøn.
  10. Deltagere, der er gravide eller ammer.
  11. Klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom.
  12. Andre tilstande, der væsentligt øger risikoen for kardiovaskulære hændelser efter investigatorens skøn.
  13. Medfødte eller erhvervede blødningssygdomme andre end Type 1 VWD.
  14. Samtidig sygdom, behandling, medicinering eller abnormitet i kliniske laboratorietests kan udgøre yderligere risiko efter investigators mening.
  15. Overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller et eller flere af hjælpestofferne.
  16. Modtog forsøgsmedicin i et andet klinisk studie inden for 5 halveringstider før administration af HMB-002.
  17. Kun DEL A: Type 1C VWD.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A Single Ascending Dose Design
En multicenterundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD-effekten af ​​enkeltdosis HMB-002 hos deltagere med Type 1 VWD.
Medicin: HMB-002 (del A)
HMB-002 vil blive administreret subkutant. Del A vil bruge sentinel dosering. Den planlagte varighed af studiedeltagere i del A er cirka 12 uger.
Eksperimentel: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Medicin: HMB-002 (del B)
HMB-002 vil blive administreret subkutant. Del B doseringsintervaller vil blive bestemt efter evaluering af del A resultater. Den planlagte varighed af studiedeltagere i del B vil være cirka 21 uger.
Eksperimentel: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Medicin: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: op til dag 113
op til dag 113

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk parameter: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakokinetisk parameter: Areal under kurven fra tid nul til sidste kvantificerbare koncentration (AUClast)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakokinetisk parameter: Areal under kurven fra tid nul til ekstrapoleret uendelig tid (AUCinf)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakokinetisk parameter: Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakodynamiske parametre: Vurdering af VWF-antigen (VWF:Ag)
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakodynamiske parametre: Vurdering af VWF-aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Farmakodynamiske parametre: Vurdering af FVIII-aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Årlige vurderinger af blødningsfrekvens
Tidsramme: Dag 1 til dag 113
Dag 1 til dag 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Tidsramme: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hemab ApS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2024

Først opslået (Faktiske)

1. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HMB-002-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom (VWD)

Kliniske forsøg med HMB-002 (del A)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner